פרמצבטיקה של CStone avapritinib נכללה בסקירת העדיפות על ידי מינהל המזון והתרופות הממלכתי!

לאחרונה, המרכז להערכת תרופות (CDE) של המינהל הלאומי למוצרי רפואה (NMPA) של סין כלל את CStone' s תרופות נגד סרטן של אפרטיניניב יישום תרופות חדש לבדיקת עדיפות.

Avapritinib הוא מעכב KIT / PDGFRA קינאז שפותח על ידי Blueprint Medicines. זה אושר על ידי ה- FDA האמריקני בינואר השנה. הוא שווק תחת השם המסחרי Ayvakit לטיפול בגן מס '18 לקולטן גורם הגידול לטסיות דם (PDGFRA) מס' 18 מטופלים בוגרים עם GIST בלתי ניתן לניתוח או גרורתי עם מוטציות לילדים (כולל מוטציה PDGFRA D842V).

Ayvakit היא הטיפול הדיוק הראשון שאושר לטיפול בחולים עם GIST שהוגדר על ידי הגנום, והטיפול הראשון היעיל ביותר ב- GIST עם מוטציה PDGFRA exon 18. ראוי לציין כי בחודש מאי השנה הוציא ה- FDA מכתב תגובה מלא (CRL) לבקשת תרופה חדשה נוספת לאבפריטיניב, בסירוב לאשר את הטיפול בקו הרביעי לאינדיקציות ל- GIST.

פרמצבטיקה של חברת CStone הגיעה להסכם בלעדי של שיתופי פעולה ורישוי עם Blueprint Medicines ביוני 2018, וקיבלה את הפיתוח והמסחור של שלושה מועמדים לתרופות ובהם Ayvakit (אבפריטיניב) בסין הגדולה (יבשת, הונג קונג, מקאו, טייוואן).

רק שלושה חודשים לאחר אישור ה- AvDA של ארה"ב על ידי ה- FDA האמריקני לשיווק, הגישה CStone Pharmaceuticals בקשות לשיווק תרופות חדשות לאוופריטיניב בטייוואן ובסין. באפריל השנה, ה- NMPA קיבלה בקשה לתרופה חדשה לאבפריטיניב, המכסה 2 אינדיקציות, כלומר: (1) לטיפול בחולים הנושאים את גורם הקולטן האלקטרוני (PDGFRA) מקדם טסיות לאקסון 18 מוטציות (כולל PDGFRA D842V מוטציות) חולים עם כריתה כירורגית או GIST גרורתי; (2) חולים בוגרים עם GIST משורה רביעית שאינה ניתנת לבחירה או גרורתית.

ישנם כ 1-1.5 / 100,000 (14,000-21,000) חולי GIST שזה עתה מאובחנים בסין. כ 90% מחולי GIST נגרמים על ידי מוטציות גנים של KIT או PDGFRA. מחקר NAVIGATOR שפורסם הראה כי לאפרפרטיניב היה שיעור תגובה כללי (ORR) של 86% בקרב חולים עם GIST מתקדם עם מוטציות PDGFRA באקסון 18 (כולל מוטציה D842V), ו- ORR של 22% בשורה הרביעית ב- GIST חולים.

מבחינת GIST, ראוי לציין במיוחד כי בחודש מאי השנה אישר המעבדה של Zai Lab' השותף Deciphera' KIT ורחבת הספקטרום הרחב של ה- KIN ו- PDGFRa kinase Qinlock (ripretinib) על ידי ה- FDA האמריקני עבור ה- FDA האמריקני. טיפול קו רביעי ב- GIST מתקדם. . ביוני 2019 חתמו Zai Lab ו Deciphera על הסכם לקבלת הרישיון הבלעדי לפיתוח וקידום של Qinlock בסין הגדולה (יבשת, הונג קונג, מקאו, טייוואן).

קינלוק היא התרופה החדשה הראשונה שאושרה לטיפול קו רביעי ב- GIST. התקן הוא ציון דרך מרגש. התרופה מתאימה ל: טיפול קודם עם 3 מעכבי קינאז או יותר (כולל imatinib, sunitinib, regorafenib) חולים בוגרים עם GIST.

בסין, NMPA קיבלה בקשה לשיווק תרופות חדש לריפרטיניב ביולי השנה לטיפול בטיפולים מתקדמים במערכת העיכול שטופלו עם 3 מעכבי קינאז או יותר, כולל חולים מבוגרים imatinib עם גידול בסטרום בדרכי השתן (GIST).

נתונים ממחקר שלב III ב- INVICTUS הראו כי בהשוואה לקבוצת הפלצבו, ההישרדות ללא התקדמות בקבוצת הטיפול בריפרטיניב הייתה ממושכת באופן משמעותי (חציון PFS: 6.3 חודשים לעומת 1.0 חודשים) והסיכון להתקדמות או למוות של המחלה היה משמעותי הופחת ב 85% (HR=0.15, p< 0.0001).="" מבחינת="" ההישרדות="" הכללית="" של="" נקודת="" הקצה="" המשנית="" (os),="" קבוצת="" הטיפול="" ב-="" ripretinib="" הייתה="" ארוכה="" משמעותית="" מקבוצת="" הפלצבו="" (חציון="" os:="" 15.1="" חודשים="" לעומת="" 6.6="" חודשים),="" והסיכון="" למוות="" הופחת="" ב-="" 64%="" (hr="0.36," p="" nominal="" p="0.0004);" ראוי="" לציין="" כי="" נתוני="" מערכת="" ההפעלה="" בקבוצת="" הפלצבו="" כוללים="" נתונים="" על="" חולים="" שעברו="" לריפרטיניב="" לאחר="" שקיבלו="" טיפול="" פלצבו.="" מבחינת="" שיעור="" התגובה="" הכולל="" (orr)="" של="" נקודת="" קצה="" משנית="" אחרת,="" קבוצת="" הטיפול="" בריפרטיניב="" שופרה="" משמעותית="" בהשוואה="" לקבוצת="" הפלצבו="" (orr:="" 9.4%="" לעומת="" 0%,="" p="">