מעכב Boehringer רב-קינאז קינאז Ofef מאושר על ידי ה- FDA האמריקני לאינדיקציה השלישית!

ענקית התרופות הגרמנית בוהרינגר אינגלהיים הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר את Ofev (nintedanib) לטיפול ביניים ביברוזיס כרונית עם חולים פנוטיפיים מתקדמים עם מחלת ריאה (ILD).

ראוי להזכיר שאופב הוא התרופה הראשונה שאושרה על ידי ה- FDA לטיפול בכיל-איידס באמצעות פיברוזיס כרוני פנוטיפ מתקדמת, מה שמהווה אבן דרך משמעותית בטיפול במחלה זו. בעבר, ה- FDA העניק Ofev' הסמכת פריצת דרך לסמים (BTD) עבור אינדיקציה זו. סוגים אידיופטיים של ILD שלא ניתן לסווג, ILD אוטואימוני, דלקת ריאות כרונית לרגישות יתר, מחלת סרקומטואידית, מיוזיטיס, Sjogren' תסמונת, דלקת ריאות פחמית ודלקת ריאות ביניים (כמו דלקת ריאות בין-ספציפית אידיופטית) וכו ', מחלות אלה עשויים להתפתח לסוג פרוגרסיבי של ILD פיברוטי כרוני.

Ofev הוא מעכב טירוזין קינאז מרובה יעדים שיכול לעכב את מסלולי המפתח המעורבים בפיברוזיס ריאתית ב- ILD. בעבר אושר אוף לטיפול בחולים עם פיברוזיס ריאות אידיופתית (IPF) ולהאט את קצב הירידה בתפקוד הריאות בקרב חולים במחלת ריאות בין-מוחית מערכתית בטרשת נפוצה (SSc-ILD). באישור אחרון זה ניתן להשתמש ב Ofev בחולי ILD כרוניים עם פיברוזיס ריאתי.

ד"ר תומאס סק, ד"ר סמנכ"ל בכיר לרפואה ורגולציה בבוהרינגר אינגלהיים, אמר&ציטוט; כמובילה במחקר ILD אנו מחויבים להבנה טובה יותר כיצד לטפל במחלות הרסניות אלה. סיבים כרוניים עם ILD פנוטיפ מתקדם עלולים לגרום לתסמיני נשימה ולהידרדרות בתפקודי הריאות. אישור ההתוויה החדשה מסמן התקדמות משמעותית במחקר ILD. אופק יספק לרופאים ולמטופלים את תוכנית הטיפול הראשונה שיכולה לעזור להאט את הירידה בתפקוד הריאות."

האישור של אינדיקציה חדשה זו מבוסס על תוצאות מחקר שלב III INBUILD, שהוא המחקר הקליני הראשון שהגיע לנקודת הקצה הראשית באוכלוסיית חולי ה- ILD. INBUILD הוא הניסוי הקליני הראשון בתחום ה- ILD שקיבץ חולים בקבוצה על סמך התנהגויותיהם הקליניות ולא על האבחנה הקלינית העיקרית. המחקר הוא מחקר אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו מבוקר, מקביל שנערך ב 153 מרכזים קליניים במדינות 15 והוערך Ofev (150 מ"ג פעמיים ביום) במשך {{5} }} שבועות של טיפול אצל חולים עם יעילות, בטיחות וסובלנות של ILD פרוגרסיבי.

התוצאות הראו כי בהתבסס על הערכה של הירידה השנתית בנפח התפוגה הכפייתי (FVC) בקרב חולים עם ILD פיברוטיבי פרוגרסיבי תוך 52 שבועות, Ofev הפחיתה את הירידה בתפקוד הריאות ב- 57% אוכלוסיית המחקר כולה. התופעה השלילית השכיחה ביותר במחקר הייתה שלשול. שכיחות קבוצת טיפולי Ofev וקבוצת הפלצבו הייתה 66. 9% ו- 23. 9% בהתאמה. הבטיחות של אוף הייתה בקנה אחד עם מחקרים קודמים. תוצאות המחקר הוכרזו לאחרונה בכנס הבינלאומי של האגודה האירופית לנשימה (ERS) במדריד ופורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine (NEJM).

מחלת ריאות ביניים (ILD) כוללת יותר מ- 200 קבוצות גדולות של מחלות העלולות לגרום לפיברוזיס ריאתית. פיברוזיס ריאתית היא צלקת בלתי הפיכה של רקמת הריאה המשפיעה לרעה על תפקוד הריאה. חולי כיל ממוחשבים יכולים לפתח פנוטיפ פרוגרסיבי הגורם פיברוזיס ריאה, וכתוצאה מכך ירידה בתפקוד הריאות, ירידה באיכות החיים, ובדומה לדלקת ריאות ביניים בין-אידיופטית הנפוצה ביותר, פיברוזיס ריאתי אידיופתית (IPF). ללא קשר למחלה העומדת בבסיס, המסלול והתסמינים דומים ב- ILD פיברוטי מתקדם.

נכון לעכשיו אוף אושר על ידי יותר מ 70 מדינות ברחבי העולם לטיפול בחולים עם פיברוזיס ריאות אידיופתית (IPF), מחלה כרונית ובסופו של דבר קטלנית המאופיינת בירידה בתפקוד הריאות. בספטמבר 2019 אושרה שוב Ofev על ידי ה- FDA האמריקני לטיפול בחולים עם מחלת ריאות בין-מוחית מערכתית הקשורה בטרשת נפוצה (SSc-ILD) כדי להאט את קצב הירידה בתפקוד הריאות.

ראוי להזכיר שאופב היא התרופה הטיפולית הראשונה והיחידה שיכולה להאט את קצב ירידת תפקודי הריאות בקרב חולים עם SSc-ILD. במחקר הקליני הגדול ביותר בשלב III של SSc-ILD עד כה, SENSCIS ((NCT 02597933), לאחר שנה (52 שבועות)) של טיפול, באמצעות מדידת כוח כפוי (FVC), השווה Ofev עם פלצבו לחולי SSc-ILD תפקוד הריאות ירד באופן משמעותי ב- 44% (שיעור הירידה השנתי המותאם ל- FVC: -52. 4 מ"ל לשנה לעומת -93. 3 מ"ל לשנה, מוחלט הפרש: 41. 0 מ"ל לשנה [95 אחוז צפי:% 2. 9-79.0], p=0. 04).