Boehringer Ingelheim Ofev (nintedanib) משיק מחקר שלב III עולמי ברפואת ילדים!

Boehringer Ingelheim הודיע ​​לאחרונה כי המחקר הקליני שלב III העולמי InPedILD (NCT04093024) המעריך את Ofev (nintedanib) לטיפול בחולי ילדים עם מחלת ריאות אינטרסטיציאלית (IDL) רשם את החולה הראשון.

InPedILD הוא מחקר אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו, רב-מרכזי, שלב III, שיגייס חולים בכ- 70 אתרי ניסויים קליניים ב -24 מדינות ברחבי העולם. המחקר יכלול ילדים ומתבגרים (6-17 שנים) עם פיברוזיס משמעותי מבחינה קלינית עם ILD. תוערך חשיפת המינון והבטיחות של אופב. אופב ינוהל דרך הפה במשך 24 שבועות על בסיס טיפול שגרתי, ואז יאומצו משכים שונים. אופב מבצע טיפול פתוח. נקודות הקצה העיקריות היו ריכוז הפלזמה של Ofev&# 39 בשבוע 2 ו- 26, ומספר החולים שחוו TEAE (תופעות לוואי עקב טיפול) בשבוע 24.

ראוי להזכיר כי InPedILD הוא הניסוי הקליני הראשון של&# 39 בעולם ל- ILD בילדים ומתבגרים. הניסוי מבוסס על ניסוי שלב III INBUILD של Ofev&# 39 ופיקוח על חולים מבוגרים עם פנוטיפ פרוגרסיבי של ILD פיברוטי (PF-ILD) על בסיס האישור, הוא מטרתו לתת מענה לצרכים החשובים שלא קיבלו מענה של הפגיעים ביותר. אוכלוסיית חולי ילדים המושפעת מ- ILD.

ילד ILD (chILD) כולל יותר מ 200 מחלות נשימה נדירות הפוגעות בתינוקות, ילדים ובני נוער, מה שמקשה על הנשימה. במקרים מסוימים, פיברוזיס יכול להתפתח לצלקות ולנזק לריאות. לכך עשויה להיות השפעה רבה על חיי היומיום של האנשים שנפגעו ובני משפחותיהם, כולל תחלואה גבוהה ותמותה. נכון לעכשיו, אין טיפול מאושר לילדים.

ד"ר רובין דרטינג, חוקר מתאם של מחקר InPedILD ומנהל מכון המחקר הנשימתי בבית החולים לילדים בקולורדו, אמר: "ישנם ילדים הסובלים מ- ILD עלולים לפתח פיברוזיס קשה, והיא תתקדם הלאה. אומנם פיברוזיס ריאתי בילדים הסיבות הבסיסיות עשויות להיות שונות, אך אנו שמחים לקבוע האם מנגנון Ofev&# 39 לטיפול בפיברוזיס יכול לשפר את פיברוזיס ריאתי של&# 39 כמו אצל מבוגרים.

אופב הוא מעכב טירוזין קינאז רב-יעד שיכול לעכב את מסלולי המפתח המעורבים בפיברוזיס ריאתי במחלת ריאות אינטרסטיציאלית (ILD). עד כה אושר אוף לשלוש אינדיקציות: (1) לטיפול בפיברוזיס ריאתי אידיופתי (IPF); (2) לטיפול במחלת ריאות אינטרסטיציאלית מערכתית הקשורה לטרשת (SSc-ILD); (3)) הוא משמש לטיפול במחלות ריאה אינטרסטיציוניות כרוניות אחרות (PF-ILD) עם פנוטיפ פרוגרסיבי מלבד IPF.

אופב היא התרופה היחידה שיכולה להאט את הירידה בתפקוד הריאות בחולים עם SSc-ILD, והיא התרופה היחידה שאושרה לטיפול ב- PF-ILD. בסין אושר אופב לטיפול ב- IPF ו- SSc-ILD, והבקשה לטיפול ב- PF-ILD התקבלה על ידי מינהל המזון והתרופות הממלכתי בסוף השנה שעברה.

ד"ר תומאס לאונרד, מנכ"ל פיתוח קליני ועניינים רפואיים של סיעוד מקצועי Boehringer Ingelheim IPF / ILD, אמר:" אנו מעודדים מהממצאים הקשורים לירידה בתפקוד הריאות של Ofev&# 39 בחולים עם כרונית מתקדמת. ILD סיבי (PF-ILD). התוצאות החדשות עוזרות לתמוך בראיות המדעיות ההולכות וגדלות לשימוש ב- Ofev."

ILD (מקור תמונה: pulmonaryfibrosisnews.com)

ביולי השנה אושר אופב על ידי האיחוד האירופי לטיפול ב- PF-ILD. האישור מבוסס על תוצאות מחקר שלב III INBUILD, שהוא המחקר הקליני הראשון שהשיג את נקודת הקצה הראשונית באוכלוסיית חולי ILD. המחקר הוא מחקר אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו, קבוצתי מקבילי, שנערך ב -153 מרכזים קליניים ב -15 מדינות, והעריך את יעילות אופב (150 מ"ג, פעמיים ביום) במשך 52 שבועות של חולי PF-ILD. , בטיחות וסובלנות. במחקר נבדקו סך של 663 חולים, מתוכם 412 (62.1%) הראו שינויים דמויי דלקת ריאות (UIP) בדומה לטומוגרפיה ממוחשבת ברזולוציה גבוהה (HRCT). המטופלים חולקו באקראי על פי דפוס הפיברוזיס שזוהה על ידי HRCT, ותפקוד הריאות הוערך על ידי השיעור השנתי של הירידה בכושר החיוני הכפוי (FVC).

התוצאות הראו כי לאחר 52 שבועות של טיפול, ה- FVC של החולים בקבוצת הפלצבו ירד ב- 188 מ"ל, ו- FVC של החולים בקבוצת Ofev ירד ב- 81 מ"ל. המשמעות היא שאופב האט את הירידה בתפקוד הריאות ב -57% (107 מ"ל לשנה) בהשוואה לפלצבו. במחקר זה, הטיפול ב- Ofev&# 39 להפחתת ירידת תפקודי הריאות היה עקבי בכל החולים, ללא קשר לדפוס הפיברוזיס ב- HRCT, והיה עקבי עם תוצאות הטיפול ב- Ofev&# 39 ב- IPF ו- SSc-ILD. חולים. באופן ספציפי, בחולים עם פיברוזיס דמוי UIP ב- HRCT, התוצאות הראו כי בהשוואה לפלצבו, הטיפול ב- Ofev הפחית את הירידה בתפקודי הריאות ב- 61% (128.2 מ"ל לשנה).

במחקר זה, אופב נקשר לירידה מספרית בסיכון להחמרה או למוות בהשוואה לפלצבו. התועלת בטיפול מלווה גם בהפחתה בתוצאות המדווחות על ידי חולים (כגון קוצר נשימה ושיעול). הבטיחות שנצפתה במחקר זה עולה בקנה אחד עם ניסויים קליניים של IPF ו- SSc-ILD. תופעת הלוואי השכיחה ביותר הייתה שלשול. השכיחות של קבוצת הטיפול ב- Ofev וקבוצת הפלצבו הייתה 66.9% ו- 23.9%, בהתאמה.