סוכן ההבשלה האריתרוציט הראשון של BMS Reblozyl קריטי בשלב III מצמצם באופן קליני את הנטל של עירוי דם!

בריסטול-מאיירס סקוויב (BMS) ואקסלרון פרמצבטיקה הודיעו לאחרונה כי תוצאות מחקר שלב III השלישי להערכת סוכן ההבשלה של כדוריות הדם האדומות Reblozyl (luspatercept) לטיפול בטא תלסמיה התפרסם בכתב העת הרפואי הבינלאומי הבכיר. quot; ג'ורג'ין לרפואה של ניו אינגלנד" (NEJM)). כותרת המאמר היא: שלב 3 ניסוי של Luspatercept בחולים עם תליית דם ß-Thalassemia.

התוצאות הראו כי מטופלים בקבוצת הטיפול ב- Reblozyl נטל עומס נמוך משמעותית של עירוי דם בהשוואה לקבוצת הפלצבו. בהתבסס על תוצאות המחקר, Reblozyl אושרה על ידי ה- FDA האמריקני בנובמבר 2019 לטיפול באנמיה בקרב חולים בוגרים עם בטא תלסמיה הדורשת עירוי קבוע של תאי דם אדומים.

Reblozyl היא התרופה הראשונה שאושרה על ידי ה- FDA המטפלת באנמיה הקשורה לבטא תלסמיה, והיא הסוכנת הבשלת כדוריות הדם האדומות הראשונה ואישור ה- FDA המייצגת סוג חדש של טיפול המסייע לחולים להפחית כדוריות דם אדומות על ידי ויסות השלב המאוחר. נטל ההבשלה של בגרות בתאים אדומים. יש לציין כי Reblozyl אינו מתאים כתחליף לעירוי של תאי הדם האדומים בחולים הזקוקים לתיקון מיד אנמיה.

מאמין הוא מחקר אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו, רב-מרכזי, שנערך בחולים בוגרים עם עירוי תלוי ß-תלסמיה, הזקוקים לעירוי קבוע של תאי דם אדומים (6-20 יחידות של עירוי תאי דם אדומים בכל 24 שבועות , ובתקופה זו אף תקופת עירוי דם אינה עולה על 35 ימים). במחקר, המטופלים הוטלו באופן אקראי לקבל Reblozyl בשילוב עם הטיפול התומך הטוב ביותר (BSC) או פלצבו בשילוב עם BSC. במחקר זה, BSC כלל: חליטת תאי דם אדומים, תרופות נגד צ'ילציה מברזל, אנטיביוטיקה, טיפול אנטי-ויראלי, טיפול נגד פטריות ו / או תמיכה תזונתית לפי הצורך.

התוצאות הראו כי במהלך 1 {{1 3}} - {{1 5}} ארבעה שבועות, שיעור החולים שעומס עירוי תאי הדם האדומים שלהם הופחת על ידי> ; {{1}}% (לפחות {{{{{{{{{}} 5}}}}}})} רמת המחקר הבסיסית הייתה גבוהה משמעותית בקבוצת הטיפול ב- Reblozyl מאשר בקבוצת הפלצבו, והגיעה למחקר. נקודת הקצה העיקרית של&# {{{{1 3}}}}). בנוסף, המחקר עמד גם בכל תפקידי הקצה המשניים העיקריים: חולים עם הפחתה בנטל עירוי אריתרוציטים> {{1}}%% בשבועות {{1 3}} {{{{ 1 4}}}} - 49, מטופלים עם הפחתה בנטל עירוי-אריתרוציטים> {{{{{1 {{2 2}}}}} }% במהלך השבועות 1 {{{1 3}} - {{{1 5}} 4 או {{1 3}} {{{{{{{{19} } 4}}}} - 4 {{{2 1}} באופן יחסי, קבוצת הטיפול ב- Reblozyl הייתה גבוהה משמעותית מקבוצת הפלצבו. במחקר זה, תופעות הלוואי השכיחות ביותר (כל דרגה) בקבוצת הטיפול ב- Reblozyl היו גבוהות יותר מ- 5% מאלו בקבוצת הפלצבו: כאבי עצמות ({{1 0}}. { {{{{{19 {}} 4}}}}% לעומת {{1 {{{{{{}} 5}}}}. {{1 3}}%), סחרחורת ( {{1 4}}. {{{1 5}}% לעומת {{1 {{1 {{2 2} }}}}}. {{1 {{2 2}}}%) ויתר לחץ דם ({{{1 {{1 5 }}}}. 1% לעומת {{{1 5}}. {{2 1}}%), hyperuricemia ({{{{{{1 4}} }}. {{1 5}}% לעומת 0%).

המרכיב התרופתי הפעיל של Reblozyl' הוא luspatercept, שהוא חומר הבשלת תאי דם אדומים מהשורה הראשונה, המווסת את ההתבגרות של תאי דם אדומים מאוחרים. התרופה היא חלבון היתוך מסיס. התחום ה- Fc של IgG אנושי 1 התמזג עם התחום החוץ תאי של קולטן מסוג אקטיבין IIB (ActRIIB). כמלכודת ליגנד, היא יכולה לווסת את ההתבגרות המאוחרת של RBC באמצעות קשירה ממוקדת. הליגנד הספציפי של גורם הגידול הטרנספורמטיבי (TGF) -P superfamily מפחית את ההפעלה של מסלול האיתות Smad 2 / 3 , משפר את יצירת תאי הדם האדומים הלא יעילים, מקדם את ההתבגרות של דם אדום מאוחר תאים, ומעלה את רמות ההמוגלובין.

Luspatercept פותחה ברחבי העולם על ידי שינקי (נרכשה על ידי BMS) בשיתוף פעולה עם חברת Acceleron Pharmaceuticals. נכון לעכשיו הצדדים בוחנים גם את הפוטנציאל של luspatercept לטיפול בגורמים מגרים אריתופוזיס (ESA), חולי MDS בסיכון נמוך (מחקר שלב III COMMANDS), לא עירוי בטא-פלסמיה בטא (שלב II BEYOND), ו- myelofibrosis. הענף אופטימי מאוד גם לגבי הסיכויים העסקיים של Luspatercept&# 39. בסוף השנה שעברה פרסמה EvaluatePharma את הדו"ח" Vantage 2019 Preview" ;, שמנה את 20 מגבר ה- R&היקר ביותר; פרויקטים D בעולם. Luspatercept דורגה 18 עם ערך נוכחי נקי (NPV) של 3 דולר. 1 מיליארד דולר.

נכון לעכשיו, בקשת רישיון ביולוגיה נוספת (BLA) לטיפול בתסמונת מיאלודיספלסטית (MDS) נבדקת כעת על ידי ה- FDA. RS) ודורשים עירוי של תאי דם אדומים (RBC) עבור חולי אנמיה הקשורה לאנמיה הקשורה ל- MySlodysplastic MDS (סיכון נמוך מאוד עד בינוני). תאריך היעד של שיטת דמי משתמש המרשם (PDUFA) הוא: 4, 2020 אפריל.

מוקדם יותר, אנליסטים מבנק ההשקעות המפורסם בוול סטריט Jefferies הצביעו על כך שאם אנמיה אנמיה של Myelodysplastic (MDS) תאושר גם על ידי ה- FDA, הריבוזיל' שיא המכירות השנתי יגיע ל 2 מיליארד ארה"ב דולרים.