Astellas Prograf (Tacrolimus) אושר לאינדיקציה חדשה בארה"ב

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר לאחרונה את Astellas Prograf (tacrolimus) לשימוש חדש בשילוב עם סוכנים חיסוניים אחרים למניעת דחיית איברים במבוגרים ובחולים ילדים שעוברים השתלת ריאות. אישור זה מבוסס על מחקר לא פולשני (תצפיתי) המספק ראיות מהעולם האמיתי (RWE) לתוקף.

בארצות הברית אושרה בתחילה פרוגרף למניעת דחיית איברים בחולי השתלת כבד, ולאחר מכן אושרה למניעת דחיית איברים בחולי השתלת כליות ולב. פרוגרף משמש לעתים קרובות גם בפרקטיקה הקלינית של חולים בהשתלת ריאות.

אישור ה- FDA הזה מסמן את האישור הראשון של תרופה מדכאת חיסון למניעת דחייה בחולים מבוגרים וילדים העוברים השתלת ריאות. פרוגרף היא התרופה היחידה לדיכוי החיסונים שאושרה לשימוש באוכלוסייה זו.

אישור זה משקף: על פי תקנות ה- FDA, מחקר מעוצב, לא פולשני המבוסס על נתוני העולם האמיתי המתאים למטרה (RWD), בהשוואה לבקרה מתאימה, הוא כיצד הוא נחשב למבוקר ומבוקר היטב.

באופן ספציפי, על מנת לתמוך באישור המחקר הלא פולשני לאינדיקציה חדשה זו, בתמיכת משרד הבריאות והשירותים האנושיים בארה"ב (HHS), נעשה שימוש ב- RWD מהרישום המדעי האמריקאי של מקבלי השתלות (SRTR). נתונים אלה נאספים מכל מקרי השתלת הריאות בארצות הברית, וקובץ ראשי המוות של מינהל הביטוח הלאומי האמריקאי (SSA) משמש כמאגר אמין של נתוני מוות למתן מידע משלים. הנתונים מראים כי בהשוואה להיסטוריה הטבעית המתועדת היטב של תרופות השתלה ללא טיפול או מעט מאוד דיכוי חיסוני, חולי השתלת ריאות שטופלו ב- Prograf כחלק ממשטר חיסוני רב-תרופתי יש שיפור משמעותי בתוצאות.

בנוסף ל- RWE ממחקרים שאינם התערבותיים, ניסויים מבוקרים אקראיים באמצעות Prograf בהשתלות איברים מוצקים אחרים סיפקו עדות חותכת ליעילות. עדויות ניסוי קליניות אחרות מפרסומי מחקר תומכות בתרומתו העצמאית של פרוגרף&כחלק מתוכנית דיכוי חיסוני מרובה תרופות.

מבחינת תרופות, פרוגרף יכול להירשם רק על ידי רופאים המנוסים בטיפול דיכוי חיסוני וניהול השתלות איברים. יש לנהל חולים המקבלים תרופות במתקנים המצוידים במעבדות מספיקות ובמשאבים רפואיים תומכים. פרוגרף קשור לסיכון מוגבר ללימפומה ולמאמרים אחרים, ולרגישות מוגברת לחיידקים, וירוסים, פטריות ופרוטוזואה, כולל זיהומים אופורטוניסטיים.

בסין, Prograf (כמוסות tacrolimus, הזרקה) מסומנת כ: מניעה של דחיית שתל לאחר השתלת כבד או כליה, וטיפול בדחיית שתל לאחר השתלת כבד או כליות שאינן ניתנות לשליטה על ידי תרופות אחרות.

בנוסף, קיימת כמוסה של טקרולימוס בשחרור ממושך. האינדיקציות הן: מניעת דחיית שתל לאחר השתלת כליה, מניעת דחיית שתל בתקופת האחזקה לאחר השתלת כבד, טיפול ביישומים אחרים לאחר השתלת כליה או כבד דחיית שתל שאינה ניתנת לשליטה באמצעות תרופות דיכוי חיסוני.

באוגוסט 2020 אושרו חלקיקי טקרולימוס למניעת דחיית שתל לאחר השתלת כבד או כליה בילדים, וטיפול בדחיית שתל שאינה ניתנת לשליטה על ידי תרופות חיסוניות אחרות לאחר השתלת כבד או כליה בילדים.