VISEN תרופות TransCon C-סוג פפטיד טטיד שלב II סין יישום ניסוי קליני אושר

בינואר 7, תרופות VISEN הודיעה כי היא הגישה TransCon CNP (TransCon C-סוג פפטיד natriuretic) עבור הזרקה למינהל הלאומי מוצרים רפואיים (NMPA) לטיפול בחולים achondroplasia (ACH). היישום שלב II חדש לניסוי קליני תרופה אושרה, ואת הניסוי הקליני ACcomplisH סין בקרוב יושק בסין, השגת סנכרון גלובלי עם ACcomplisH (טרנסקון C-סוג פפטיד טטיד שלב II ניסוי קליני גלובלי המבוצע על ידי Ascendis פארמה).

TransCon CNP ברציפות מספק CNP פעיל כדי לעכב את קולטן גורם גדילה פיברובלסט מופעל יתר על כן 3 (FGFR3) איתות מסלול. הוא מנוהל פעם בשבוע ומשתחרר לאט. הוא נועד לסייע לילדים עם ACH לבנות מחדש את האיזון של צמיחת העצם, תוך שיפור ומניעת סיבוכים ACH. TransCon CNP השיגה ייעוד תרופה יתומה ממנהל המזון והתרופות האמריקאי ומהנציבות האירופית.

חולים עם achondroplasia להתמודד עם דילמות מרובות וצריך להיפתר

כולנדרופלזיה היא קומתו האסימטרית הנפוצה ביותר. זה נגרם על ידי מוטציה דומיננטית אוטוזומלית הפעלת קולטן גורם גדילה פיברובלסט 3 (FGFR3) גן, אשר מוביל להשפעות של FGFR3 ו CNP איתות מסלולים. חוסר איזון היא מחלה גנטית אוטוזומלית דומיננטית. כ-80% מהחולים הם הורים נורמליים, והמחלה נגרמת על ידי מוטציה גנטית פתוגנית ברך הנולד1. על פי נתונים ידועים כיום, השכיחות של ACH בלילות חיות היא 1:25,0002, המשפיעה על כ 250,000 אנשים ברחבי העולם3. למטופלים יש בדרך כלל גפיים קצרות, ראשים גדולים, ותווי פנים אופייניים עם מצח בולט ונסיגה באמצע הפנים. היפוטוניה בינקותה היא ביטוי טיפוסי, ועל ידי בגרות, הגובה הוא רק על 1.3 מטר4. בנוסף, ACH יכול גם להוביל למגוון רחב של סיבוכים חמורים, כולל הפחתה של מגנום foramen, דום נשימה בשינה, ודלקות אוזניים כרוניות, אשר מגבירים את הסיכון למוות ואיכות חיים ירודה.

עבור רוב חולי ACH, אבחון יכול לעשות באמצעות ממצאים קליניים ספציפיים הדמיה. עבור חלק מהחולים עם אבחנה לא ברורה או ביטויים לא טיפוסיים, האבחנה יכולה להיות מאושרת על ידי זיהוי מוטציה גנטית הטרוזיgous FGFR31. מבחינת הטיפול, כיום אין תרופות יעילות מאוד שאושרו לטיפול ב-ACH2 בשוק העולמי. בשל היעדר שיטות טיפול בסיסיות, על מנת למנוע ולשלוט במגוון רחב של דרכים, ייתכן שהחולים יצטרכו לשאת בהוצאות רפואיות גבוהות, מה שמביא נטל כבד ליחידים, למשפחות ולמערכת הביטוח הלאומי. מכיוון שחולים מתקשים לחיות לבדם, קשיי חינוך ותעסוקה, הכנסה נמוכה וגורמים אחרים, קשה להם להשתלב בחברה, מה שמגביר עוד יותר את נטל החיים, מה שמוביל למחסור בעבודה משפחתית ולעלייה בהוצאות הביטוח הלאומי. לכן, יש צורך דחוף להאיץ את המחקר והפיתוח של תרופות חדשות לגורם למחלה כדי להפחית את הנטל על חולים, משפחות וחברה.

המחקר הקליני TransCon CNP שלב II מסונכרן ברחבי העולם, ומאיץ את תהליך הפיתוח

על פי נתונים פרה-קליניים וקליניים, מסלול CNP יכול לקדם צמיחה. CNP מוגברת יכול לקזז את ההשפעות של מוטציות FGFR3, ובכך לקדם את צמיחת העצם. עם זאת, מחצית החיים של CNP טבעי בבני אדם הוא קצר, רק 2-3 דקות5, אשר דורש אינפוזיה תוך ורתית רציפה, מה שמקשה על החלה קלינית. כיום, TransCon CNP הוא CNP לטווח ארוך היחיד בעולם כי הוא קליני או ממוסחר באמצעות פטנט "התייחדות ארעית" טכנולוגיה, ואת מחצית החיים שלה יכול להגיע 120 שעות6. תוצאות הניסוי בבעלי חיים מראות כי TransCon CNP יכול לשפר את צמיחת העצם של עכברים מודל achondroplasia ולמנוע סגירה מוקדמת של סחוס מגנום foramen.7. נתונים מהמחקר הקליני העולמי שלב I שנערך על ידי Ascendis Pharma הוכיחו את הפרמקוקינטיה ובטיחות לב וכלי דם בניסויים פרה-קליניים, והיה נסבל היטב. לא דווח על תופעות לוואי חמורות או הופעת נוגדנים נגד CNP8. "המחקר שלנו בסין ACcomplisH אישר בסין הפעם הוא חלק חשוב של תוכנית הפיתוח הקליני העולמי. לאחר הדגמה מלאה ותקשורת חוזרת ונשנית של הרציונליות והבטיחות שלה, השגנו את אישור הניסוי הקליני החדש של התרופה. זה יהיה חלק חשוב בפיתוח הסחוס. כדי להעריך את הבטיחות והיעילות של ניהול תת עורי של TransCon CNP פעם בשבוע בחולים עם חוסר שלמות, רב מרכז, אקראי, מבוקר, שלב II ניסוי קליני." ד"ר יאנג ג'ון, סמנכ"ל הרפואה של Weisheng Pharmaceutical, אמר: "המטרה העיקרית של המחקר היא להעריך את בטיחות הטיפול ואת השפעתו על קצב הצמיחה השנתי של 12 חודשים. אנו להאיץ את ההתקדמות של מחקר ופיתוח גלובליים תוך הבטחת בטיחות המטופל ואיכות הניסויים."

חברת התרופות VISEN מחויבת ל"מטופל ראשון" ומקדמת את תהליך המחקר ותרופות העולמי עם נתונים קליניים סיניים

בשנים האחרונות, המדינה שלי מייחסת חשיבות רבה לניהול מחלות נדירות ואימצה שורה של צעדים לקידום התפתחות מחלות נדירות מניעת וטיפול. סעיף 60 של פרק ב' לחוק ההיגיינה הרפואית הבסיסית וקידום הבריאות, שפורסם ב-2020, קובע בבירור כי המדינה תקים ותשפר מערכת בדיקה ואישור קלינית של תרופות מונחות ביקוש, ותתמוך בתרופות הנחוצות בדחיפות בפרקטיקה קלינית ומניעה וטיפול במחלות נדירות ובמחלות גדולות. המחקר והייצור של תרופות למחלות ותרופות אחרות לענות על הצרכים של מניעת מחלות וטיפול. "הודות לתמיכת הממשלה והמאמצים הבלתי פוסקים של שותפים רבים, CNP זה TransCon השיג ניסוי קליני שלב II בסין באופן סינכרוני עם העולם. זה יעזור יותר חולים ACH סיניים להשיג פוטנציאל פתוגנזה בפעם הראשונה. טיפול אפקטיבי. בנוסף, הנתונים הקליניים של סין ישמשו כתמיכה חשובה להאצת תהליך המו"ר העולמי של תרופה חדשנית זו, ובכך יעזרו לחולים ב-ACH ברחבי העולם". מנכ"ל VISEN Pharmaceuticals לו אנבאנג ציין: "Vison מקיימת את המטרה של 'החולה הראשון' בעתיד, אנו נמשיך לעבוד באופן פעיל עם שותפים כדי להעלות במשותף את תשומת הלב של החברה כולה לחולים ACH בסין, להאיץ את שיפור הסטטוס קוו של אבחון ACH וטיפול בסין, ולעזור למימוש מוקדם של 'סין בריאה 2030'!"