במהלך המשחק, טיפול אלטרנטיבי ארוך משחק, מראה אפקט חזק, להיפטר תקן הטיפול (סידן + ויטמין D) לאחר 4 שבועות של טיפול!

החברה הביופרמקולוגיה הדנית בפידיס פרמה הודיעה לאחרונה על התוצאות החיוביות של השורה העליונה של ארבעה שבועות מינון קבוע, החלק השני סמיות של נתיב קדימה, ניסוי קליני שלב II העולמי של הורמון משחק התריס ארוך (PTH) prodrug. המשפט מעריך את הבטיחות, הסבילות, והיעילות של העבר במהלך הטיפול בחולים למבוגרים עם hypoparathyroidism (HP). התוצאות הראו כי המשפט נפגשו מטרות מפתח והראה כי הטיפול במהלך 4 שבועות בוטלו לטפל סטנדרטי (סידן פעיל + ויטמין D) עד 82% מהחולים. תוצאות השורה העליונה של המחקר מפורטות בשקופית: שורה עליונה 2 נתונים מנתיב קדימה.

הוא הורמון ממושך של יותרת התריס (PTH), שפותחה כטיפול החלפת פעם ביום לחולי HP מבוגרים, שנועדו להחליף את PTH ברמה פיזיולוגית 24 שעות ביממה, ולפתור את התסמינים לטווח הקצר וסיבוכים ארוכי טווח של מחלות HP.

במהלך המשפט העבר קדימה, סך של 59 מבוגרים מטופלים HP קיבלו מנה קבועה של המחלה (מינון: 15, 18, 21 מק ' מק/יום) או פלצבו באופן אקראי עיוור, באמצעות מוכן לשימוש טרום טעינה מתוכננת מראש מסחור עט ההזרקה משמש לניהול, והטיפול נמשך ארבעה שבועות. התוצאות הראו כי המחקר של המעבדה היתה נסבלת היטב בכל המינונים ואין תופעות לוואי חמורות שאירעו בכל עת. אין אירועים לוואי (TEAE) במהלך תקופת הטיפול הובילו לפירוק התרופה למחקר, ואת השכיחות הכוללת של TransAE PTH ו פלצבו היה המקבילה. בנוסף, אף מטופלים לא נסוגו באמצע התקופה במינון קבוע של 4 שבועות.

על פי ניתוח הפרוטוקול (לכל פרוטוקול, n = 57), מבטל את הטיפול הסטנדרטי עבור 100% מהחולים בקבוצה המינון הגבוה ביותר (21 מק ' ק/יום) ו 82% של חולים בכל קבוצות מינון (כלומר, המשך של ויטמין D ותוספי סידן יומית ≤ 500 mg).

התוצאות הראו כי בתוך 4 שבועות של טיפול, הגדילה את הסרום מוגבר רמות סידן, נכה פעיל ויטמין D והמשיך להפחית את תוספי הסידן. מפחית את הפרשת סידן השתן (כפי שנמדד על ידי שבריר של סידן השתן הפרשת [פוריות]) ומוביל לירידה רציפה במוצרי פוספט סרום וסידן פוספט. בשבוע 4, בניתוח מבוסס פרוטוקול, 21 μg/יום מינון הקבוצה ואת משולב הקבוצה מינון-PTH היה משימות משמעותיות מבחינה סטטיסטית בנקודת הקצה העיקרית המשולב לעומת הקבוצה פלצבו (p<>

58 הנושאים המשיכו את ההרחבה תווית פתוח של הניסוי וקיבל מינון התחזוקה מותאם אישית של העבר pth (6 כדי 30 יקרוגרם ליום). החברה מתכננת לדווח על שישה חודשי מידע על הארכת התווית הפתוחה של המשפט ברבעון השלישי של 2020.

העליונות סגן הנשיא של פיתוח קליני דוד ב. Karpf, MD, אמר: "על ידי פיתוח הישן PTH, המטרה שלנו תמיד היה לשחזר את הרמה הפיזיולוגית של חולים עם hypoparathyroidism (HP) על ידי עיצוב טיפול אלטרנטיבי 24 שעות ביממה, וניסוח סטנדרטים חדשים של טיפול כדי לשפר את חייהם של חולים. נתונים אלה בדיקה לאשר את הפוטנציאל של נתיב קדימה כדי לבטל לחלוטין את הטיפול הסטנדרטי תוך שמירה על סרום רגיל סידן ושתן רמות סידן. זה חשוב במיוחד עבור חולים עם זה מורכב מחלה מתישה. . לומר פירושו צעד גדול קדימה "

יאן מיקקלסן, נשיא ומנכ ל העליונות, אמר: "לפראתיירואידיזם (HP) הייתה השפעה שלילית משמעותית על יותר מ-200,000 מטופלים ברחבי העולם, והיא אחת ממחלות ההורמונים האחרונות שאינן מטופלות ללא טיפול בתחליפי. הפיתוח של הבית הרחב העניק לנו הזדמנות ייחודית להביא שינויים משמעותיים למטופלים בקנה מידה גלובלי. "

העליונות מתכננת לתקשר עם הרגולטורים הגלובליים בשלב הבא של הפיתוח של העבר PTH, ולשלוח מסמכי האפליקציה כדי להתחיל את הניסויים בשלב השלישי הגלובלי בצפון אמריקה, אירופה ואסיה ברבעון הרביעי של 2020.

הhypoparathidism (HP) היא מחלה אנדוקרינית נדירה המאופיינת ברמות מספיקות של הורמון יותרת התריס (PTH), וכתוצאה מכך רמות סידן נמוכות ורמות פוספט גבוהות. בארצות הברית, אירופה, יפן ודרום קוריאה, קיימים כ-200,000 מטופלים של HP, ורוב המטופלים מפתחים סימפטומים לאחר פציעה או הסרה מקרית של בלוטת יותרת התריס במהלך ניתוח בלוטת התירואיד. בטווח הקצר, התסמינים של המטופל כוללים: חולשה, התכווצויות שרירים, תחושות חריגות כגון עקצוץ, צריבה, חוסר תחושה, אובדן זיכרון, חוסר שיקול דעת וכאבי ראש. המטופלים חווים לעתים קרובות ירידה באיכות החיים. בטווח הארוך, הפרעה זו מורכבת יגדיל את הסיכון של סיבוכים גדולים, כגון השלד בתוספת סידן העדות, אשר מתרחשת במוח, עדשת העין, והכליות, שבו סידן התצהיר בכליות עלול להוביל לתפקוד כליות לקויה.

עד לאחרונה, HP היתה עדיין אחת המחלות מחסור מעטים הורמונים שטופלו טיפול הורמונלי החלפת חינם. הטיפולים הקונבנציונליים של HP סטנדרטי, ויטמין D ותוספי סידן, לא לשלוט לחלוטין במחלה, ועלול לגרום להסתיידות כליות מתקדמת ואבנים כליות בשל הגדלת הסידן והשתן, המובילה למחלות כליות. כתוצאה מכך, לעומת אנשים בריאים, חולים HP הם 4-8 פעמים יותר לפתח מחלת כליות.

הורמון הגדילה הארוך ביותר (PTH [1-34]), שפותחה באמצעות הטכנולוגיה החדשנית של הפידיס. שואפת לשחזר את PTH לרמות פיזיולוגיות 24 שעות ביממה, לנרמל את רמות הסידן של דם ושתן, רמות פוספט סרום, מחזור עצם לפתור סימפטומים לטווח קצר סיבוכים לטווח ארוך של המחלה. ביוני 2018, הוענק לעבר התרופה היתומה מוקדמות הסמים (אי-זוגי) על ידי ה-FDA בארה ב.

"המשמעות של" העבר. היא "קשירה מיידית" הפלטפורמה הקניינית של הארגון היא טכנולוגיה חדשנית המטרתה ליצור טיפולים חדשים הממטיבים את ההשפעות הטיפוליות, כולל יעילות, בטיחות ותדירות הניהול. מולקולת ה-, מכיל שלושה רכיבים: סם הורים שאינו מוכן לשימוש, ומקשר שמחבר באופן זמני את השניים. בשילוב, המנשא מבטל את הפעלתם ומגן על העובדה שהסם ההורה אינו מתנקה. כאשר מוזרק לתוך הגוף, מצבי החומציות והטמפרטורה הפיזיולוגיים יתחילו לשחרר את סם ההורה הפעיל שאינו בשימוש במהדורה צפויה. מכיוון שאין שינוי בשימוש בסמים האב, מצב הפעולה המקורי שלו אמור להישאר ללא שינוי. טכנולוגיית המחשב יכולה לשמש רבות בתחומים טיפוליים מרובים של חלבונים, פפטידים או מולקולות קטנות, וניתן להשתמש באופן מערכתית או מקומי.

כיום, העליונות משתמשת בטכנולוגיית העבר כדי לבנות חברת מחלה נדירה מובילה ומשולבת לחלוטין. החברה משתמשת בטכנולוגיות ההורה המוכחת והמוכחות קלינית כדי ליצור טיפולים חדשים בעלי יעילות ברמה הטובה ביותר, בטיחות ו/או נוחות. בנוסף על החברה hGH, יש גם 2 משאבים לאנדוקרינולוגיה נדיר: (1) משחק הורמון התריס הארוך (PTH) מתפקד לאורך זמן. כיום הוא בהערכה קלינית שלב II לטיפול ביותרת התריס הפוטנציאל של hypogonadism; (2) המשחק הוא משחק C-type של פפטיד בפועל, כיום ב שלב I הערכה קלינית לטיפול achondroplasia ואחרים FGFR הקשורות מחלות העצם.

בנוסף, העליונות משתפת פעולה עם Sanofi בתחום הסוכרת והגאנוטק של רושה ברפואת עיניים. (Bioon.com)