ה- FDA האמריקני אישר את Truseltiq (infigratinib), מעכב FGFR, ו- LianBio פיתחו את זה בסין!

לאחרונה הודיעו BridgeBio Biopharmaceuticals ו- Helsinn Group כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) האיץ את אישורו של Truseltiq (infigratinib) לטיפול בחולי כולנגיוקרצינומה מתקדמת מקומית או גרורתית הנושאת חולי FGFR2 היתוך או סידור מחדש (CCA). Truseltiq הוא מעכב FGFR טירוזין קינאז בעל פה ובעל תחרות ATP. בארצות הברית ובאיחוד האירופי, CCA משפיע על כ -20,000 איש מדי שנה, ושיעור ההישרדות של 5 שנים למחלה הוא 9% בלבד.

למרות שטיפול ממוקד מאריך את זמן ההישרדות של סוגים רבים של סרטן, לחולים המאובחנים כסובלים מכולנגיוקרצינומה יש אפשרויות טיפול מוגבלות ביותר ושיעורי הישרדות נמוכים. חולים עם כולנגיוקרצינומה מונעת היתוך FGFR2 הנשנים לאחר קבלת טיפול קו ראשון זקוקים בדחיפות לטיפול ממוקד להמשך הטיפול. האישור של טרוסלטיק הוא אבן דרך חשובה עבור חולים אלה. Truseltiq תביא אפשרות טיפול ממוקדת חדשה לחולים עם כולנגיוקרצינומה מונעת היתוך FGFR2.

על פי ההסכם הקודם, ברידג 'ביו והלסין יהיו אחראיים במשותף למסחור השוק האמריקני, והלסין תהיה אחראית לזכויות המסחור הבלעדיות מחוץ לארצות הברית (למעט סין הגדולה). בסין הגדולה, LianBio השיגה את הרישיון האונקולוגי של אינפיגרטיניב על בסיס הברית האסטרטגית שהוקמה עם BridgeBio, ואחראית על פיתוח קליני, יישום רישום ופעולות מסחריות עתידיות של התרופה באזור סין רבתי (סין, הונג קונג, מקאו. ).

אישור זה מבוסס על נתונים ממחקר קליני שלב 2. במחקר, 108 חולים עם CCA מתקדם שקיבלו בעבר לפחות טיפול אחד קיבלו Truseltiq 125 מ"ג פעם ביום במשך 28 יום. כל קורס לקח 21 יום והפסיק 7 ימים. מבין חולים אלו, 107 (99%) סבלו מ- CCA בשלב IV. כל החולים קיבלו טיפול אחד במערכת לפחות.

התוצאות הראו כי בקרב חולים שטופלו ב- Truseltiq, שיעור התגובה האובייקטיבי (ORR) היה 23% (95% CI: 16-32%), ומשך התגובה החציוני (DoR) היה 5.0 חודשים (95% CI: 3.7- 9.3) חודש). במחקר זה, טרוסלטיק היה בטוח וסובל היטב.

המרכיב התרופתי הפעיל של טרוסלטיק הוא אינפיגרטיניב, שהוא מעכב סלקטיבי ופוטנציאלי חדשני, בעל פה, לקולטני גורם גדילה (FGFR) 1-3, בעל מבנה כימי חדש וברור והשפעות תרופתיות. מחקרים קליניים הראו כי אינפיגרטיניב יעיל לטיפול בחולי כולנגיוקרצינומה עקשנית עם כימותרפיה עם היתוך גנטי FGFR2 וחולי סרטן השתן המתקדמים עם מוטציות גנום FGFR3.

מבנה מולקולרי של אינפיגרטיניב

באוגוסט 2020, LianBio ו- BridgeBio הקימו ברית אסטרטגית לקידום פיתוח ומסחר קליני בסין ובשווקים גדולים אחרים באסיה. שיתוף פעולה אסטרטגי זה התמקד בתחילה בשני מועמדים ממוקדים לתרופות גידול שפותחו על ידי BridgeBio, כולל מעכב FGFR הסלקטיבי אינפיגרטיניב, ומעכב SHP2 BBP-398 לטיפול בגידולים מוצקים הנגרמים על ידי RAS וקולטני טירוזין קינאז. . הסכם שיתוף פעולה זה גם מאפשר ל- LianBio להשיג את זכות העדיפות להשתמש ב- BridgeBio&מספר 39 יותר מ -20 מוצרי צינור בסין ובשווקים גדולים אחרים באסיה.

על פי ההודעה שפרסמה LianBio, בנובמבר 2020, החברה קיבלה את האישור לניסוי הקליני שלב 3 PROOF של אינפיגרטיניב ביבשת סין לטיפול בחולים עם כולנגיוקרצינומה מתקדמת או גרורתית שלא ניתנת לניתוח הנושאת מיזוג גנים FGFR2. בדצמבר 2020 קיבלה החברה אישור ניסוי קליני שלב 2 א לאינפיגרטיניב ביבשת סין לטיפול בחולים עם סרטן קיבה מתקדם או גרורתי או אדנוקרצינומה בצומת העיכול הנושאת הגברה של FGFR2.