ה- FDA האמריקני אישר את טמבקסה (ברינזידופוביר): התרופה האנטי-ויראלית נגד אבעבועות שחורות לכל הגילאים!

לאחרונה הודיעה צ'ימריקס כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר טבליות טמבקסה (ברינזידופוביר) והשעיות אוראליות לטיפול באבעבועות שחורות. Tembexa מתאים לחולים מבוגרים וילדים, כולל ילודים. ראוי להזכיר כי טמבקסה היא התרופה האנטי-ויראלית נגד אבעבועות שחורות שאושרה לשימוש בכל קבוצות הגיל, כולל תינוקות וחולים עם דיספאגיה. טמבקסה היא תרופה אנטי-ויראלית דרך הפה, הכוללת טבליות של 100 מ"ג והשעיה אוראלית של 10 מ"ג / מ"ל, הנלקחת פעם בשבוע למשך שבועיים.

Tembexa הוא מצומד ליפידים של אנלוגים נוקלאוטידים, שנועד לדמות פוספוליפידים מונואציליים טבעיים להשגת ריכוז יעיל של תאיים של מטבוליט פעיל אנטי-ויראלי סידופוביר דיפוספט (סידופוביר דיפוספט). Cidofovir diphosphate מפעיל את השפעתו האנטי-ויראלית על אורטופוקסווירוס על ידי פעולה כמעכב מצע חלופי לסינתזה בתיווך פולימראז DNA ויראלי של DNA נגיפי.

אישור ה- FDA ל- Tembexa מבוסס על נתוני היעילות של שני מודלים של בעלי חיים בנגיף אורתופוקס קטלני של מחלת אבעבועות שחורות אנושיות, כלומר מודל אבעבועות השפן (ארנבות לבנות ניו זילנד הנגועות בנגיף ארנבת) ו מודל אבעבועות השתן (BALB / c נגוע בנגיף אבעבועות השתן) עכברים). במחקר המפתח של כל דגם, כאשר בעלי החיים נדבקו במינון של נגיף קטלני ועיכבו את הטיפול, בהשוואה לפלצבו, הטיפול בטמבקסה שיפר משמעותית את שיעור ההישרדות.

ה- FDA' s" כללי בעלי חיים" לאפשר בדיקה של תרופות ניסיוניות במודלים של בעלי חיים כדי לתמוך ביעילותן של מחלות שאינן מוסריות או מתאימות למחקר אנושי. מידע על מרשמים בארה"ב של Tembexa&# 39 מלווה באזהרה של קופסה שחורה כי מהלך טיפול ארוך יותר יגביר את הסיכון לתמותה.

אבעבועות שחורות היא מחלה מדבקת מאוד הנגרמת על ידי נגיף האבעבועות השחורות. בהיסטוריה, אבעבועות שחורות היו מגיפה פעמים רבות והיא אחת המחלות הקטלניות ביותר, עם שיעור הרוגים של כ -30%. למרות שאבעבועות שחורות הוכרזו מיושמות בסוף שנות השבעים, היא עדיין מהווה איום עולמי פוטנציאלי בעולם&מס '39 של ימינו, מכיוון שנגיף האבעבועות השמש עדיין עשוי להופיע מחדש באמצעות שחרור מקרי או כנשק טרור ביולוגי. על פי נתוני המרכזים האמריקניים לבקרת מחלות ומניעתן (CDC), נגיף אבעבועות שחורות מסווג כקטגוריית הסיכון הגבוהה ביותר של פתוגנים לטרור ביולוגי (קטגוריה A) בגלל ההעברה הקלה, התמותה הגבוהה והאפשרות לגרום לבהלה ציבורית וחברתית. הפרעה.

נגיף אבעבועות שחורות הוא אחד הנגיפים המסובכים ביותר, עם גנום DNA כפול גדילי, חלקיקי נגיף בצורת לבנים, וכמות קטנה מאוד של נגיף עלולה לגרום לזיהום. נגיף אבעבועות שחורות מתפשט בעיקר באמצעות טיפות ומגע ישיר, וניתן גם להפיץ אספקה ​​מזוהמת, עם יכולת העברה חזקה. דרך ההדבקה היא דרכי הנשימה והעור, מזיהום מקומי ועד לזיהום מערכתית וקרום רירי. התסמינים הם חום ואדמומיות שלפוחית.

המבנה המולקולרי של ברינזידופוביר (מקור תמונה: ויקיפדיה)

המרכיב התרופתי הפעיל של טמבקסה הוא ברינזידופוביר, שהוא אנלוגי נוקלאוטיד בעל פעילות אנטי-ויראלית כנגד כל חמש משפחות נגיף ה- DNA המשפיעות על בני האדם, כולל נגיף אדנו-וריאה, האחרון יכול לגרום לאבעבועות שחורות. לברינזידופוביר יעילות אנטי-ויראלית גבוהה ומחסום עמיד בפני תרופות, ללא השפעה על דיכוי מוח עצם, וסיכון נמוך לרעילות כלייתית.

brincidofovir משתמש בטכנולוגיית הצמידה השומנית של Chimerix&# 39 ובגילוי ספרייה מורכבת עם זכויות קניין רוחני עצמאיות. בעבר, ה- FDA העניק סטטוס מסלול מהיר (FTD) לברינזידופוביר וייעוד תרופות יתומות (ODD) לטיפול באבעבועות שחורות.

מאז 2011, Chimerix עובדת עם מינהל המחקר והפיתוח המתקדם ביו-רפואי בארה"ב (BARDA) לפיתוח ברינזידופוביר כאמצעי נגד רפואי נגד אבעבועות שחורות. במגוון דגמים של בעלי חיים של זיהום אורטופוקסווירוס, בריסידופוביר הוכח כמגביר את שיעור ההישרדות של בעלי חיים.