Bylvay (odevixibat) עומד להיות מאושר בארה"ב ובאיחוד האירופי!

אלביירו פארמה היא חברה נדירה למחלות כבד המפתחת וסתי חומצות מרה חדשים. לאחרונה, החברה הודיעה כי הסוכנות האירופית לתרופות (EMA) הוועדה למוצרים רפואיים לשימוש בבני אדם (CHMP) פרסמה חוות דעת חיובית הממליצה על אישור Bylvay (אודוויקסבט) לטיפול בחולסטזיס תוך-הפטי מתקדם (PFIC). ). Bylvay הוא חזק, פעם ביום, מעכב תחבורה חומצת מרה ileal לא מערכתית (IBATi), אשר יש פוטנציאל להיות הטיפול הלא כירורגי הראשון עבור מחלה נדירה זו ישנה סוגי PFIC 1, 2, ו 3. מודל הטיפול בילדים.

כעת, חוות הדעת של CHMP תוגש לנציבות האירופית (EC) לבדיקה, אשר בדרך כלל תקבל החלטת אישור במהלך החודשיים הקרובים. בארצות הברית, Bylvay עובר סקירה עדיפות על ידי ה-FDA, ואת תאריך היעד של מרשם תרופות משתמש דמי חוק (PDUFA) הוא יולי 20, 2021. באיחוד האירופי, Bylvay הוא IBATi היחיד שהוענק על ידי EMA להערכה מואצת. בעבר, EMA גם העניקה ל-Bylvay את ייעוד התרופה היתומה ואת ייעוד התרופה בעדיפות (PRIME) לטיפול ב-PFIC. בנוסף ל- PFIC, Bylvay הוענק גם ייעוד תרופה יתומה לטיפול בתסמונת אלג'יל, atresia המרה, ו cholangitis העיקרי.

PFIC היא מחלה נדירה, הרסנית והרסנית המשפיעה על ילדים צעירים ויכולה להוביל למחלת כבד מתקדמת ומסכנת חיים. במקרים רבים, PFIC יכול לגרום שחמת הכבד ואי ספיקת כבד ב 10 השנים הראשונות של החיים. הביטוי הבולט והמטריד ביותר של PFIC הוא גירוד אינטנסיבי, אשר לעתים קרובות מוביל לירידה חמורה באיכות החיים. נכון לעכשיו, אין תרופה לטיפול PFIC, ואת האפשרות היחידה עבור חולים רבים היא השתלת כבד או ניתוח פולשני אחר. הטיפול הסטנדרטי הנוכחי בהשתלת כבד עומד בפני אתגרים אמיתיים, כולל דיכוי המערכת החיסונית לכל החיים והאתגר של מציאת איברים לילדים קטנים.

בארצות הברית ובאיחוד האירופי, ל-Bylvay יש פוטנציאל להפוך לתרופה הראשונה שמקבלת אישור רגולטורי לטיפול ב-PFIC. בארצות הברית, לאחר אישורו של ביילוויי, אלביירו תהיה זכאית לשובר נדיר לבדיקת עדיפות למחלות ילדים (PRV), ובילביי תשווק במחצית השנייה של 2021. נכון לעכשיו, שלב 3 ניסוי BOLD של Bylvay לטיפול atresia המרה ואת הניסוי העולמי שלב 3 ASSERT לטיפול בתסמונת Alagille נמצאים בעיצומו.

המבנה הכימי שלאודוויקסבט(מקור תמונה: medkoo.com)

המרכיב התרופות הפעיל של Bylvay הוא odevixibat, שהוא מחלוץ, חזק וסלקטיבי, לא מערכתי, מעכב מרה מרה טרנספורטר (IBAT), עם חשיפה מערכתית מינימלית ופועל באופן מקומי במעי. כיום, התרופה מפותחת לטיפול במחלות כבד כולסטטיות נדירות בילדות, כולל PFIC, אטרזיה מרה, תסמונת אלג'יל וכו '; ביניהם, PFIC הוא אינדיקציה היעד הראשון.

רון קופר, נשיא ומנכ"ל Albireo, אמר: "הדעה החיובית של CHMP היום על Bylvay מקרבת אותנו צעד אחד קרוב יותר למטרה של השקת הטיפול הלא כירורגי הראשון בהיסטוריה. טיפול זה יכול להפחית את ההשפעה של PFIC על משפחות וילדים. נטל. על ידי השקת Bylvay, אנו מקווים לספק לילדים הקלה קצרת טווח של סימפטומים כגון גירוד ושיפור ארוך טווח של פרמטרים חשובים כגון צמיחה."

הסקירה החיובית של CHMP על Bylvay מבוססת על נתונים משני מחקרים קליניים (PEDFIC 1, PEDFIC 2), שהוא הניסוי הקליני הגלובלי הגדול ביותר שלב 3 עבור PFIC שנערך אי פעם.

PEDFIC-1 הוא אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו שלב 3 מחקר, והתוצאות עומדות בנקודת הקצה העיקרית של דרישות הרגולציה של ארה"ב והאיחוד האירופי: בהשוואה לקבוצת הפלצבו, Bylvay שיפרה באופן משמעותי את גירוד העור (p = 0.004) והפחיתה באופן משמעותי את תגובת חומצת המרה (SBA, p = 0.003), נסבלת היטב, ושכיחות נמוכה מאוד של שלשולים / תנועות מעיים תכופות (9.5% בקבוצת הטיפול ו -5.0% בקבוצת הפלצבו).

PEDFIC-2 הוא מחקר הרחבה שלב 3 לטווח ארוך, תווית פתוחה. הנתונים מאשרים מחדש את היעילות החזקה של Bylvay, מראה כי בחולים שטופלו עד 48 שבועות, SBA מצטמצם ברציפות בהתמדה, הערכת גירוד השתפרה, הכבד והצמיחה האינדיקטורים הפונקציונליים מעודדים.

בשני מחקרים אלה, Bylvay היה נסבל היטב, ושלשולים / תנועות מעיים תכופות היו תופעות הלוואי הנפוצות ביותר הקשורות לטיפול במערכת העיכול. לא התרחשו תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול.

בסך הכל, מחקרים אלה אישרו את הפוטנציאל של Bylvay כטיפול PFIC הראשון. PFIC היא מחלה הרסנית ומטופלת כיום בניתוח כולל השתלת כבד. Bylvay היא תרופה לטיפול בטוח ויעיל עם פוטנציאל להביא שינויים אמיתיים לחולי PFIC ובני משפחותיהם. לאחר קבלת אישור רגולטורי, אלביירו מתכננת להביא את Bylvay לשוק במחצית השנייה של 2021.