ה- FDA האמריקני אישר את ריפלזים (פלסמינוגן): התרופה הראשונה לטיפול במחסור בפלסמינוגן!

Liminal BioSciences הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר את Ryplazim (פלסמינוגן, האדם-tvmh) לטיפול בחולי פלסמינוגן מסוג 1 (היפופלסמינוגנמיה). ראוי להזכיר כי ריפלזים היא התרופה הראשונה שאושרה על ידי ה- FDA לטיפול בחסר פלסמינוגן. מדובר במחלה גנטית נדירה העלולה לפגוע בתפקוד רקמות ואיברים תקינים ועלולה לגרום לעיוורון.

במהלך אישורו של Ryplazim, ה- FDA גם הוציא שובר ביקורת עדיפות למחלות ילדים (PRV) ל- Liminal BioSciences כדי לתגמל את החברה על תרומתה הבולטת לפיתוח תרופות חדשות למחלות נדירות. ניתן לממש את השובר לבדיקת עדיפות של כל בקשות חדשות חדשות לתרופות, וניתן למכור אותו או להעבירו.

ברוס פריצ'רד, מנכ"ל Liminal BioSciences, אמר:" אישור זה מהווה אבן דרך חשובה עבור לימינל, מטופלים, מטפלים ורופאים. אנו שמחים מאוד כי Ryplazim תספק שירותים לחולים עם מחסור פלסמינוגן מולד בארצות הברית. יַחַס. לשובר סקירת העדיפות שהתקבל (PRV) למחלות ילדים נדירות יש גם פוטנציאל לספק לימינל מזומנים בלתי מדוללים כדי לתמוך במאמצינו להמשיך ולהרחיב את אסטרטגיית המחקר והפיתוח של מולקולות קטנות."

מחסור בפלסמינוגן הוא מחלה רב מערכתית וגנטית נדירה, שיש לה השפעה עמוקה על בריאותם ואיכות חייהם של החולים. בכל החולים עם מחסור בפלסמינוגן, רמות הפלזמינוגן בפלזמה מופחתות משמעותית.

פלסמינוגן הוא חלבון טבעי שמסונתז על ידי הכבד ומסתובב בדם. פלסמינוגן מופעל, פלסמין, הוא המרכיב הבסיסי של המערכת הפיברינוליטית והאנזים העיקרי הממיס פקקת ומסיר פיברין חיצוני. לכן, פלסמינוגן חיוני בריפוי פצעים, נדידת תאים, שיפוץ רקמות, אנגיוגנזה ועוברוגנזה. מחסור בפלסמינוגן מוביל להצטברות של פיברין, מה שמוביל להתפתחות נגעים ובכך פוגע בתפקוד רקמות ואיברים תקינים. כאשר נגעים אלה משפיעים על העין, זה עלול להוביל לעיוורון.

המרכיב הפעיל של ריפלזים הוא פלסמינוגן, המופק ומטוהר מפלזמה אנושית. טיפול ב- Ryplazim מסייע בהעלאת רמות הפלזמינוגן בפלזמה, בתיקון זמני של מחסור בפלסמינוגן, בהפחתה או בהעלמת מחלות.

מסלול הפעלה פלסמינוגן (מקור תמונה: GeneReviews)

היעילות של Ryplazim בחולים ילדים ובוגרים עם מחסור בפלסמינוגן מסוג 1 אושרה בניסוי קליני בעל זרוע אחת. בניסוי נרשמו 15 חולים שרמות הפעילות הבסיסית של פלסמינוגן היו בין< 5%="" עד="" 45%="" מהערכים="" הרגילים.="" כל="" החולים="" קיבלו="" מינון="" של="" ryplazim="" של="" 6.6="" מ"ג="" לק"ג,="" אחת="" ל="" 2-4="" ימים,="" והמשיכו="" בטיפול="" במשך="" 48="" שבועות,="" כך="" שרמת="" פעילותם="" של="" פלסמינוגן="" שוקת="" הייתה="" גבוהה="" לפחות="" ב="" -10%="" מהבסיס,="" והמחלה="" טופלה.="" ביטויים="">

היעילות מבוססת על אחוז ההצלחה הקליני הכולל לאחר 48 שבועות, המוגדר כ- 50% מהחולים עם נגעים בלתי נראים לעין וניתנים למדידה, עם שיפור של לפחות 50% במספר / גודל או השפעה תפקודית של נגעים מהבסיס. התוצאות הראו כי כל החולים שסבלו מנגעים כלשהם בבדיקת הבסיס שיפרו את מספר הנגעים או את גודלם ב -50% לפחות. במחקר זה, Ryplazim היה נסבל היטב.

האישור של Ryplazim לשיווק מהווה נקודת מפנה חשובה, ומספק לחולים מחסור בפלסמינוגן מסוג 1 את הטיפול הראשון והנחוץ ביותר, ומספק לחולים ולמשפחות אפשרות חדשה לסייע בשליטה על תסמיני המחלה.