בריטניה מאשרת את האינדיקציה השלישית לאפידיולקס: טיפול באפילפסיה הקשורה לשחפת (TSC)!

GW Pharma, חברה בת של ג'אז פרמצבטיקה, היא מובילה עולמית במחקר ופיתוח של מוצרים טיפוליים קנבינואידים מהצומח. היא מחויבת לגלות, לפתח ולמסחור תרופות טיפוליות חדשות מקנאביס. לאחרונה הודיעה GW Pharma כי מינהל התרופות ומוצרי הבריאות (MHRA) של בריטניה אישר אינדיקציה חדשה לתכשירים נוזליים אוראלי לאפידיולקס (קנבידיול, CBD): כטיפול משלים לחולים בגילאי שנתיים ומעלה. התקפים הקשורים לתסמונת טרשת נפוצה (TSC).

אישור MHRA חל על אנגליה, וויילס וסקוטלנד. ההערכה היא כי ישנם 3700-11,000 חולי TSC בבריטניה. TSC יכול לגרום לעד 85% מהחולים לפתח אפילפסיה, ועד 60% מהם אינם מגיבים לתרופות אנטי אפילפטיות סטנדרטיות. אישור MHRA' לאינדיקציה TSC ל- Epidyolex מהווה התקדמות משמעותית עבור אוכלוסיית החולים ב- TSC בבריטניה, שרבים מהם יוכלו ליהנות מהטיפול החדש הזה.

GW קיבלה בתחילה אישור שיווק של Epidylex בבריטניה בספטמבר 2019: עבור חולים מעל גיל שנתיים, טיפול משלים בהתקפים הקשורים לתסמונת לנוקס-גסטו (LGS) ותסמונת Dravet (DS). אישור TSC זה מסמן את האישור הרביעי לחיווי תרופה קנבינואידית ל- GW בבריטניה.

בפברואר השנה הכריזה ג'אז פארמה על רכישת GW Pharma תמורת 7.2 מיליארד דולר. זוהי הרכישה הגדולה ביותר בתעשיית הקנאביס עד כה ומהלך מרכזי עבור ג'אז להיכנס לתחום התרופות הקנבינואידיות. לאחר המיזוג יהפוך ג'אז למובילה בתחום מדעי המוח.

Epidyolex/Epidiolex היא התרופה הקנבינואידית הראשונה שמקורם בצמחים שאושרה לטיפול באפילפסיה בארצות הברית ובאירופה. התרופה היא תכשיר אוראלי ונוזלי של תמצית CBD טהורה. CBD הוא מרכיב לא פסיכולוגי שמקורו בצמח ההמפ ויש לו מגוון השפעות תרופתיות על מערכת העצבים. מספר רב של מחקרים הראו כי ל- CBD יש פעילות אנטי אפילפטית ופרכוסים ברורה, ויש לו פחות תופעות לוואי מאשר תרופות אנטי אפילפטיות קיימות.

בארצות הברית, Epidiolex אושרה ל- 3 אינדיקציות: לחולים בני שנה ומעלה טיפול עזר בהתקפים הקשורים ל- LGS, DS ו- TSC. באירופה, Epidyolex אושרה גם לשלוש אינדיקציות: (1) כטיפול משלים לחולים בגילאי 2+ לטיפול בהתקפים הקשורים ל- TSC; (2) כתרופה משלימה בשילוב עם clobazam, משמשת לחולים בני שנתיים ומעלה לטיפול בהתקפים הקשורים ל- LGS ו- DS. בארצות הברית ובאיחוד האירופי, Epidylex/Epidiolex קיבל תרופה ליתומים לטיפול בהתקפים הקשורים ל- DS, LGS ו- TSC. כל מחלה היא סוג אפילפסיה נדיר, חמור וילדותי.

TSC היא מחלה גנטית נדירה וחמורה המתרחשת במהלך הילדות. אפילפסיה היא התכונה הנוירולוגית הנפוצה ביותר של TSC. TSC יכול לגרום לאפילפסיה אצל עד 85% מהחולים, ועד 60% מהחולים אינם מגיבים לתרופות אנטי אפילפטיות סטנדרטיות והם התקפים עמידים לתרופות. קיים צורך משמעותי בטיפולים חדשים בטיפול בהתקפים הקשורים ל- TSC. נתונים ממחקר קליני שלב III הראו כי בהשוואה לפלצבו, Epidiolex הפחיתה משמעותית התקפים עקביים הקשורים ל- TSC (כולל מוקד ומוכלל) ושיפרו את מצבו הכללי של המטופל. Epidyolex/Epidiolex תספק אופציה חשובה לאוכלוסיית חולי TSC.