המחקר הקליני העיקרי של תרופת הכריכה הקולטנית SEP-363856 הראשון שאינו דופמין D 2 הצליח!

חברת Sunovion Pharma, חברת בת אמריקאית של יפן 0010010 # 39; Sumitomo Pharmaceuticals (Sunovion), הודיעה לאחרונה על תוצאות מחקר של 4 שבועות SEP361-20 1 שהעריך את TAAR { {4}} אגוניסט SEP-363856 בטיפול בסכיזופרניה, אשר פורסם בכתב העת New England Journal of Medicine (NEJM). כותרת המאמר היא: תרופה לא מחייבת קולטנים ללא-D2 לטיפול בסכיזופרניה.

תוצאות המחקר הראו שקבוצת הטיפול SEP-363856 הראתה שיפור משמעותי בציון הכולל של סולם התסמינים החיוביים והשליליים (PANSS) בהשוואה לקבוצת הפלצבו. במחקר זה ההשפעות של קבוצת טיפול SEP-363856 וקבוצת פלצבו על תסמינים אקסטרפירידיים, משקל גוף ופרמטרים מטבוליים אחרים (ליפיד בדם, המוגלובין מוגבה, פרולקטין וכו ') היו דומים.

SEP-363856 הוא אגוניסט מסוג TAAR 1 , שקיבל הסמכת פריצת דרך של תרופות (BTD) לטיפול בסכיזופרניה על ידי ה- FDA האמריקני. לתרופה פוטנציאל להפוך לסוג הראשון לטיפול בסכיזופרניה ללא השילוב של קולטני דופמין D 2 . תרופות אנטי פסיכוטיות.

מחקר שפורסם ב- NEJM הוא מחקר בן 4 שבועות, אקראי, כפול עיוור, מקביל, מינון גמיש, מבוקר פלסבו, רב מרכזי, שנערך בקרב חולים בוגרים עם פרקים חריפים של סכיזופרניה, בהערכת היעילות והבטיחות של SEP-363856 מין. במחקר, המטופלים חולקו באופן אקראי ביחס 1: 1 וקיבלו SEP-363856 (50 מ"ג או 75 מ"ג) או פלצבו פעם ביום עבור {{10} } שבועות. נקודת הסיום העיקרית הייתה השינוי בציון הכולל של סולם התסמינים החיוביים ושליליים (PANSS; טווח: 30 ל 210 נקודות; ציונים גבוהים יותר מצביעים על תסמינים פסיכיאטריים חמורים יותר) בשבוע 4 של הטיפול. למחקר היו נקודות קצה משניות, כולל שינויים מנקודת המוצא בציון הקליניקה הכוללת רושם-חומרה (CGI-S) ומדד תסמינים שליליים תוצאתיים (BNSS). במחקר, סך הכל 1 20 מטופלים הוקצו לקבוצת הטיפול SEP-363856 ו- 1 25 חולים הוקצו לקבוצת הפלצבו. הממוצע הכולל של ציוני PANSS בקו הבסיס של שתי הקבוצות היה 1 01. 4 ו- 99. 7 בהתאמה.

התוצאות הראו כי בשבוע הרביעי של הטיפול, בהשוואה לקבוצת הפלצבו, המינון האלסטי פעם-ביום SEP-363856 (50 - 7 5mg) היה סולם הסימפטומים החיובי והשלילי (PANSS) בסך הכל (- 1 7. 2 לעומת -9. 7; p=0. 001) ​​יש שיפורים משמעותיים סטטיסטית וקלינית. בהשוואה לקבוצת הפלצבו, קבוצת הטיפול SEP-363856 הראתה גם שיפור בסולם החומרה הקלינית הכללית (CGI-S) (p 001 001 0 lt; 0. {{8} }). בנוסף, היו שיפורים בכל תחומי המשנה העיקריים של PANSS (חיובי, שלילי ופסיכופתולוגיה כללית) (p 001 001 0 lt; 0. 02). תופעות לוואי של טיפול SEP-363856 כללו נמנום ותסמיני מערכת העיכול. לאורך המחקר, SEP-363856 נסבל היטב, ושיעורי הנסיגה הכוללים של קבוצות SEP-363856 וקבוצת פלצבו היו דומים. השכיחות של תסמינים אקסטרא-פירמידאליים ושינויים בשומנים בדם, בהמוגלובין המושרה ורמות הפרולקטין היו דומות בשתי הקבוצות.

ג'ון קריסטל, ד"ר, מחבר משותף למאמר NEJM ויו"ר ומנהל משותף לפסיכיאטריה במרכז המחקר הקליני בייל בבית הספר לרפואה באוניברסיטת ייל, אמר: 0010010 ציטוט; נתונים אלה מהווים צעד מרגש קדימה ב מחקר סכיזופרניה. הכוונת TAAR 1 היא מנגנון פעולה חדש לטיפול בסכיזופרניה מייצג שיטה אמיצה וחדשנית לטיפול בסכיזופרניה. במהלך 60 השנים האחרונות, תרופות אנטי-פסיכוטיות בשילוב קולטני דופמין היו הטיפול הסטנדרטי לטיפול בסכיזופרניה. למרות תופעות הלוואי שלהם, תוצאות המחקר הקליני המפתח שפורסמו הפעם תומכות בפוטנציאל SEP-363856 כטיפול חדש לסכיזופרניה, שיש לו פוטנציאל לגרום לחולי סכיזופרניה ובני משפחותיהם, סכיזופרניה לעומס הבריאות הציבורי יש השפעה חיובית משמעותית. 0010010 ציטוט;

סכיזופרניה (סכיזופרניה) היא מחלה נפשית כרונית, קשה ולעתים קרובות מנטישה קשות הפוגעת ביותר מ- 23 מיליון אנשים ברחבי העולם. בארצות הברית ישנם כ- 2. 4 מיליון מבוגרים עם סכיזופרניה, המקבילה לאחד מכל 100 מבוגרים הסובלים מסכיזופרניה. הביטויים הקליניים של סכיזופרניה הם מגוונים, ומאפייניה כוללים תסמינים חיוביים (כמו הזיות, הזיות, חשיבה לא מאורגנת), תסמינים שליליים (כמו חוסר רגשות, נסיגה חברתית, חוסר ספונטניות), ליקוי קוגניטיבי (זיכרון, תשומת לב) ועוד. יכולות תכנון, ארגון וקבלת החלטות). פרקים חריפים של סכיזופרניה מאופיינים בסימפטומים פסיכוטיים, כולל הזיות ותעתועים, ולעתים קרובות הם דורשים אשפוז. המחלה כרונית וכל החיים, לרוב מלווה בדיכאון וההידרדרות ההדרגתית בתפקוד החברתי והיכולת הקוגניטיבית.

SEP-363856 הוא קולטן חדשני הקשור בקשר לאמין {{2}} (TAAR 1) עם סרוטונין 1 פעילות (5-HT 1 A) אגוניסט ונבדקת כעת בחולים עם סכיזופרניה. SEP-363856 אינו נקשר לדופמין 2 (D 2) או לסרוטונין 2 רצפטורים A (5-HT 2 A), שלפי ההערכה הם מתווכים את ההשפעות של כיום קיימים תרופות אנטי פסיכוטיות לא טיפוסיות. נכון לעכשיו, SEP-363856 נחקר בפרויקט הפיתוח הגלובלי של DIAMOND III לטיפול בסכיזופרניה, וסומיטומו פרמצבטיקה שוקלת גם אינדיקציות אחרות לתרופה. בארצות הברית, ה- FDA העניק ל- SEP-363856 הסמכה פורצת דרך של תרופות (BTD) לטיפול בסכיזופרניה במאי 2 0 1 9.

ד"ר קנת קובלן, סמנכ"ל המדע הראשי של סאנוביון, אמר: 0010010 ציטוט; ממצאים אלה שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine מראים כי ל- SEP-363856 יש פוטנציאל להיות הטרור הראשון 1 לטפל בסכיזופרניה. נכון לעכשיו ישנם יותר מ 23 מיליון אנשים ברחבי העולם עבור חולים בסכיזופרניה, SEP-363856 כשיטה חדשנית תספק לחולים אלה אפשרות טיפול חדשה. פרמצבטיקה של סומיטומו מחויבת לפתח אפשרויות טיפול חדשות עבור חולים אלה וממשיכה ללמוד SEP-363856 כדי להעריך עוד יותר את יעילותה הקלינית של סכיזופרניה ומחלות נוירופסיכיאטריות אחרות. 0010010 quot;

כפי שצוין במאמר NEJM, במחקר ההרחבה של תווית פתוחה בת 6 חודשים, SEP-363856 הראה שיפור מתמשך של מדדי יעילות, כולל ציון PANSS הכולל, ציון CGI-S וסולם סימפטומים שליליים קצר (BNSS), ונראה שהוא בטוח ונסבל. 0010010 nbsp;