האיחוד האירופי מאשר את התוכנית המשותפת Symkevi ו- Kalydeco לילדים בגילאי 6-11!

תרופות ורטקס הינה מובילה עולמית בטיפול בסיסטיק פיברוזיס (CF). לאחרונה הודיעה כי החברה הודיעה כי הנציבות האירופית (EC) אישרה את הרחבתם של Symkevi (tezacaftor / ivacaftor) ו- Kalydeco(ivacaftor)תוויות טיפול משולב לטיפול בילדים עם סיסטיק פיברוזיס (CF) בגילאי 6-11 שנים, במיוחד בגן CFTR: (1) חולים עם 2 עותקים של המוטציה F508del; (2) עותק אחד של המוטציה F508del והעתק אחד של 14 המוטציות העלולות לגרום לפעילות CFTR שיורית מוטציה (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H , 2789+5G → A, 3272-26A → G, 3849+10kbC → T). באירופה, הטיפול המשולב של Symkevi ו- Kalydeco אושר בעבר לטיפול בחולי CF מעל גיל 12 הנושאים את אותן המוטציות שהוזכרו לעיל.

באישור זה האחרון, הטיפול המשולב של Symkevi ו- Kalydeco יספק אפשרות טיפול חדשה לחולי CF עם מוטציות הומוזיגוטיות ב- F508del. לחולים עם עותק אחד של המוטציה F508del ואחת מ -14 המוטציות התפקודיות הנותרות, הטיפול המשולב יספק את התרופה היחידה לטיפול בסיבה הפנימית של חולי CF בקבוצת גיל זו (6-11 שנים).

בארצות הברית השילוב של טזקפטור / ivacaftor ו-ivacaftor(משווק בשם המותג Symdeko) אושר בפברואר 2018 לחולי CF מעל גיל 12, ואושר ביוני 2019 להרחיב את האוכלוסייה הרלוונטית לחולה CF ב- 6-11.

רשמה קוואלרמני, נשיא ומנכ"ל ורטקס, אמר:" באמצעות אישור זה, ילדים בגילאי 6-11 שנים באירופה הנושאים את המוטציה השכיחה ביותר F508del יקבלו תוכנית טיפול חדשה וישאו מוטציות פונקציונליות שיוריות מסוימות. לראשונה, לילדים תהיה תוכנית טיפול לטיפול בסיבת השורש ל- CF שלהם. האישור של היום מקרב אותנו למטרה הסופית לספק תרופות לכל חולי ה- CF."

הטיפול המשולב Symkevi ו- Kalydeco יהיה זמין באופן מיידי למטופלים הזכאים בגרמניה ובקרוב יהיה זמין למטופלים במדינות שחתמו על הסכם החזר חדשני לטווח ארוך עם ורטקס, כולל בריטניה, דנמרק ורפובליקה של אירלנד. בכל המדינות האחרות, ורטקס תעבוד בשיתוף פעולה הדוק עם גורמי הרגולציה האירופיים על מנת להבטיח שמטופלים זכאים יקבלו טיפול.

CF היא מחלה גנטית נדירה הנגרמת על ידי מוטציות גנטיות CFTR הגורמות למומים או מחיקות בתפקוד החלבון. המחלה פוגעת בכ 75,000 איש בצפון אמריקה, אירופה ואוסטרליה. נכון לעכשיו, התגלו כ -2,000 מוטציות גנטיות CFTR, מתוכן מוטציה F508del היא הגורם השכיח ביותר ל- CF, המהווה כ 45% מסך החולים. חלבון CFTR מווסת בדרך כלל את הובלת היונים בקרום התא, ומוטציות גנטיות עלולות לגרום להרס או לאובדן תפקודו של מוצר החלבון. כאשר נובעת הובלת היונים בקרום התא, צמיגות ציפוי הריר של איברים מסוימים תתעבה. אחד המאפיינים העיקריים של מחלה זו הוא הצטברות של ריר סמיך בדרכי הנשימה, העלול לגרום לקשיי נשימה ולזיהומים חוזרים, שעלולים לגרום בסופו של דבר למוות. הגיל כבן 20.

מוטציות מסוימות עלולות לגרום לחלבון CFTR לא להיות מעובד או לקפל בצורה רגילה בתא, ובדרך כלל לא יכול להגיע אל פני שטח התא. מרכיבי התרופות של סימדקו&# 39 הם טזקפטור ו- ivacaftor, שמהם tezacaftor שואף לפתור את הפגמים בהובלה ועיבוד של חלבון CFTR מוטנטי, כך שיוכל להגיע למשטח התא; ivacaftor יכול להגדיל את הזמן בו תעלת החלבון CFTR נותרה פתוחה על קרום התא ולהגביר את תפקודו עוד יותר.

נכון לעכשיו, ורטקס רשמה 4 תרופות CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor and ivacaftor), Trikafta / Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor and ivacaftor), שלושת התרופות הראשונות. היא יכולה לטפל בכ- 40,000 חולים ברחבי העולם, המהווים כ- 50% מכלל התרופות. חולי CF. הטיפול המשולש שאושר לאחרונה Trikafta / Kaftrio יכול להרחיב את טווח הטיפול ל 90% מחולי CF ברחבי העולם.

ביוני השנה פרסמה סוכנות מחקר התרופות EvaluatePhamra דו"ח החוזה כי Trikafta / Kaftrio תהפוך לאחת מתרופות ה- TOP10 הנמכרות ביותר בעולם של&# 39 בשנת 2026, עם מכירות של 8.739 מיליארד דולר, ותרכובת מדהימה. קצב צמיחה שנתי במהלך השנים 2019-2026. 54.3%.