Sanofi Aubagio (Teriflunomide) מאושר על ידי האיחוד האירופי: הטיפול הפומי הראשון לטיפול מהשורה הראשונה בחולי ילדים ילדים טרשת נפוצה!

סאנופי הודיעה לאחרונה כי הנציבות האירופית אישרה את הרחבת Aubagio (teriflunomide) לטיפול קו ראשון בחולי ילדים עם טרשת נפוצה חוזרת ונשנית (RRMS) בגילאי 10-17 שנים. ראוי להזכיר כי Aubagio הוא הטיפול הפומי הראשון בעל הפה שאושר על ידי האיחוד האירופי לטיפול בקו הראשון של ילדים ובני נוער טרשת נפוצה. האישור של אינדיקציה ילדים זו מספק לאובג'יו שנה נוספת של הגנת שוק באיחוד האירופי.

Aubagio אושרה לשיווק בארצות הברית ובאיחוד האירופי בספטמבר 2012 ובאוגוסט 2013 לטיפול בחולים מבוגרים עם RRMS. התרופה הינה תרופה מובילה בתעשיית הטרשת הפה, אשר שווקה ביותר מ -80 מדינות ואזורים ברחבי העולם. בסין אושרה Aubagio לשיווק ביולי 2018 והיא התרופה הראשונה לטיפול בשינוי מחלות הפה (DMT) שאושרה לטיפול בטרשת נפוצה בסין.

ההערכה היא כי טרשת נפוצה משפיעה על כ -2.8 מיליון אנשים ברחבי העולם, מתוכם ילדים ובני נוער מהווים לפחות 30,000. טרשת נפוצה ילדים היא מחלה נדירה. 98% מהחולים בילדים חווים קורס החזרת הישנות. בהשוואה לטרשת נפוצה של מבוגרים, מטופלים בילדים בדרך כלל מראים שיעור הישנות גבוה יותר ונטל נזק גדול יותר. בשל ההתחלה המוקדמת יותר, נכות בלתי הפיכה והתקדמות משנית מתרחשות בדרך כלל בגיל מוקדם יותר ממבוגרים. הסימפטומים של טרשת נפוצה משפיעים על כל היבט של ילדים ומתבגרים' חיים, מבריאות גופנית ועד להתפתחות חברתית והערכה עצמית.

אריק וולסטרום, ראש פיתוח נוירולוגיה בסאנופי גנזים, אמר: "טרשת נפוצה ילדים היא עדיין תחום חשוב עם צרכים רפואיים לא מסופקים. הנציבות האירופית אישרה את Aubagio לחולי ילדים, כלומר לילדי טרשת נפוצה ובני נוער באירופה יש אפשרות טיפול חדשה, וחשוב מכך, אפשרות זו יכולה לספק שיפור משמעותי בטיפול במחלה חמורה זו.&ציטוט;

היעילות והבטיחות של Aubagio בחולים ילדים:

מחקר שלב 3 TERIKIDS (NCT02201108) הוא מחקר רב-מרכזי, אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו, מקבוצת מקבילים, שכלל 166 חולי טרשת נפוצה חוזרת ונשנית (RRMS) מ -22 מדינות. המחקר כלל תקופת סינון (עד 4 שבועות), ואחריו תקופת טיפול כפולה סמיות (עד 96 שבועות של טיפול לאחר אקראי). הארכת תווית פתוחה בת 96 שבועות בעיצומה. נקודת הסיום העיקרית היא הזמן עד להישנות הקלינית הראשונה שאושרה, וניתוח הרגישות שצוין מראש כולל את הזמן של פעילות הדמיה תהודה מגנטית גבוהה (MRI) כשווה ערך להישנות. בנוסף, מטופלים שסיימו את התקופה הכפולת סמיות או בעלי פעילות MRI גבוהה זכאים להמשיך לתקופת ההתרחבות הפתוחה.

במחקר, 109 חולים חולקו באופן אקראי לקבוצת Aubagio ו -57 חולים חולקו באופן אקראי לקבוצת הפלסבו. במהלך תקופת הטיפול הכפול סמיות, חולים עם הישנות קלינית או פעילות MRI גבוהה מומרים לטיפול Aubagio בעל תווית פתוחה. תוצאות היעילות העיקריות ונתוני הבטיחות והסבילות במהלך תקופת מחקר הליבה הכפולת סמיות (96 שבועות לאחר האקראי) הוכרזו בכנס המקוון של EAN 2020. התוצאות מראות כי:

מבחינת נקודת הסיום העיקרית, מבחינה מספרית, לקבוצת Aubagio הייתה ירידה של 34% בסיכון להישנות קלינית בהשוואה לקבוצת הפלסבו, אך היא לא השיגה הבדל משמעותי. בהשוואה לקבוצת הפלצבו, הזמן עד להישנות קלינית שאושרה לראשונה התעכב בקבוצת Aubagio (חציון זמן: 75.3 שבועות מול 39.1 שבועות; HR=0.66; 95%CI: 0.39-1.1; p=0.29). בשל הניידות הגבוהה של MRI, המעבר מטיפול כפול סמיות לטיפול פתוח הוא תכוף יותר מהצפוי. בהשוואה לקבוצת Aubagio, לקבוצת הפלסבו הייתה תדירות החלפה גבוהה ומוקדמת יותר (26% ו -14%, בהתאמה). זה מקטין את היעילות של נקודת הסיום העיקרית.

בניתוח רגישות שצוין מראש של נקודת הסיום המורכבת של הזמן עד לפעילות המחלה הראשונה (הזמן עד לאישור הישנות קלינית ראשונה או הזמן לעבור לטיפול פתוח עם פעילות MRI גבוהה), בהשוואה לפלסבו, Aubagio יקטין את הסיכון להישנות קלינית מאושרת ראשונה או לעבור לטיפול תרופתי פתוח עקב פעילות MRI גבוהה ב -43% ואיחור (זמן ממוצע: 72.1 שבועות מול 37.0 שבועות; HR=0.57; 95% CI: 0.37-0.87; P=0.04).

—— במונחים של נקודות קצה מפתח משניות, בהשוואה לפלסבו, Aubagio הפחית באופן משמעותי את מספר הנגעים המשופרים ב- T1 gadolinium (Gd + T1) בסריקות MRI ב -75% (p< 0.0001),="" ו-="" הפחית="" באופן="" משמעותי="" את="" מספר="" הנגעים="" החדשים="" או="" המורחבים="" ב-="" t2="" ב="" -55="" %(p="">

במחקר זה, Aubagio נסבל היטב באוכלוסיית הילדים ובטיחותו ניתנת לשליטה. השכיחות הכוללת של תופעות לוואי (AE) ותופעות לוואי חמורות (SAE) בקבוצת Aubagio ובקבוצת הפלסבו הייתה דומה (88.1% ו -82.5%, 11.0% ו -10.5% בהתאמה), ולא היו מקרי מוות במחקר . שכיחות AE בקבוצת Aubagio הייתה גבוהה יותר מזו שבקבוצת הפלסבו (הבדל של ≥ 5%), כולל דלקת נזלת, דלקת בדרכי הנשימה העליונות, התקרחות, פרסטזיה, כאבי בטן והעלאת פוספוקינאז קריאטין בדם (פי 3 הגבול העליון של הנורמלי). בתקופה הכפולה סמיות, 1.8% (2/109) מהחולים שטופלו ב- Aubagio סבלו מלבלב, בעוד שבקבוצת הפלסבו לא. במהלך תקופת המחקר הפתוחה של המחקר, דווחו שני מקרים נוספים של דלקת לבלב ואחד של דלקת לבלב חריפה חמורה (עם פסאודופפילומה) בחולים שטופלו ב- Aubagio.