מונע נוגדנים מונוקונליים מונופונליים טפליזומאב מיושם לרישום בארצות הברית

פרובנציה ביו היא חברה ביו-פרמצבטית קלינית המוקדשת לפיתוח טיפולים חדשניים המיירטים ומונעים מחלות מתווכות חיסוניות. לאחרונה הודיעה החברה כי היא יזמה את הגשת הגישה של בקשה לרישום מוצר ביולוגי (BLA) של teplizumab (PRV-30 1) למינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA), המהווה אנטי-CD 3 נוגדן מונוקלוני המשמש למניעת קבוצות בסיכון גבוה או עיכוב התרחשות סוכרת סוג 1 סוכרת (T 1 D), שם אוכלוסיית הסיכון הגבוה מתייחסת לנוכחות של 2 או יותר T 1 נוגדנים אוטומטיים הקשורים ל- D בגוף.

בארצות הברית ובאיחוד האירופי הוענק teplizumab הסמכת Breakthrough Drug (BTD) והסמכת Priority Drug (PRIME) בהתאמה. אם יאושר, טפליזומאב יהיה הטיפול הראשון שמונע / עיכוב התפתחות סוכרת מסוג 1 סוג D (T 1 D) בקבוצות בסיכון גבוה.

הגשת גלילה מאפשרת לחברות התרופות להגיש כמה מודולים שהושלמו ב- BLA ל- FDA לבדיקה מבלי להידרש להשלמת כל מודול לפני הגשתם לבדיקה. נכון לעכשיו, פרובינציה הגישה מודולים לא קליניים ומצפה להגיש מודולים קליניים ומודולים כימיים, ייצור ובקרה (CMC) ברבעון השלישי של 2020. לאחר הגשת מודול BLA הסופי, ה- FDA יציין את תאריך היעד עבור שיטת דמי השימוש במרשם התרופות של BLA (PDUFA).

הגשת BLA מבוססת על נתונים קליניים מהצעת המחיר 0010010 ; בסיכון 0010010 הציטוט; Teplizumab 0010010 # {{1}}; מחקר שנערך על ידי TrialNet. המחקר העריך את יעילותו ובטיחותו של טפליזומאב למניעה או עיכוב של סוכרת מסוג 1 סוג קליני (T 1 D) בקבוצות בסיכון גבוה. נתוני המחקר פורסמו ב 79 המפגש המדעי של איגוד הסוכרת האמריקני (ADA20 1 9) בסן פרנסיסקו, ביוני 1 9 ביוני. התוצאות הראו כי טיפול בודד של שבועיים (1 4 ימים) של טיפול teplizumab עיכב משמעותית את הופעתה ואבחנה של T 1 D אצל ילדים ומבוגרים בסיכון גבוה בהשוואה לפלסבו. שכיחות T 1 D הופחתה ב- {{1 6}}%, וזמן החציון של ההופעה התעכב בלפחות {{{1 7}} שנה. נתונים אלה מראים בבירור כי אימונותרפיה לטווח קצר יכולה לעכב משמעותית את ההתפתחות הקלינית של T 1 D, ופיתוח תרופות חיסוניות שאינן דורשות טיפול רציף כדי להשפיע על מחלות אוטואימוניות יהיה שינוי פרדיגמה משמעותי.

על פי הציטוט 0010010 ; הצעת מחיר בסיכון 0010010 ; המחקר, teplizumab הוא המעבר החיסוני הראשון שיכול לעכב משמעותית את הופעתו הקלינית של T 1 D. זה צפוי להתערב ולשנות מהותית את ההתקדמות של T 1 D בקבוצות בסיכון גבוה!

אשלי פאלמר, נשיא ומנכ"ל פרובינציה, אמר: 0010010 ציטוט; השקת תהליך הגשת ה- BLA של טפליזומאב שלנו היא אבן דרך חשובה לפרובינציה, שיש לה פוטנציאל להיות התרופה הראשונה ששימשה אי פעם למניעה / עיכוב של סוג קליני. סוכרת {{1}} בקבוצות בסיכון גבוה. בשנה שעברה נתונים מהצעת המחיר 0010010 שפורסמה; הצעת מחיר בסיכון 0010010 ; המחקר מדגיש את הפוטנציאל הטיפולי הטרנספורמטיבי של טפליזומאב בעיכוב או מניעה של התרחשות T 1 D תלוי באינסולין בשלב הקליני. אנו נשאף להשלים את הגשת BLA עד סוף השנה ונצפה לקידום תהליך הרגולציה. עבדו גם הם מקרוב עם ה- FDA. 0010010 quot;

teplizumab (PRV-03 1) מניעה והתערבות במהלך סוג {{1}} סוכרת (T 1 D)

teplizumab הוא נוגדן מונוקלונאלי אנטי-CD {{1}} שפותח כדי ליירט ולמנוע T 1 D. הנוגדן הוערך במחקרים קליניים מרובים שכללו יותר מ- 1, 000 חולים, מתוכם יותר מ- 800 חולים קיבלו טפליזומאב. מחקרים קודמים שנערכו בחולים שאובחנו לאחרונה הראו כי טפליזומאב ממשיך להפגין את יכולתו לשמור על תפקוד תאי β ולהקטין את השימוש באינסולין אקסוגני. נכון לעכשיו, פרובינציה ביו בוחנת טפליזומאב עבור חולים עם T 1 D (שלב III PROTECT קליני) שאובחן לאחרונה, ובודקת גם את הפוטנציאל של טפליזומאב למניעת T 1 D בקרב סיכון גבוה. אנשים בקרובי משפחה של חולי 1 D.

הצעת המחיר 0010010 ; סכנה בסיכון 0010010 ; המחקר נרשם בסך הכל 76 0010010 ציטוט; סיכון גבוה 0010010 ציטוט; נבדקים בני 8-49 שנים. לנבדקים אלה היו 2 או יותר T 1 נוגדנים אוטומטיים D ומטבוליזם לא תקין של גלוקוז (גלוקוז בדם לא תקין). 72% מהנבדקים היו מתחת לגיל 1 גיל 8. במחקר, נבדקים אלו חולקו באופן אקראי לקבלת טפליזומאב או פלצבו.

תוצאות המחקר הראו כי אצל ילדים ומבוגרים בסיכון גבוה, טיפול 1 יחיד של 4 ימים של טיפול teplizumab עיכב משמעותית את הופעתה ואבחנה של T 1 קליני בהשוואה לפלסבו, עם עיכוב חציוני של 2 שנים. באופן ספציפי, זמן חציון האבחנה הקלינית של T 1 D בקבוצת הפלצבו היה קצת יותר מ- 24 חודשים. לעומת זאת הזמן החציוני לאבחון קליני של T 1 D בקבוצת teplizumab היה קצת יותר מ- 48 חודשים (p=0. 006). במהלך תקופת המחקר, 72% מהמטופלים בקבוצת הפלצבו פיתחו סוכרת קלינית, לעומת רק 43% בקבוצת teplizumab. במחקר, טפליזומאב נסבל היטב ונתוני הבטיחות היו תואמים למחקרים קודמים על חולים שאובחנו לאחרונה.

ד"ר אלינור ראמוס, סמנכ"ל רפואה ראשית ומנהל תפעול ראשי של פרובינציה ביו, אמר: 0010010 ציטוט; מחקר פורץ דרך ציון דרך זה מראה שאנחנו יכולים להשתמש באימונותרפיה, במיוחד טפליזומאב, כדי למנוע או לדחות משמעותית את הופעת הסוג הקליני { {1}} סוכרת לפחות 2 שנים וחשוב מכך, כ- 60% מהנבדקים במחקר לא פיתחו T 1 D לאחר קורס של טיפול teplizumab. , שהוא כפול מהקצב בקבוצת הפלצבו. Teplizumab הוא החיסון החיסוני הראשון שיכול לעכב את הופעתו הקלינית של T 1 סוכן D. 0010010 quot;

קוון הרולד, דוקטורט, החוקרת הראשית של המחקר והפרופסור לאימונוביולוגיה ורפואה באוניברסיטת ייל, אמרה: 0010010 ציטוט; לתוצאות אלה יש משמעות קלינית אמיתית עבור אנשים הנמצאים בסיכון לסוג {{{{ 2}}}} סוכרת, כמו בני משפחה של חולים. עיכוב הופעת התופעה הקלינית T 1 עשוי להתבטא בנטל המחלה עלול להתעכב עד שמטופלים יוכלו לנהל טוב יותר את מחלתם, כמו לאחר ילדותם, בית ספר יסודי, בית ספר תיכון או אפילו מכללה. בעזרת teplizumab, כעת אנו יכולים להתערב ולשנות באופן מהותי את התקדמות ה- T 1 D של נבדקים אלה בסיכון גבוה. בנוסף, אנו מצפים ללמוד עוד אודות ההתבוננות בחולים במהלך מעקב המחקר, אשר יעריך גם את התוצאות לטווח הארוך של חולים אשר מעכבים את אבחנת המחלה ונבדקים אם הם יאובחנו עם T { {2}} D או מוגן. 0010010 ציטוט;