מעכב קליקרין פלזמה Orladeyo (berotralstat) אושרה באיחוד האירופי!

חברת התרופות BioCryst הודיעה על ניסוי APeX-2 שלב 3 העיקרי של Orladeyo (berotralstatכמוסה) לטיפול אנגיואדמה תורשתית (HAE) בכנס המעורב של האגודה האירופית לאלרגיה ואימונולוגיה קלינית (EAACI) 2021. נתונים חדשים. התוצאות הראו כי חולים שהוקצו באופן אקראי לקבל 150 מ"ג מינון אוראלי של Orladeyo פעם ביום בתחילת הניסוי היה שיעור התקפה חודשי ממוצע של 80% נמוך יותר מאשר בסיס במהלך שבועות 25-96. באותה תקופה, 16 מתוך 17 חודשים, גם מספר ההתקפים החציוני ירד מ-2.7 בחודש בבסיס ל-0.0 לחודש.

בהשוואה לחלק 1 (0-24 שבועות) וחלק 2 (25-48 שבועות) של הניסוי, Orladeyo היה נסבל היטב ודיווח על תופעות לוואי הקשורות לתרופות במהלך הטיפול בחלק 3 (49-96 שבועות) פחות. מתוך החולים שנכנסו לניסוי, 81% השלימו את הניסוי.

ויליאם שרידן, קצין הרפואה הראשי של BioCryst, אמר: "הנתונים ארוכי הטווח מהתוכנית הקלינית שלנו במשך שנתיים חיזקו את היעילות והבטיחות המשמעותית והמתמשכת של Orladeyo בהפחתת פרקי HAE. תוצאות אלה עולות בקנה אחד עם העובדה כי חולים רבים בעולם האמיתי ראו Orladeyo מאז השקנו Orladeyo. החוויה עקבית. Orladeyo הוא מניע מפתח בטיפול בצרכים של חולים. ראינו חולים לעבור תרופות מונעות להזרקה ותרופות טיפול אקוטי להזרקה Orladeyo אוראלי פעם ביום כדי לשלוט התקפות HAE."

המבנה הכימי של החומר התרופתי הפעיל של Orladeyoberotralstat(מקור תמונה: probechem.cn)

Orladeyo הוא טיפול אוראלי ממוקד הראשון שאושר למניעת התקפות HAE. התרופה היא תרופה אוראלי, פעם ביום המשמשת לילדים ומבוגרים בני 12 ומעלה כדי למנוע התקפות HAE. בדצמבר 2020, ינואר 2021 ואפריל 2021, אושרה Orladeyo בארצות הברית, יפן והאיחוד האירופי בהתאמה. אישור התרופה בשוק הביא התקדמות משמעותית לטיפול בחולי HAE שהמתינו לאפשרויות טיפול מונעות דרך הפה. יעזור להפחית את נטל הטיפול בחולים.

המרכיב התרופות הפעיל של Orladeyo הואberotralstatשהוא מעכב חדש, אוראלי, פעם ביום, חזק וסלקטיבי של kallikrein פלזמה אנושית, אשר עובד על ידי הפחתת הפעילות של kallikrein פלזמה., התרופה פותחה עבור חולי HAE כדי למנוע ולטפל את תחילתו של אנגיואדמה. נכון לעכשיו, BioCryst מפתחת שני ניסוחים של berotralstat, כמוסות מפותחות כדי למנוע התקפות HAE, ניסוחים נוזליים דרך הפה משמשים לטיפול התקפות HAE חריפה.

berotralstatמנגנון פעולה

תרופות מופחתות לפי דרישה לחולי HAE שטופלו באורלדיו (150 מ"ג) בניסוי APeX-2: בחולים שקיבלו Orladeyo 150 מ"ג בעל פה פעם ביום וששיעור ההתקפים שלהם ירד ב -≥50% מקו הבסיס, נעשה שימוש בתרופות לפי דרישה (מינון/חודש) ב -78% מקו הבסיס לשבוע 24. בקרב חולים ששיעור ההתקפים שלהם ירד ב-≥70% מקו הבסיס, התרופות לפי דרישה ירדו ב-85% מקו הבסיס לשבוע 24, והתרופות החודשיות לפי דרישה ירדו ב-2.2 מנות.

חולים מתבגרים שטופלו ב-Orladeyo עם HAE הראו שיעור התקפה נמוך בהתמדה: במחקר בטיחות תווית פתוחה APeX-S, ניתוח של חולים מתבגרים (גיל 12-17 שנים) שטופלו ב- Orladeyo 150 מ"ג בעל פה פעם ביום הראה כי הרביעי שיעור ההתקפים הממוצע השבועי (SEM) הוא 0.4 פעמים בחודש, אשר נמשך בדרך כלל עד השבוע ה -48. במהלך 48 שבועות של טיפול, שיעור ההתקפים הממוצע של חולים מתבגרים אלה היה 0.0 התקפות בחודש. ליותר מ-70% מהחולים לא היו התקפים מהשבוע הרביעי עד ה-48. Orladeyo היה נסבל היטב במחקר APeX-S.

Orladeyo מציג שיעור התקפי HAE נמוך בהתמדה במהלך COVID-19: מתח הוא הגורם להתקפות HAE, ונתונים שפורסמו לאחרונה על ידי רופאים וחולים מראים כי חולים דיווחו על שיעורי התקפה HAE עקב מתח מוגבר הקשורים למגפת COVID-19 עלייה (לפני COVID: 1.5 פעמים / 3 חודשים, במהלך COVID: 4.4 פעמים / 3 חודשים). בניסוי APeX-S, ניתוח של חולי HAE שקיבלו אורלאדיו אוראלי 150 מ"ג פעם ביום הראה כי שיעור התקיפה החודשי HAE, כולל לפני COVID ובמהלך COVID, תמיד נשאר ברמה נמוכה (<1 time/="" moon).="" patients="" treated="" with="" orladeyo="" maintain="" a="" low="" seizure="" rate="" during="" periods="" of="" high="" social="" stress="" and="">