תרופות חדשות לסכיזופרניה! חברת טיפולים פנים-תאיים, Caplyta (lumateperone), אושרה על ידי ה- FDA האמריקני

טיפולים תוך-תאיים (ICT) היא חברה ביו-תרופות המתמקדת בפיתוח טיפולים חדשניים למחלות מערכת העצבים המרכזית (CNS). לאחרונה הודיעה החברה כי מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר את Caplyta (lumateperone) לטיפול בחולים בוגרים עם סכיזופרניה. החברה צופה להשיק את Caplyta לשוק בסוף הרבעון הראשון של 2020.

מבחינת טיפול תרופתי, המינון המומלץ של קפליטה הוא 42 מג, פעם ביום, נלקח עם אוכל ולא דורש טיטור מינון. יש לציין כי התווית של התרופות של קפליטה מכילה אזהרת קופסא שחורה המציינת כי חולים עם פסיכוזה הקשורה לדמנציה נמצאים בסיכון מוגבר למוות כאשר הם מטופלים בתרופות אנטי-פסיכוטיות. Caplyta אינו מאושר לטיפול בחולים פסיכיאטריים הקשורים לדמנציה.

היעילות של Caplyta 42mg הודגמה בשני מחקרים מבוקרים פלצבו עם הבדלים מובהקים סטטיסטית בציון הכללי של נקודת הקצה הראשונית, סולם התסמינים החיוביים והשליליים (PANSS). ההשפעות השליליות הנפוצות ביותר של המינון המומלץ של Caplyta בהשוואה לפלסבו (≥5% ושכיח כפליים כמו פלצבו) כללו נמנום / הרגעה (24% לעומת 10%) ויבש בפה (6% לעומת 2%).

בנתונים המאוחדים מהמחקרים לטווח הקצר, עלייה במשקל, גלוקוז בצום, טריגליצרידים וסך הכולסטרול בקבוצות הקפליטה והפלצבו היו דומים לשינויים הממוצעים ברמות הבסיס. שכיחות התסמינים האקסטרפיליים הייתה 6.7% בקבוצת קפליטה ו -6.3% בקבוצת הפלצבו.

יו"ר התקשוב ומנכ"ל התקשוב, ד"ר שרון מטייטס, אמר: "אנו בטוחים שקפליטה תספק לספקיות שירותי הבריאות אפשרות טיפול חדשה, בטוחה ויעילה שתעזור למיליוני מבוגרים עם סכיזופרניה. האישור מסמן את שיאן של שנים של מחקר מדעי. אסירי תודה במיוחד למטופלים, למטפלים שלהם ולאנשי מקצוע בתחום הבריאות שתרמו להתפתחות קפליטה. "

סכיזופרניה היא סוג של מחלה נפשית קשה הפוגעת בכ -2.4 מיליון מבוגרים אמריקאים סכיזופרניה היא המאפיינים של ביטויים קליניים שונים של תסמינים פסיכיאטריים חריפים, כולל הזיות ותעתועים, לעיתים קרובות יש לאשפז לצורך טיפול במחלה זו היא כרונית וכל החיים, לעיתים קרובות מלווה בדיכאון ותפקוד חברתי ויכולות קוגניטיביות הדרדרו בהדרגה חולי סכיזופרניה לעיתים קרובות כתוצאה מתופעות לוואי כמו עלייה במשקל והפרעות בתנועה והפסקת הטיפול.

המרכיב התרופתי הפעיל של Caplyta הוא lumateperone, תרופת מולקולות קטנות מהשכבה הראשונה שיכולה לווסת באופן סלקטיבי ובו זמנית סרוטונין, דופמין וגלוטמט, שלושה מסלולי נוירוטרנסמיטרים המעורבים במחלות קשות. שלא כמו תרופות סכיזופרניה קיימות, lumateperone הוא מודולטור חלבון פוספט לקולט דופמין (DPPM) המשמש כאגוניסט חלקי פרסינפטי ואנטגוניסט פוסט-סינפטי בקולטן D2.

מנגנון זה, יחד עם אינטראקציות פוטנציאליות עם קולטני 5-ht2a, הובלות סרוטונין וקולטני D1, כמו גם ויסות גלוטמט עקיף, עשויים לתרום ליעילותו של לומטפרון במגוון תסמינים פסיכיאטריים, עם שיפור בתפקוד הפסיכו-סוציאלי וסובלנות טובה. לתרכובת פוטנציאל להועיל לחולים עם מגוון הפרעות נוירופסיכיאטריות ומחלות ניווניות.

פורמולה מבנית lumateperone

בארצות הברית ה- FDA העניק מעמד מהיר של לומאטפרון לטיפול בסכיזופרניה בנובמבר 2017. בנוסף לסכיזופרניה, ICT מפתחת גם לומטפרון לטיפול בהפרעות פסיכיאטריות אחרות, כולל הפרעות התנהגות בחולי דמנציה, מחלת אלצהיימר, דיכאון, והפרעות נוירופסיכיאטריות ונוירולוגיות אחרות.

ביולי, lumateperone היה התוצאה העליונה של שני מחקרים קליניים בשלב III (מחקר 401, מחקר 404) תוך שימוש בטיפול תרופתי יחיד לטיפול בהפרעה דו קוטבית I או דיכאון מזורתי דו קוטבי II. נתונים הראו כי lumateperone 42 mg הגיע לנקודת הסיום הראשונית לשיפור הדיכאון (p <0.001) ונקודת="" הסיום="" המשנית="" העיקרית="" לשיפור="" חומרת="" הדיכאון="" (p=""><0.001) במחקר="" 404="" בהשוואה="" לקבוצת=""> עם זאת, במחקר 401, שתי המנות של lumateperone (42 מג 'ו 28 מג') לא הגיעו לנקודת הסיום הראשונית בגלל התגובה הקלינית הגבוהה בקבוצת הפלצבו. Lumateperone הראה בטיחות וסובלנות טובים בשני מחקרים.