סרקומה של קפוסי (KS) במשקל כבד: התרופה הפה היחידה והראשונה הראשונה בשנת 20 שנים, בריסטול-מאיירס סקוויב פומליסט (פומלידומיד) שאושר על ידי ארצות הברית!

בריסטול-מאיירס סקוויב (BMS) הודיעה לאחרונה כי מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר את הפומליסט (פומלידומיד), שהוא מעבד חיסוני עם פעילות נגד גידולים לטיפול בסרקומה של קפוסי (סרקומה קפוסי, KS), באופן ספציפי: ({{2}}) חולי סרקומה הקשורים לאיידס, אשר מחלתם פיתחה עמידות לתרופות אנטי-טרו-ויראליות יעילות ביותר (HAART); (2) חולי סרקומה מסוג קפוסי (HIV)

ראוי להזכיר ש- Pomalyst היא התרופה הטיפולית היחידה האוראלית והראשונה שאושרה לטיפול ב- Kaposi' s סרקומה (KS) במשך יותר מ 20 שנים. יש לציין כי חולים עם סרקומה הקשורה לאיידס מסוג Kaposi' צריכים להמשיך להשתמש ב- HAART לטיפול ב- HIV על פי המלצות הרופא'

Pomalyst קיבל את ה- GDA # 39 של ה- FDA; אישור מואץ, הסמכת פריצת דרך לתרופות (BTD), הסמכת סרקומה יתומה (ODD) לטיפול בתווית ה- Kaposi&# 39. אישור מואץ זה מבוסס על נתוני שיעור התגובה הכוללים (ORR) מהניסוי הקליני חד-הזרוע שלב I / II, ניסוי קליני חד-זרוע (12-C-0047). אישור המשך להתוויות אלה יהיה תלוי באימות ובתיאור היתרונות הקליניים במחקרים אישורים.

סרקומה של Kaposi' סרטן הוא סרטן נדיר, המתבטא בדרך כלל כנגעי עור, אך יכול להתפתח גם לכמה אזורים אחרים בגוף, כולל הריאות, בלוטות הלימפה ומערכת העיכול. בארצות הברית השכיחות השנתית של מחלה זו היא 6 חלקים למיליון והיא משפיעה בעיקר על אנשים עם תפקוד חיסוני נמוך. Pomalyst היא תרופה דרך הפה והיא הטיפול החדש הראשון שאושר לטיפול בחולים עם סרקומה של Kaposi' יותר מ- 20 שנים.

דיאן מקדואל, סגנית נשיא לענייני רפואה עולמית בסקוויסט בריסטול-מאיירס, אמרה:&ציטוט; חולים עם קפוסי' סרקומה שליטה מעט מאוד במחלתם בשנים 20 האחרונות. אנו שמחים כי מחקר נוסף בנושא Pomalyst באזור מחלות נדיר זה איפשר לנו לספק לחולים אפשרויות טיפול אוראליות נחוצות."

רוברט ירחאן, מנהל המחלקה לממאירות נגד HIV ואיידס במרכז לחקר הסרטן (CCR) של המכון הלאומי לסרטן (NCI), אמר:" Pomalyst הראתה תוצאות חיוביות בקרב חולים עם Kaposi&# {{0} }; סרקומה, ללא קשר למצב ה- HIV שלהם. בנוסף, התרופה מספקת גם טיפול דרך הפה עם מנגנון פעולה שונה מתרופות הכימותרפיה הציטוטוקסיות הנפוצות לטיפול בסרקומה של Kaposi'"

כאמור בתיבה השחורה המתריעה על מידע המרשם, פומליסט עלול לגרום נזק לעובר ואסור לנשים בהריון. Pomalyst זמין רק באמצעות Pomalyst REMS®, תוכנית הפצה מוגבלת. בחולים המקבלים Pomalyst עשויים להופיע פקקת ורידים עמוקה, תסחיף ריאתי, אוטם שריר הלב ושבץ מוחי, ויש לתת טרומבופרופלקסיס.

אישור זה מבוסס על נתונים ממחקר פתוח שלב I / II עם זרוע יחידה 12-C-0047. המחקר העריך את הבטיחות, הפרמקוקינטיקה והיעילות של Pomalyst בקרב חולי סרקומה של סרבולת קפאוסי&# 39, סימפטומטיים נגד HIV, שרובם חלו במחלה מתקדמת.

המשפט נערך על ידי צוות בראשות רוברט ירחואן במסגרת הסכם המחקר והפיתוח השיתופי (CRADA). סה"כ 28 חולים (18 HIV וחיובי 10 שלילי) קיבלו פומליסט במינון של 5 מ"ג ולקחו אותו בעל פה פעם ביום ל {{5} } מחזורים (מחזור של 28 ימים) עד התקדמות המחלה או רעילות פסולה. הניסוי שלל חולים הסובלים מסרקומה של ריאות או קפוסי' היסטוריה של תרומבואמבוליזם ורידי או עורקי ומחלות הפרשת קרישה. במהלך כל הטיפול, המטופל קיבל אספירין 81 מ"ג טרומבופרופלקסיס פעם ביום. הזמן החציוני מתחילת הטיפול ועד להופעת ההפוגה הראשונה היה 1. 8 חודשים (0.9-7. 6).

נקודת הסיום העיקרית של המחקר הייתה שיעור התגובה הכללי (ORR, כולל תגובה מלאה [CR], תגובה קלינית מלאה [cCR], תגובה חלקית [PR]), שנחקרה על ידי החוקרת על פי ועדת הסרטן של הקליניקה לאיידס קבוצת הניסויים (ACTG) נגד קפוסי הוערכה הקריטריונים לתגובת הסרקומה.

הנתונים הראו כי בקרב כל החולים, ORR היה 71% (20 / 28; 95% CI: {{4}}, {{5 }}), שמתוכם {{{{16 16}}}}% (4 / 28) מטופלים השיגו CR ו- 57% (16 / {{2} }) חולים השיגו יחסי ציבור. משך זמן ההפוגה החציוני (DOR) לכל החולים היה 12. 1 חודשים (95% CI: 7. 6, 16 . 8). בנוסף, בקרב חולים בהפוגה, 50% מהחולים שמרו על רמיסיה במהלך 12 חודשי הטיפול בפומליסט.

התופעות הלוואי השכיחות ביותר (≥ 30%) כולל הפרעות במעבדה הן ירידה בספירת נויטרופיל מוחלט או תאי דם לבנים, עלייה בקריאטינין או גלוקוז, פריחה, עצירות, עייפות, המוגלובין, טסיות דם, פוספט, אלבומין או סידן מופחתת, מוגברת ALT, בחילה ושלשול. 11% (3 / 28) הופסקו לצמיתות כתוצאה מתגובות לוואי. לא נמצאו איתותי בטיחות חדשים. בסרקומה של Kaposi&# 3 9;, הבטיחות של Pomalyst עולה בקנה אחד עם הבטיחות של Pomalyst הידוע בהתוויות מאושרות.

סרקומה של קפוסי (סרקומה של קפוסי, KS) הוא סרטן נדיר, המתבטא בדרך כלל כנגעי עור, אך יכול להתפתח גם לכמה אזורים אחרים בגוף, כולל הריאות, בלוטות הלימפה ומערכת העיכול. Kaposi' סרקומה נגרמת על ידי Kaposi' נגיף הרפס הקשור בסרקומה (KSHV, הידוע גם בשם סוג נגיף הרפס אנושי 8 [HHV-8]) , והיא נפוצה בעיקר בקרב אנשים הנגועים ב- HIV עם תפקוד חיסוני נפגע.

אף על פי שהשימוש המשולב בטיפול אנטי-טרור-ויראלי (cART או HAART) הפחית את שכיחות סרקומה של Kaposi&# 39 בארצות הברית, המחלה עדיין מופיעה בשיעור של 6 מקרים למיליון אנשים. סרקומה של Kaposi' נפוצה יותר באזורים עם פחות טיפול באיידס בעולם. באפריקה שמדרום לסהרה ובאזורים אחרים, יותר אנשים נדבקים בנגיף הרפס הקשור בסרקומה (KSHV) של קפוסי' הנפוץ ביותר בקרב גברים בכמה מדינות גידול.

פומליסט הוא מעבד חיסוני עם פעילות נגד גידולים. התרופה הינה אנלוגי תלידומיד שאושר לטיפול בחולים בוגרים: (1) בשילוב דקסמתזון לטיפול במיאלומה נפוצה (MM), באופן ספציפי, חולים שקיבלו בעבר לפחות {{{{ 4}}}} טיפולים (כולל מעכבי lenalidomide ו- proteasome), הראו התקדמות מחלה במהלך הטיפול האחרון, או תוך 60 ימים לאחר סיום הטיפול; (2) חולי סרקומה (KS) של קפוסי' ספציפית חולי KS הקשורים לאיידס וחולי KS-HIV שליליים שנכשלו בטיפול HAART.