פדמרק של Fennec (נתרן תיוסולפט) קיבל סקירת עדיפות על ידי ה- FDA האמריקני!

Fennec Pharmaceuticals Inc הינה חברת תרופות מקצועית המוקדשת לפיתוח Pedmark (פורמולה ייחודית של נתרן תיוסולפט) המיועדת לחולים בילדים למניעת רעילות לטיפול באוטוטו הנגרמת כתוצאה מכימותרפיה המכילה פלטינה. לאחרונה הודיעה החברה כי מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) קיבל את פדמארק' בקשת התרופות החדשה (NDA) והעניקה סקירה עדיפה, תוך ציון היעד של שיטת השימוש בתרופות מרשם (PDUFA). התאריך הוא 10, 2020 באוגוסט.

פדמרק היא תרופת מחקר, שהיא תרכובת תיול מסיסה במים, המשמשת כחומר להפחתת כימיקלים, מתן ממושך (4-8 שעות) של Pedmark במינון גבוה (16 - 2 0 גרם / מ {{4} }) יכולים להגן על דגמי בעלי חיים ומטופלים מפני רעילות באוטוטו הנגרמת על ידי פלטינה.

בקשת ה- NDA אישרה את Pedmark לחולים עם גידולים מוצקים מקומיים ולא גרורתיים החל מחודש 1 לחודש עד פחות מ 18 שנים, כדי למנוע רעילות אוטוטית הנגרמת כתוצאה מכימותרפיה כימותרפית ציספלטין. אם תאושר, Pedmark תהיה המוצר הראשון שמונע אובדן שמיעה הנגרם על ידי ציספלטין אצל ילדים. בעבר, ה- FDA העניק פדמרק הסמכת סמים יתומים, הסמכת מסלול מהיר וסמכת פריצת דרך. נכון לעכשיו, Pedmark נבדקת גם על ידי סוכנות התרופות האירופית (EMA).

ציספלטין ותרכובות פלטינה אחרות הן התרופות הכימותרפיות הבסיסיות להרבה ממאירות בילדות. לרוע המזל, טיפולים מבוססי פלטינה עלולים לגרום לרעלנות יתר או לאובדן שמיעה, שהוא קבוע ובלתי הפיך, ומזיק במיוחד לניצולי סרטן הילדות.

בארצות הברית ובאירופה מעריכים כי למעלה מ- 10, 000 ילדים מקבלים כימותרפיה מבוססת פלטינה מדי שנה. ביניהם, 40% -90% מהילדים סובלים מהטוטוקסיות קשה ובלתי הפיכה. שכיחות הרעלת האוטוטו אצל ילדים אלה תלויה במינון ובמשך משך הטיפול הכימותרפי, ורבים מהם זקוקים למכשירי שמיעה לכל החיים. כרגע אין תרופות שיכולות למנוע אובדן שמיעה זה, ורק שתלי שבלול יקרים, קשים טכנית ותת-אופטימליים (אוזן פנימית) הוכיחו כמספקים יתרונות מסוימים. בקרב מטופלים הסובלים מטיפול רעיל בשלבים התפתחותיים קריטיים, תינוקות וילדים קטנים חסרים כישורי התפתחות מילולית ואוריינות, וילדים גדולים יותר ומתבגרים חסרי התפתחות חברתית ורגשית והישגים חינוכיים.

פדמארק הוערכה על ידי קבוצת השיתוף בשני מחקרים קליניים בשלב III למניעה והפחתה של רעילות יתר, כולל המחקר ACG 0431 המחקר ו- SIOPEL 6 . שני המחקרים הושלמו בהצלחה. המחקר של ה- COG ACCL 0431 כלל חמישה סוגים של סרטן בילדות שטופלו בדרך כלל בעזרת כימותרפיה אינטנסיבית של ציספלטין למחלות מקומיות ומופצות, כולל אבחנת הפטבלסטומה שאובחנה לאחרונה, גידול בתאי נבט, אוסטאוסרקומה, נוירובלסטומה וגידול מדוללי תאים. המחקר SIOPEL 6 כלל רק חולים עם הפטבלסטומה עם גידולים מקומיים.

Pedmark יכול להגן על תאים מפני רעילות פלטינה במגוון דרכים. מנגנוני ההגנה הכימיים הללו אינם בלעדיים זה מזה. פדמר יכול להפעיל את קומפלקס הפלטינה ולהפוך אותו לקשור קוואליאלי לתיול ללא ציטוטוקסיות. אף כי פלטינה במחזור הדם נעלמה בכמויות גדולות לאחר 4 שעות של מתן פלטינה, ההגנה של Pedmark' ההגנה מפני אובדן שמיעה הקשורה לפלטינה הייתה עדיין יעילה לאחר 8 שעות פלטינה. ניהול. זה מצביע על כך שפדמרק יכולה להיקשר למתחם הפלטינה / חלבון, ובכך למזער את הרעילות שלו, ומנגנון פוטנציאלי לפלטינה לגרום לאובדן שמיעה נובע מתמצית פלטינה כבולה חלבון בשבלול.

מנגנונים נוספים שבאמצעותם מגינה פדמרק על הרעלת העצמים הם באמצעות הסרת מיני חמצן תגובתי (ROS) ועליית חומרי הפחתה אנדוגניים (כמו GSH). באוזן הפנימית השבלול יכול לרכז את פדמרק בפרילמפה או באנדולימפה, ויכול לשפר באופן מקומי את ההגנה הכימית של פדמרק מפני רעילות יתר. לפיכך, אפופטוזיס תאי שיער בתווך (באמצעות ROS) מונע על ידי המאפיינים המפחיתים של נתרן תיוסולפט (STS).