גיליונות ה- FDA 15 סמים יתומים בשבוע

בשבוע האחרון הוציא ה- FDA האמריקני 15 כישורים לתרופות יתומות בנשימה אחת, כולל תרופות רבות לטיפול בסרטן הכבד, סרטן הקיבה וסרטן דרכי המרה.

לרפא סרטן

מבין 15 תרופות אלה, 5 משמשות לטיפול בסרטן, ומהוות כשליש. ביניהם, הטיפול בתאים TCB 002 שהובא על ידי TC BioPharm הוא התרופה היחידה לטיפול בסרטן הדם. זהו ציטוט 0010010 ; ציטוט אלוגני 0010010 ; 0010010 ציטוט; מוכן לשימוש 0010010 ציטוט; טיפול בתאים לתאי T גמא-דלתא מורחבים CD3. זה נכנס לניסויים קליניים לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה.

ארבעת הטיפולים הנותרים לטיפול בסרטן מטפלים בגידולים מוצקים, מהם AstraZeneca 0010010 # 39; מעכב PD-L 1 Imfinzi (durvalumab) ומעכב CTLA-4 tremelimumab הם כישורי תרופת יתומים לכבד-תאי. קרצינומה. Silydi 0010010 # 39; PD-L 1 תת-עורי נוגדן envafolimab זכאי לתרופה יתומה הממוקדת לסרטן דרכי המרה. OBI-999 של חברת טייוואן האו דינג היא תרופה מצומדת נוגדנים כנגד אנטיוגן Globo-H, והסמכת התרופות היתומות שלה מכוונת לסרטן קיבה.

טיפול גנטי

ראינו גם כמה טיפולי גנים, כמו למשל תרופות מאסטה פרמצבטיקה, שמטרתה להשתמש בווקטור הגנים AAV 9 כדי להכניס את הגן GALNS הרגיל לחולים לטיפול במוקופוליסכרידוזיה IVA; טיפול נוסף על ידי Baxalta הוא הגן המקודד FIX Padua הועבר לחולים עם AAV 8 לטיפול בטיפול בהמופיליה מסוג B.

מדעי Aruvant הם טיפול באמצעות וקטורים לנטיביראליים. זה מציג גן המקודד γ-globlin לחולה 0010010 # 39; תאים חיוביים CD34 לטיפול באנמיה חרמשית. טיפול דומה נוסף מגיע מ- Orchard Therapeutics, שמשתמש גם בתאים חיוביים ל- CD34. ההבדל הוא בכך שהוא מעביר את הגן ה- php 91 לטיפול בגרנולומטוזיס כרוני קשור כרומוזום.

מחלות נדירות אחרות

בנוסף לסרטן ומחלות נדירות הניתנות לטיפול באמצעות טיפול גנטי, למחלות נדירות אחרות יש גם התפתחויות תרופתיות חדשות. Woolsey Pharmaceuticals 0010010 # 39; fasudil הוא מעכב ROCK, שצפוי לטפל בטרשת רוחבית אמיוטרופית; OncoArendi Therapeutics 0010010 # 39; OATD-01 הוא מעכב CHIT-1 חדשני, שצפוי לשמש לטיפול בסרקואידוזיס; Rebasez (Luspatercept) הוא חומר התבגרות של כדוריות הדם האדומות, והמחלה שמטרתה הכשיר לתרופות יתומות היא פיברוזיס במח העצם.

בין התרופות הללו העומדות בתרופות יתומות, ישנן גם כמה תרופות אנטי-זיהומיות. ביניהם, הרפואה של דנואו 0010010 # {{2}}; TNP 2092 השיגה את ההסמכה לזיהום במפרקים מלאכותיים. בעבר, היא הוסמכה על ידי ה- FDA כמוצר אנטי זיהומי. F 2 G 0010010 # {{{2}}; s olorofim השיג שתי כישורי תרופת יתומים, בהתאמה לזיהום של לומנטוספורה / סדוספוריום ואספרגילוזיס פולשנית.