BeiGene Kyprolis (Carfilzomib להזרקה) מאושר: טיפול בחולים מבוגרים עם MM חוזר/עקשן!

BeiGene הודיעה לאחרונה כי מינהל מוצרי הרפואה הלאומי (NMPA) אישר את Kyprolis® (carfilzomibלהזרקה), בשילוב עםדקסמתזון, לטיפול: לפחות 2 טיפולים (כולל עיכוב פרוטאזום) התקבלו בעבר ומודני חיסון) בחולים מבוגרים עם מיאלומה נפוצה (MM).

BeiGene השיגה את אישור קיפרוליס בסין באמצעות שיתוף פעולה אסטרטגי עם אמגן. זהו האישור הראשון של קיפרוליס בסין. מיאלומה נפוצה (MM) היא גידול ממאיר המטולוגי עם שיעור הישנות חשוכת מרפא וגבוה. אישור Kyprolis יביא מעכב פרוטאזום סלקטיבי ובלתי הפיך לחולים מבוגרים עם MM חוזר/עקשן בסין.

קיפרוליס' אישור מותנה מבוסס על תוצאות ניסוי שלב 3 (CTR20160857) שנערך בסין. הניסוי בוצע ב 123 חולים עם R/R MM והעריך את היעילות והבטיחות של Kyprolis בשילוב עם dexamethasone. התוצאות הראו כי האפקטיביות של Kyprolis בחולים סינים שקיבלו בעבר מספר קווי טיפול (חציון: 4 שורות) הייתה זהה בערך לאלה שנצפתה במחקרים גלובליים אחרים.

שיעור התגובה הכולל (ORR) של נקודת הסיום העיקרית של הניסוי היה 35.8% (95% CI: 27.3, 44.9). ההישרדות החציונית ללא התקדמות (PFS) שנקבעה על ידי ועדת הבדיקה הבלתי תלויה (IRC) הייתה 5.6 חודשים (95%CI: 4.6, 6.5). מאפייני הבטיחות של Kyprolis בחולים סינים שנצפו במחקר זה תואמים את אלו שנצפו במחקרים גלובליים שנערכו בחולי R/R MM. במחקרים גלובליים, תופעות הלוואי השכיחות ביותר של Kyprolis בשילוב עם דקסמתזון היו אנמיה, שלשולים, עייפות, לחץ דם גבוה, חום, זיהום בדרכי הנשימה העליונות, טרומבוציטופניה, שיעול, קוצר נשימה ונדודי שינה. על פי ניתוח תופעות הלוואי בחולים סינים, לא נמצאו סיכוני בטיחות חדשים. האישור המלא של Kyprolis יהיה תלוי בתוצאות ניסוי קליני מאשר.

מיאלומה נפוצה (MM) היא ממאירות המטולוגית חשוכת מרפא המאופיינת במחזורים חוזרים של הפוגה וחזרה. המחלה היא מחלה אגרסיבית ביותר הפוגעת בתאי פלזמה במח העצם, ותאי פלזמה מושפעים אלה מחליפים תאים נורמליים במח העצם. למרות שלחלק מחולי MM אין תסמינים, רוב החולים מאובחנים בגלל תסמינים קשורים. תסמינים אלה כוללים שברים או כאבים, ספירת תאי דם אדומים נמוכה, עייפות, רמות סידן גבוהות, בעיות בכליות או זיהומים.

Kyprolis הוא מעכב פרוטאזום בלתי הפיך הניתן תוך ורידי. הפרוטאזום ממלא תפקיד חשוב בתפקוד התא וצמיחתו, ומשפיל חלבונים פגומים או שאינם נחוצים עוד. הוכח כי קיפרוליס חוסם את הפרוטאזום וגורם להצטברות מוגזמת של חלבונים בתא. בחלק מהתאים, Kyprolis יכול לגרום למוות תאים, במיוחד תאי מיאלומה נפוצה, מכיוון שתאים כאלה נוטים יותר להכיל כמויות גבוהות יותר של חלבונים חריגים.

Kyprolis אושרה לראשונה לשיווק ביולי 2012. עד כה, כ -150,000 חולים ברחבי העולם קיבלו טיפול ב- Kyprolis. בארצות הברית, Kyprolis אושרה: (1) בשילוב עם lenalidomide + dexamethasone, או בשילוב עם dexamethasone, או בשילוב עם daratumumab + dexamethasone, לטיפול בחולים שקיבלו קו ראשון לטיפול בקו שלישי חולים מבוגרים עם MM חוזר או עקשן; (2) כטיפול יחיד, הוא משמש לטיפול בחולים בוגרים עם MM חוזר או עקשן שקיבלו טיפול בקו ראשון לפחות.