באייר ורקבו (vericiguat) מאושר ביפן, וסין נמצאת בבדיקה!

באייר הודיעה לאחרונה כי משרד הבריאות, העבודה והרווחה היפני (MHLW) אישר את Verquvo (vericiguat, 2.5 מ"ג, 5 מ"ג, 10 מ"ג טבליות), שהוא ממריץ מסיס גואנילט ציקלאז (sGC) לחולי CHF המקבלים טיפול סטנדרטי. לאי ספיקת לב כרונית (CHF) להפחתת הסיכון להחמרת אירועים נוספים. האישור מבוסס על תוצאות הניסוי המרכזי שלב 3 VICTORIA, שמכוון במיוחד לחולים עם אירועי אי ספיקת לב לאחרונה (אושפזו לאחרונה בגלל אי ​​ספיקת לב או שימוש במשתנים תוך ורידי). הנתונים הרלוונטיים פורסמו ב- New England Medicine במרץ 2020. מגזין (NEJM).

Vericiguat פותחה במשותף על ידי מרק ובאייר, ושני הצדדים הגיעו לשיתוף פעולה עולמי באוקטובר 2014 לפיתוח רגולטורים של sGC. מרק מחזיקה בזכויות המסחור של vericiguat בארצות הברית, ולבייר יש את הזכויות הבלעדיות לשאר העולם.

התרופה היא ממריצה אוראלית, פעם ביום, ראשונה במחלקה של גיקנילאט ציקלאז מסיסה (sGC). sGC הוא אנזים חשוב במסלול האיתות של תחמוצת החנקן (NO). כאשר NO נקשר ל- sGC, האנזים מזרז את הסינתזה של פוספט גואנוזין מחזורי (cGMP) בתא. cGMP הוא השליח השני וממלא תפקיד בוויסות מתח כלי הדם, התכווצות הלב ושיפוץ הלב. אי ספיקת לב קשורה לפגיעה בסינתזת NO וירידה בפעילות ה- sGC, מה שעלול להוביל לתפקוד לקוי של שריר הלב וכלי הדם. על ידי גירוי ישיר של sGC, vericiguat אינו תלוי ב- NO ופועל באופן סינרגי עם NO כדי להעלות את רמת ה- cGMP התוך תאי, ובכך לנטרל את תפקוד הלב וכלי הדם.

ראוי להזכיר כי vericiguat הוא ממריץ ה- sGC הראשון שאושר לטיפול באי ספיקת לב. בינואר השנה אושרה vericiguat על ידי ה- FDA האמריקאי בשם המסחרי Verquvo. הוא משמש לחולי אי ספיקת לב כרונית סימפטומטית עם שבריר פליטה של ​​פחות מ -45% כדי להפחית את התרחשותם של אירועי אי ספיקת לב המחמירים (המוגדרים כ: אי ספיקת לב מאושפזת או לא מאושפזת במקרה של קבלת טיפול משתן תוך ורידי [IV] עבור אי ספיקת לב), הסיכון למוות לב וכלי דם ולאשפוז של אי ספיקת לב. בחודש מאי השנה, vericiguat קיבלה חוות דעת ביקורת חיובית שהומלצה על ידי הוועדה לתרופות לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) של סוכנות התרופות האירופית (EMA) להעניק אישור שיווק לטיפול באירועי פירוק אחרונים הדורשים טיפול תוך ורידי ל- IV. לשקם את היציבות חולים מבוגרים עם אי ספיקת לב כרונית סימפטומטית עם ירידה בשבריר פליטה.

נכון לעכשיו, vericiguat עוברת גם צנזורה מסין וממדינות אחרות. בסין, באייר הגישה בקשה לאישור שיווק לרשומה למנהל הלאומי לתרופות רפואיות (NMPA) בסוף אוגוסט 2020.

מבנה מולקולרי Vericiguat

חולים עם אי ספיקת לב כרונית סימפטומטית ושבריר פליטה מופחת נמצאים בסיכון גבוה לאשפוז לאחר שהם חווים סימפטומים של אי ספיקת לב הדורשים טיפול משתן תוך ורידי או אשפוז. ההערכה היא כי יותר ממחצית מהחולים אושפזו מחדש בתוך חודש לאחר השחרור עקב החמרה במצבם, וכחמישית מהחולים מתו תוך שנתיים. לאחר ש- vericiguat תצא לשוק, היא תספק לרופאים, לאנשי שירותי בריאות ולמטופלים בחירה חדשה מבורכת.

האישור הרגולטורי של Vericiguat מבוסס על תוצאות המחקר המרכזי שלב 3 VICTORIA. הנתונים מראים כי לאחר אירוע של החמרה באי ספיקת לב, vericiguat בשילוב עם טיפול רקע מפחית באופן משמעותי את הסיכון המשולב למוות לב וכלי דם או לאשפוז של אי ספיקת לב בהשוואה לטיפול רקע בלבד. התוצאות החיוביות של מחקר שלב 3 VICTORIA פורסמו בפגישה המדעית השנתית של המכללה האמריקאית לקרדיולוגיה/הקונגרס העולמי לקרדיולוגיה (ACC.20/WCC Virtual) שנערכה במרץ 2020, ופורסמו בצמרת הרפואה הבינלאומית המובילה. כתב העת" New The Journal Journal of Medicine (NEJM). כותרת המאמר היא: Vericiguat בחולים עם אי ספיקת לב ושבריר יציאה מופחת.

ראוי להזכיר כי VICTORIA הוא מחקר התוצאה העכשווי הראשון המתאים במיוחד לחולי אי ספיקת לב כרונית (חלק פליטה< 45%)="" לאחר="" שחוו="" החמרה="" באירועים.="" הנתונים="" מראים="" כי="" כאשר="" נעשה="" שימוש="" בשילוב="" עם="" תרופות="" זמינות="" לאי="" ספיקת="" לב,="" בהשוואה="" לפלצבו,="" מינון="" ה="" -10="" מ"ג="" פעם="" ביום="" של="" vericiguat="" מפחית="" באופן="" משמעותי="" את="" הסיכון="" היחסי="" לנקודת="" הסיום="" המורכבת="" של="" אשפוז="" של="" אי="" ספיקת="" לב="" ומוות="" קרדיווסקולרי="" לאחר="" אירוע="" החמיר="" ב-="" 10%="" (="" hr="0.90);" 95%ci:="" 0.82-0.98;="" p="0.019)," הפחתת="" הסיכון="" המוחלט="" 4.2/100="" שנות="">

עבור חולים רבים עם אי ספיקת לב, החמרה באירועים עלולה להוביל להחמרת המצב ולפרוגנוזה גרועה. למרבה הצער, כ -50% מהחולים מתים תוך 5 שנים לאחר האבחון. מחקר VICTORIA הוא ניסוי התוצאה העכשווית החיובית העכשווית, במיוחד לחולים עם אי ספיקת לב כרונית שחוו החמרה באירועי אי ספיקת לב, ירידה בשבריר פליטה ואי ספיקת לב כרונית סימפטומטית. ממצאי מחקר זה פתחו אפשרויות חדשות לטיפול באי ספיקת לב כרונית.