התרופה נגד סרטן ויטרקווי ממוקדת רחבה של באייר מאושרת על ידי יפן

באייר הודיעה לאחרונה כי משרד הבריאות, העבודה והרווחה (MHLW) ביפן אישר את התרופה האונקולוגית המדויקת שלה Vitrakvi (larotrectinib), שהיא מעכבת TRK דרך הפה, במיוחד לטיפול בקולטני טירוזין נוירופופיים בגידולים. ילדים ומבוגרים עם גידולים מוצקים מתקדמים או גרורתיים עם היתוך גנים NTRK. נכון לעכשיו, Vitrakvi אושרה במדינות ואזורים רבים ברחבי העולם, כולל ארצות הברית, האיחוד האירופי ובריטניה. יישומים באזורים אחרים נמשכים או מתוכננים.

ל- Vitrakvi שיעור הפוגה גבוה, הפוגה מתמשכת ובטיחות טובה בסרטן היתוך מבוגרים וילדים ב- TRK. בחולים עם גידולים ראשוניים במערכת העצבים המרכזית (CNS) וגרורות במערכת העצבים המרכזית נצפו גם הפוגה בטיפול ושיעורי בקרת מחלות גבוהים.

האישור של Vitrakvi לשיווק יספק למטופלים ורופאים יפניים טיפול סלקטיבי ביותר המיועד לסרטן היתוך מבוגרים וילדים. ללא קשר לסוג הגידול או לגיל המטופל, יש בו כדי לשפר משמעותית את תוצאות הטיפול. בעבר, תרופות נגד סרטן שימשו בעיקר לסרטן בחלק מסוים של הגוף, ו- Vitrakvi פותח במיוחד לטיפול בחולים עם סרטן היתוך TRK, לא משנה מאיפה מקור הגידול בגוף. ויטרקבי הוא התקדמות חשובה במאבק בסרטן נדיר זה מכיוון שהוא יחליף טיפולים יקרים שאינם מכוונים במיוחד לסוג סרטן זה ולא הוכיחו יעילות ובטיחות בקרב אוכלוסיית חולים מסוג זה.

סקוט ז 'פילדס, MD, סגן נשיא בכיר וראש פיתוח אונקולוגי, Bayer Pharmaceuticals, אמר:" תרופות טיפוליות המכוונות ישירות לחריגות גנומיות המניעות צמיחת גידול, כגון Vitrakvi, יכולות לספק ערך לחולים ורופאים ביפן, ללא קשר לסוג הגידול או לחולה. ללא קשר לגיל, יש פוטנציאל לשפר משמעותית את תוצאות הטיפול. אישור זה מדגיש עוד יותר את חשיבותם של בדיקות גנומיות איכותיות ונגישות לזיהוי מדויק יותר של חולים הסבירים ביותר להפיק תועלת מטיפול היתוך גנים NTRK בגידולים. זה תומך בקלינאים לתת למטופלים הנכונים את הטיפול הנכון, היעיל והבטוח בזמן הנכון."

ביפן, ניסוי שלב I שאושר על ידי Vitrakvi בחולים מבוגרים, ניסוי שלב II NAVIGATE בקרב מבוגרים ומתבגרים, וניסוי שלב I / II SCOUT בחולי ילדים צברו נתונים מ -125 חולים. בניסויים אלה נחקר ויטרקווי וטופל ביותר מ -20 גידולים מוצקים עם היסטולוגיות שונות, כולל סרטן ריאות, סרטן בלוטת התריס, מלנומה, גידול סטרומה במערכת העיכול, סרטן המעי הגס, כולנגיוקרצינומה, סרקומה של רקמות רכות, סרטן בלוטת הרוק ותינוקות פיברוסקומה וכן הלאה.

התוצאות הראו שטיפול ב- Vitrakvi הראה שיעור הפוגה גבוה, הפוגה מהירה וארוכת טווח. הנתונים הספציפיים הם: (1) נתוני הניתוח מאוכלוסיית חולי ה- NAVIGATE הראו כי שיעור התגובה הכללי (ORR) היה 65.2%, מתוכם שיעור התגובה המלא (CR) היה 16.9%; (2) הנתונים מניסוי SCOUT הראו כי ה- ORR היה 88.9%, CR הוא 22.2%. נתוני בטיחות של 116 חולים בניסוי NAVIGATE ו- 73 חולים בניסוי SCOUT הראו כי Vitrakvi הראה בטיחות טובה.

הטיפול של Viktarvy&# 39 בסרטן מונע היתוך TRK במבוגרים וילדים משפר משמעותית מבחינה קלינית באיכות חיי המטופלים (QoL). בשני ניסויים קליניים רב-מרכזיים עולמיים, 60% מהחולים הבוגרים דיווחו על שיפור בציון הבריאות העולמי של EORTC QLQ-C30. בקרב חולי ילדים, 76% מהחולים דיווחו על שיפור בציון ה- PedsQL הכולל.

מבנה מולקולרי של Larotrectinib

סרטן היתוך TRK הם בדרך כלל נדירים, יכולים להשפיע על ילדים ומבוגרים, ומתרחשים בתדרים שונים בסוגי גידול שונים. כאשר גן NTRK מתמזג עם גן אחר שאינו קשור לייצור חלבון TRK שונה, סרטן היתוך TRK יתרחש. החלבון שהשתנה, או חלבון היתוך TRK, הופך להיות פעיל או מתבטא יתר על המידה, מה שמפעיל את מפל האיתות הבין-תאי. חלבוני היתוך TRK אלה משמשים כגורמים המניעים של אונקוגנים ויכולים לקדם את התפשטותם וגידולם של גידולים ולא משנה מאיפה מקור הגידול.

ויטרקווי הוא מעכב TRK דרך הפה. המרכיב התרופתי הפעיל שלו larotrectinib הוא מעכב קולטן טרומומיוזין קולטן (TRKs) חזק, אוראלי וסלקטיבי, שנועד לכוון ישירות ל- TRK (כולל TRKB, TRKB) ו- TRKC), לסגור את מסלול האיתות המוביל לצמיחת גידול היתוך TRK. גידולים המונעים על ידי היתוך TRK יכולים להתרחש בחלקים שונים בגוף, ואפשרויות טיפול קונבנציונאליות (כגון ניתוח, כימותרפיה, רדיותרפיה וכו ') אינן יכולות להשיג תוצאות טיפול מספקות.

ויטרקווי היא שיטת טיפול בלתי תלויה בהיסטולוגיה שפותחה במיוחד לטיפול בגידולים הנושאים איחוי גנים מסוג NTRK, ללא קשר למקור הגידול בגוף. אצל ילדים ומבוגרים עם גידולי היתוך TRK, ל- Vitrakvi השפעות מרפא חזקות, כולל לגידולים ראשוניים של מערכת העצבים המרכזית (CNS) וגרורות במוח, ומספקות שיעורי הפוגה גבוהים והפוגות ארוכות טווח, ללא קשר לגיל המטופל ולהיסטולוגיית הגידול.

בסוף נובמבר 2018, זכתה ויטרקווי במנה הראשונה של&# 39 בארצות הברית, והפכה למעכבת TRK אוראלית הראשונה שאושרה בהיסטוריה, וגם למצב ה-&הראשון; סוג סרטן בלתי מוגבל," רחב טווח; תרופה אנטי סרטנית ממוקדת שאין לה שום קשר לסוג הגידול. . נכון לעכשיו, Vitrakvi אושרה במדינות ואזורים רבים ברחבי העולם, כולל האיחוד האירופי.