AstraZeneca Farxiga השיגה הסמכת מסלול מהיר של ה- FDA האמריקני לטיפול באי ספיקת לב לאחר כריתת שריר לב חריפה!

אסטראזנקה הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק לפרקסיגה (שם כללי: dapagliflozin) הסמכת מסלול מהיר (FTD) להפחתת הסיכון של מטופלים בוגרים לאוטם שריר הלב או התקף לב. סיכון לאשפוז עקב אי ספיקת לב (hHF) או מוות קרדיווסקולרי (CV).

פארקסיגה הוא מעכב סו-טרנספורטר 2 (SGLT2) סלקטיבי ראשון-יומי. ה- FTD מבוסס על ניסוי שלב III DAPA-MI, אשר יבחן את היעילות והבטיחות של פרקסיגה באוכלוסיית חולים זו. אוטם לבבי חריף (MI) הוא מחלה קשה וסיבה ידועה לאי ספיקת לב (HF). באופן גלובלי, כ -7 מיליון התקפי לב מתרחשים מדי שנה.

בעבר, ה- FDA העניק גם לפארקסיגה שני מחלות FTD נוספות: (1) שימש כדי לעכב את ההידרדרות של אי ספיקת כליות בחולים עם מחלת כליות כרונית (CKD) ולמנוע מוות של קורות חיים וכליות, כולל אלה עם או בלי סוכרת מסוג 2 (T2D) CKD חולים. (2) הוא משמש לחולים בוגרים הסובלים מאי ספיקת לב עם חלקיקי פליטה מופחתים (HFrEF) או אי ספיקת לב עם חלקיקי פליטה שמורים (HFpEF) כדי להפחית את הסיכון למוות כתוצאה מ CV או החמרה של HF.

הכשרה מהירה של מסלול מהיר (FTD) שמה לה למטרה להאיץ את הפיתוח והביקורת המהירה של תרופות חדשות למחלות קשות בכדי לתת מענה לצרכים רפואיים לא מסופקים בתחומי מפתח. קבלת הסמכת FTD לתרופות בפיתוח פירושה שחברות התרופות יכולות לקיים פגישות תכופות יותר עם ה- FDA בשלב המחקר והפיתוח, ואם הן עומדות בתקנים הרלוונטיים לאחר הגשת בקשת שיווק, הן זכאיות לאישור מואץ ולסקירת עדיפות, כמו כמו גם הזדמנויות ביקורת מתגלגלות.

בנוסף ל- FTD, ה- FDA העניק לאחרונה הסכם מיוחד להערכת פרוטוקול (SPA) לניסוי DAPA-MI. SPA היא הצהרה ברמה הגבוהה ביותר שניתנת על ידי ה- FDA לעיתים רחוקות כי ניתן להשתמש בתכנון ניסוי שלב III ליישומי שיווק עתידי. כאשר חברת תרופות מבצעת מחקר קליני בהתאם לפרוטוקול ה- SPA שאושר על ידי ה- FDA, ההסתברות ליישום השיווק החדש שלה לתרופות תעלה משמעותית.

ניסוי DAPA-MI נערך בשיתוף פעולה עם מרכז המחקר הקליני Uppsala (UCR) ומינאפ בבריטניה. היא תחקור את היתרונות הטיפוליים של פארקסיגה לאחר אוטם שריר הלב חולה (MI) בחולים עם סוכרת שאינה מסוג 2. הניסוי צפוי להתחיל לגייס חולים ברבעון הרביעי של 2020.

ניסוי DAPA-MI משלב טיפול שגרתי עם דרישות רישום קפדניות לניסויים קליניים מבוקרים פלצבו, כדי להשיג אינדיקציות תיוג מאושרות. רופאים משתמשים לרוב במרשם כדי לאחסן נתונים על בריאות המטופלים שנאספו לאורך זמן במהלך ביקורי מעקב שוטפים. בניסוי DAPA-MI, חולים רשומים והרופאים המטפלים שלהם יצטרפו לניסוי וישלבו את תהליך הניסוי בפרקטיקה הקלינית השגרתית שלהם. בשונה ממחקר מסורתי בו מטופלים נדרשים בדרך כלל להגיע למרכז בדיקות הרחק מהבית, שיטה פרגמטית וחדשנית זו מספקת נתוני בטיחות ויעילות קפדניים, תוך הפחתת הנטל על החולים ופשטת תהליך הבדיקה.

Mene Pangalos, סמנכ"ל המחקר והפיתוח של AstraZeneca ביו-פרמצבטיות, אמר: "ניסוי DAPA-MI בשלב III הוא המשפט המבוקר האקראי הראשון המבוסס על רישום אינדיקציות. זה יספק גישה מהירה יותר לנתונים, יקטין את זמן הגיוס והעלות, והמעומס על חולים וחוקרים ימוזער. החלטת ה- FDA&# 39 על מתן FTD מראה כי הסוכנות מכירה בחשיבותו של ניסוי זה, אשר יספק את הפוטנציאל הטיפולי של Farxiga&# 39 בחולים שעברו התקף לב וימשיכו לפתח אי ספיקת לב, לספק תובנות חשובות כיצד לשפר את העיצוב של ניסויים קליניים בעתיד."

המרכיב התרופתי הפעיל של פארקסיגה הוא מעכב דפגלייפלוזין, שהוא מעכב סודי-גלוקוז טרנסיסטורי של נתרן-גלוקוז (SGLT2) הראשון אי פעם, הפועל ללא תלות באינסולין ומעכב באופן סלקטיבי SGLT2 בכליות. זה יכול לעזור לחולים להפריש עודף גלוקוז מהשתן. בנוסף להורדת הסוכר בדם, לתרופה יש גם היתרונות הנוספים של ירידה במשקל והורדת לחץ הדם.

Farxiga אושרה לביצוע אינדיקציות מרובות, עם הבדלים במדינות שונות: (1) כמונותרפיה וכחלק מטיפול משולב, היא משמשת בקרב מבוגרים עם סוכרת מסוג 2 כדי לשפר את שליטת הסוכר בדם. (2) עבור חולים עם סוכרת מסוג 2, מחלות לב וכלי דם (CV) או גורמי סיכון רבים ל- CV, כדי להפחית את הסיכון לאשפוז לב (HF). (3) הוא משמש לחולים בוגרים הסובלים מאי ספיקת לב (HFrEF) עם שבר פליטה מופחת (עם או בלי סוכרת מסוג 2) כדי להפחית את הסיכון למוות של קורות חיים ואשפוז HF. (4) כטיפול אדג'ובנטי דרך הפה באינסולין, הוא משמש לטיפול בחולים בוגרים עם סוכרת מסוג 1 (T1D).

נכון לעכשיו, פרקסיגה בוחנת גם את הטיפול בחולים עם מחלת כליות כרונית (CKD) בניסוי DAPA-CKD בשלב III. בסוף מרץ השנה המחקר הופסק מוקדם בגלל נתוני יעילות מכריעים.

בסין אושרה dapagliflozin במרץ 2017 כמונותרפיה למבוגרים עם סוכרת מסוג 2 כדי לשפר את שליטת הסוכר בדם. אישור זה הופך את dapagliflozin למעכב ה- SGLT2 הראשון שאושר בשוק הסיני. התרופה היא טבלית דרך הפה, שכל אחת מכילה 5 מג 'או 10 מג' דפגלייפלוזין, מינון ההתחלה המומלץ הוא 5 מג כל פעם, נלקח פעם ביום בבוקר.

לגבי הערכת פרוטוקול מיוחדת (SPA): SPA הוא הליך שהוקם במיוחד על ידי ה- FDA האמריקני כדי לדון ולקבוע את פרוטוקול המחקר הקליני של תרופות הנבדקות מראש. בדרך כלל, הליך זה מתבצע על ידי מחלקת הסקירות של ה- FDA&# 39 ויחידת פיתוח תרופות כדי להגיע להסכמה על תכנון התוכנית של ניסויים קליניים לתרופות, בדיקת בדיקת חולים רשומים, הערכת נקודות קצה ראשוניות ומשניות והסך הכל תוכנית לניתוח סטטיסטי של נתונים קליניים. הסכם מיני. לכן, לאחר אישור ה- SPA, היחידה החדשה למחקר ופיתוח תרופות מבצעת מחקר בהתאם לתכנית הקלינית שאושרה על ידי ה- FDA, ישתפר משמעותית אחוז ההצלחה של יישום השיווק החדש שלה לתרופות.