AbbVox בוטוקס (בוטוקס) נכנס לארה"ב לבדיקה: טיפול בילדים בני 5-17!

לאחרונה הודיעה AbbVie כי מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) קיבל את בקשת רישיון המוצר הביולוגי המשלים (sBLA) שהוגשה על ידיה, המבקשת להרחיב את המידע המרשם של בוטוקס (שם נפוץ: onabotulinumtoxinA). לחולים בילדים (בני 5-17) עם תגובה לא מספקת, חוסר סובלנות או שאינם מוכנים להמשיך בתרופות אנטי-כולינרגיות מכל סיבה שהיא, טיפול ומחלה מערכת עצבים מהותית (כמו עמוד השדרה ביפידה, פגיעה בחוט השדרה)) תסמינים קשורים וסימני דטרוזור ( פעילות יתר.

BOTOX הוא הנוירוטוקסין הראשון והיחיד שאושר לחולים בוגרים לטיפול בדליפת שתן (בריחת שתן) הנגרמת כתוצאה מפעילות שלפוחית ​​השתן הנגרמת על ידי מחלות נוירולוגיות. התרופה מתאימה במיוחד ל: לאחר שניסו תרופות אנטי-כולינרגיות ישנם עדיין חולים בוגרים הסובלים מדליפת שתן או חוסר סובלנות לתופעות לוואי. BOTOX חוסם באופן סלקטיבי את שחרורו של המעביר העצבי אצטילכולין בצומת הנוירו-שרירית על ידי חסימה זמנית של העברת דחפי העצבים לשריר (באינדיקציה זו, שריר השלפוחית), ומפחית באופן זמני את התכווצות השרירים.

ה- SBLA שמה לה למטרה להרחיב את האוכלוסייה החלה ב- BOTOX® לילדים בגילאי 5-17. ה- SBLA התבסס על נתונים ממחקר שלב III אקראי, כפול סמיות, ומחקר מורחב ארוך טווח שהעריך את הבטיחות והיעילות של בוטוקס אצל יותר ממאה ילדים עם פעילות יתר של דטרוזור נוירוגני. ה- SBLA ייבחן דרך מחזור ביקורת סטנדרטי של 10 חודשים. תאריך היעד לשיטת דמי שימוש במרשם התרופות (PDUFA) הוא הרבעון הראשון של 2021.

פעילות יתר לנוירוגני (מקור תמונה: epainassist.com)

AbbVie Botox ומנהל המדע הראשי של Neurotoxin וסגן נשיא בכיר מיטשל פ. ברין, ד"ר מרטין, אמר:" ה- FG' קבלת יישום זה מדגישה את מחויבותנו המתמשכת לממש את מלוא הפוטנציאל של BOTOX® לשרת מגוון מגוון של מחלות וחולים עם צרכים קליניים. נכון לעכשיו, לילדים הסובלים מפעילות יתר לנוירוגני יש אפשרויות טיפול מוגבלות מאוד לאחר כישלון של טיפול אנטיכולינרגי ולפני הניתוח. אם תאושר, BOTOX® יהיה זה הטיפול הנוירוטוקסין הראשון שאושר לטיפול בילדים הסובלים מפעילות יתר לנוירוגני בתגובה לתרופות אנטי-כולינרגיות."

פול פ. אוסטין, ד"ר, מנהל המחלקה לאורולוגיית ילדים, בית החולים לילדים בטקסס, ופרופסור לאורולוגיה במכללת ביילור לרפואה, אמר:" עם הזמן, ילדים רבים עם מחלות נוירולוגיות פנימיות יפתחו נזק לשלפוחית ​​השתן והכליות. זה מאוד חשוב. אפשרויות הטיפול הנוכחיות כוללות בדרך כלל תרופות אנטיכולינרגיות. בנוסף לניתוח, יש לקחת בחשבון בזהירות שימוש ארוך טווח. טיפול ב- BOTOX® בחולים בילדים עם פעילות יתר של נוירוגניים מציג תוצאות קליניות מבטיחות. יענה על צרכים רפואיים בלתי מתמשכים ומתמשכים בקרב ילדים ומתבגרים."

פעילות שרירית עצבית מוגזמת נובעת מחוסר היכולת של חוט השדרה ושלפוחית ​​השתן לתקשר ביעילות. כתוצאה מכך, שרירי השלפוחית ​​(שרירי הרזיה) מתכווצים באופן לא רצוני, מגבירים את הלחץ בשלפוחית ​​השתן ומפחיתים את נפח השלפוחית, וכתוצאה מכך נזלת תכופות ושוגג בשתן. אם לא ניתן לטפל כנדרש בצנתור נקי לסירוגין ותרופות אנטי-כולינרגיות, מצב זה עשוי לדרוש ציסטופלסטיקה מורחבת (הליך כירורגי רחב היקף להגדלת השלפוחית ​​באמצעות שימוש במעי של המטופל) כדי למנוע נזק לכליות.

ישנם גורמים רבים לפעילות מוגזמת של שרירי נוירוגניים מוגזמים בילדים, כגון דלקת חוליות רוחבית, פגיעה בעמוד השדרה וספינה ביפידה. ביניהם, ספינה ביפידה היא הגורם השכיח ביותר, ומשפיע על 1,500 עד 2,000 מתוך יותר מ -4 מיליון תינוקות בארצות הברית בכל שנה. יותר מ- 90% מהמטופלים הסובלים מספינה ביפידה סובלים מתסמיני שתן.

הבוטוקס מפותח על ידי איירג'יאן (נרכש על ידי AbbVie). המרכיב העיקרי בתרופה הוא רעלן מסוג בוטולינום מטוהר מאוד מסוג A, שהוא חוסם הולכה עצבי המשמש לטיפול בשרירי אקטיביות מוגזמים. בוטוקס אושר לראשונה בשנת 1989 לטיפול בעווית פנים ופזילה. הוא אושר לדיסטוניה בצוואר הרחם בשנת 2000. מאוחר יותר הוא הורחב עוד יותר לתחום היופי, כולל הפחתת קמטים, דילול פנים, חיסול קווי הגבה ורגליו של' בשנים האחרונות אושר בוטוקס לטיפול בהתוויות שונות כמו עווית בגפה העליונה, מיגרנה כרונית, בריחת שתן נוירולוגית, שלפוחית ​​השתן בפעילות יתר, עווית, והזעת יתר בבית השחי (הזעת יתר בבית השחי).

בארצות הברית, נכון לעכשיו, בוטוקס אושר על ידי ה- FDA ל -11 אינדיקציות לטיפול. במהלך 30 השנים האחרונות נמכרו ברחבי העולם למעלה ממאה מיליון בקבוקי בוטוקס® ובוטוקס® קוסמטיקה (בוטולינום טוקסין A), ויותר מ- 3700 מאמרים פורסמו בכתבי עת מדעיים ורפואיים. נוירוטוקסין בוטוקס® הוא אחת התרופות הנחקרות ביותר בעולם.