ואלרוק נכנסת לסקירה באיחוד האירופי: טיפול בה המופיליה A

חברת התרופות BioMarin הודיעה לאחרונה כי סוכנות התרופות האירופית (EMA) קיבלה את בקשת אישור השיווק (MAA) עבור valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270). Valrox הוא טיפול גנטי חד פעמי המטפל במבוגרים עם המופיליה חמורה A באמצעות עירוי יחיד. עם קבלתה היום, סקירת MAA החלה, וחוות הדעת של CHMP צפויות להתפרסם במחצית הראשונה של 2022.

ולרוק יש פוטנציאל להפוך לטיפול הגנטי הראשון בעולם לה המופיליה. Valrox MAA כולל את נתוני הבטיחות והיעילות של 134 חולים שנרשמו במחקר שלב 3 GENEr8-1. כל החולים היו במעקב לפחות שנה אחת לאחר קבלת טיפול valrox. בנוסף, MAA כוללת גם נתונים ממחקר הסלמת מינון שלב 1/2 מתמשך בקוהורטת המינון 6e13vg/kg במשך 4 שנים ואת 4e13vg/ קילוגרם מינון קוהורטה במשך 3 שנים.

במאי השנה, EMA אישרה את בקשת BioMarin להערכה מואצת. ההערכה המואצת עשויה לקצר את מסגרת הזמן עבור ועדת EMA למוצרים רפואיים לשימוש אנושי (CHMP) והוועדה לטיפולים מתקדמים (CAT) לבדיקת valrox MAA. באיחוד האירופי, אם CHMP ו- CAT מאמינים כי המוצר הוא בעל משמעות רבה לבריאות הציבור, במיוחד מנקודת המבט של חדשנות טיפולית, MAA יהיה זכאי להערכה מואצת. זה יכול לקחת 210 ימים כדי להעריך את MAA על פי ההליך הריכוזי EMA, למעט עצירת השעון כאשר המבקש מתבקש לספק מידע נוסף. על פי בקשה, CHMP ו- CAT יכולים לקצר את מסגרת הזמן ל -150 יום, בתנאי שהמבקש מספק סיבות מספיקות להערכה מואצת, אם כי ניתן להחזיר בקשות שיועדו במקור להערכה מואצת להליכים סטנדרטיים מסיבות שונות במהלך תקופת הבדיקה. להחלטה לאשר את ההערכה המואצת אין השפעה על חוות הדעת הסופית של CHMP ו- CAT בשאלה אם יש לאשר את אישור השיווק.

האנק פוקס, MD, נשיא המו"פ הגלובלי של BioMarin, אמר: "אנו מצפים לעבוד עם הסוכנות בתהליך ההערכה של EMA של ערכת הנתונים החזקה valrox MAA, ואנו מאמינים כי ערכות נתונים אלה יכולות לעמוד בדרישות שנקבעו במהלך סקירת MAA הקודמת. מחקר זה שלב 3 קריטי הוכיח את עליונות valrox בהשוואה לטיפול סטנדרטי (טיפול בתחליפי גורם 8 מונע). ערכת הנתונים הנרחבת של Valrox נתמכת על ידי עשרות שנים של מחקר מדעי וקליני בתחום הטיפול הגנטי. אנו נמשיך לתרום למערכת הידע המדעית תרומות, ונשתף את תוצאות המחקר שלב 1/2 ושלב 3 בכנס האגודה הבינלאומית לפקקת והמוסטזיס (ISTH) בשבוע הבא. אנו מאמינים כי לטיפול גנטי זה יש פוטנציאל לענות על הטיפול של סוג A המופיליה של צרכים רפואיים ללא מענה."