ה-FDA בארה"ב העניק Tyvaso DPI (treprostinil, משאף אבקה יבשה) סקירת עדיפות

יונייטד תרפיוטיקס הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) קיבל את יישום התרופה החדשה (NDA) עבור Tyvaso DPI (משאף אבקה יבשה בשאיפה treprostinil) והעניק סקירת עדיפות. מוצר זה משמש לטיפול ביתר לחץ דם עורקי ריאתי (PAH) ומחלות ריאה ביניים הקשורות ליתר לחץ דם ריאתי (PH-ILD), ולשפר את יכולת הפעילות הגופנית של המטופל.

יונייטד תרפיוטיקס הגישה שובר סקירת עדיפות (PRV) עבור Tyvaso DPI NDA כדי להאיץ את מחזור הסקירה של ה-FDA. החברה צופה כי ה-FDA ישלים את הסקירה באוקטובר 2021. ה-FDA גם הצהיר כי הוא לא מצא בעיות בדיקה פוטנציאליות.

Tyvaso DPI היא נוסחת האבקה היבשה של הדור הבא של Tyvaso (treprostinil, פתרון שאיפה), אשר צפוי לספק שיטת ניהול נוחה יותר מאשר טיפול Tyvaso אטומי מסורתי.

פתרון שאיפת Tyvaso אושר לראשונה על ידי ה-FDA ביולי 2009 לטיפול בחולים עם יתר לחץ דם ריאתי (PAH, קבוצת WHO 1) ולשפר את יכולת האימון. באפריל השנה, ה-FDA אישר את האינדיקציה השנייה של Tyvaso לטיפול בחולים עם יתר לחץ דם ריאתי הקשורים למחלת ריאות ביניים (PH-ILD; ארגון הבריאות הלאומי 3) כדי לשפר את ביצועי התרגיל.

ראוי להזכיר כי Tyvaso הוא הטיפול הראשון והיחיד שאושר עבור PH-ILD בארצות הברית, המציין אבן דרך בתחום PH-ILD. PH-ILD היא מחלה מסכנת חיים חמורה. במחקר המפתח שלגדילה, טיפול Tyvaso שיפר באופן משמעותי את יכולת האימון של המטופל.

המבנה הכימי של טרפרוסטניל

Treprostinil הוא חיקוי פרוסטציקלין סינתטי, אשר פועל בעיקר על ידי הגבלה ישירה של מיטות העורקים הריאתי והמערכתי ועיכוב צבירת טסיות דם.

שילוב Therapeutics השיקה מגוון צורות מינון עבור treprostinil, כולל: Tyvaso (פתרון שאיפה), Orenitram (טבליות שחרור מתמשך), ו Remodulin (הזרקה). נכון לעכשיו, יונייטד תרפיוטיקס מפתחת גם אבקה יבשה, Tyvaso DPI, שהיא נוסחת האבקה היבשה של הדור הבא של Tyvaso.

יישום התרופה החדשה (NDA) של Tyvaso DPI כולל נתונים ממחקר BREEZE. התוצאות שפורסמו בינואר השנה הראו כי המחקר הגיע לנקודת הקצה העיקרית. הנתונים הוכיחו את הבטיחות והסבילות של חולי PAH שעברו מפתרון בשאיפה של Tyvaso (treprostinil) ל- Tyvaso DPI. בנוסף, מחקרים פרמקוקינטיים (PK) שנערכו במתנדבים בריאים הראו כי החשיפה לטרופרוסטניל מקבילה בין פתרונות שאיפת Tyvaso DPI ל- Tyvaso דומים.

אם יאושר, Tyvaso DPI צפויה להתקדם משמעותית בטיפול בטרפרוסטניל בשאיפה, המספק את היתרון של ניהול נוח בהשוואה לפתרון השאיפה הקיים של Tyvaso.