ה- FDA האמריקני מאשר את פייזר פאנזיגה (אימונוגלובולין אנושי להזרקה)!

פייזר הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר בקשה לרישיון למוצרים ביולוגיים משלימים (sBLA) עבור Panzyga (אימונוגלובולין אנושי להזרקה תוך ורידית, הכנה של 10% נוזלים) לטיפול בדלקת כרונית חולים מבוגרים הסובלים מפולי-ניאורופתיה מינית. (CIDP). CIDP היא פולינוירופתיה נדירה בתיווך אוטואימוניות. אימונוגלובולין תוך ורידי (IVIg) הוא הטיפול השורה הראשונה הנפוצה ביותר בחולים עם CIDP.

ראוי להזכיר כי Panzyga הוא ה- IVIg היחיד עם 2 משטרי מינון תחזוקה CIDP שאושרו על ידי ה- FDA, אשר יסייעו במענה לצרכים הקליניים של החולים. Panzyga יכול להינתן גם בקצב עירוי של 12 מ"ג / ק"ג / דקה.

Panzyga הוא תמיסה של 10% של אימונוגלובולינים אנושיים הניתנים לווריד. בארצות הברית אושרה Panzyga בשנת 2018: (1) לחולים מעל גיל שנתיים לטיפול במחסור חיסוני ראשוני (PI); (2) לחולים מבוגרים לטיפול בטרומבוציטופניה חיסונית כרונית (cITP).

פייזר חתמה על הסכם רישיון עם Octapharma AG, במסגרתו ניתנה לפייזר הזכות למכור ולמסחר את Panzyga בארצות הברית. Octapharma AG שומרת על הזכות הבלעדית למסחר מוצר זה בשוק העולמי מחוץ לארצות הברית.

אנג'לה לוקין, נשיאה עולמית של היחידה העסקית של בית החולים פייזר, אמרה: "לכל חולה CIDP יש צרכי טיפול שונים. מצאנו שרק אפשרות מינון מאושרת אחת היא לא תמיד הטובה ביותר. אינדיקציה חדשה זו ואופציית מינון נוספת האישור יאפשר לספקי שירותי הבריאות לבחור באפשרות מינון המתאימה לחולים, שתסייע בפתרון צורך רפואי שלא נענה באוכלוסיית החולים."

CIDP היא מחלת עצבים היקפית נדירה המאופיינת באובדן מוטורי וחושי סימטרי הגובר והולך הקשורים לאובדן רפלקסים בגידים עמוקים. המחלה נגרמת מפגיעה במעטפת המיאלין העצבית. ההופעה ההדרגתית של CIDP יכולה לעכב את האבחנה במשך חודשים ואף שנים, ולהוביל לפגיעה עצבית קשה, המגבילה ומעכבת את התגובה לטיפול. מרבית החולים זקוקים לטיפול ארוך טווח; אם לא מטפלים בהם, כמעט שליש מחולי CIDP יפתחו תלות בכיסא גלגלים. הכרה מוקדמת וטיפול מתאים הם חיוניים בכדי לעזור לחולים להימנע מלקות בליקויים קשים.

האישור של אינדיקציה חדשה זו מבוסס על נתונים ממחקר שלב 3 פוטנציאלי, כפול סמיות, אקראי, רב-מרכזי, בקרב 142 חולים שאובחנו עם CIDP. מחקר שלב 3 זה הוא מחקר הטיפול היחיד והיחיד ב- IVIg CIDP שהעריך יותר מאופציה אחת של מינון תחזוקה. במחקר, לאורך תקופה של 6 חודשים, הוערכה היעילות, הבטיחות והסבילות של 7 חליטות תחזוקה מדי 3 שבועות. נקודת הסיום העיקרית של היעילות היא שיעור המגיבים בקבוצת הטיפול 1.0 גרם לק"ג בפאנזיגה בהשוואה לתחילת המחקר לאחר 6 חודשי טיפול. הרמיסיה הוגדרה כ: חולה שציון הנכות הנוירופתיה הדלקתית והטיפול בו (INCAT) הותאם ל -10 נקודות ירד לפחות בנקודה אחת.

התוצאות הראו כי בתום 6 חודשי טיפול, 80% (55/69) מהחולים השיגו הפוגה של INCAT במינון של 1.0 גרם לק"ג, והגיעו לנקודת הסיום הראשונית של המחקר. נקודות קצה תומכות מרובות הראו יעילות תלויה במינון, כולל ציון INCAT המותאם לקבוצת המינונים של 2.0 גרם לק"ג והראה שיעור הפוגה של 92%. בקבוצות המינונים של 1.0 גרם / ק"ג ו- 2.0 גרם / ק"ג, גם עוצמת האחיזה, סולם הנכות המוחלט של Raschig Invalide Scale (I-RODS) והציון הכולל של המועצה למחקר רפואי (MRC) הראו תגובה תלויה במינון. במחקר זה, בדרך כלל נסבל פנזיגה היטב. תופעות הלוואי השכיחות ביותר (GG gt; 5%) בכל קבוצות המינונים היו כאבי ראש (15%), חום (14%), דרמטיטיס (10%) ולחץ דם מוגבר (8%). במהלך תקופת המחקר, 11 חולים (8%) קיבלו טיפול תרופתי מוקדם.