ה-FDA האמריקאי העניק את ההסמכה למסלול המהיר ZN-c3 לעכב חלבון תגובת נזק לדנ"א כדי להשמיד תאים סרטניים!

Zentalis Pharmaceuticals היא חברה ביו-פרמצבטית בשלב קליני המתמקדת בגילוי ופיתוח של טיפולים במולקולות קטנות המתמקדות במסלולים הביולוגיים המהותיים של הסרטן. לאחרונה, החברה הודיעה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק ZN-c3 מסלול מהיר ייעוד (FTD) לטיפול של נשים מבוגרות עם קרצינומה סרנית הרחם חוזרת או עקשן (USC).

ZN-c3 הוא מעכב WEE1 אוראלי ראשון והטוב מסוגו שפותח על ידי Zentalis. זוהי התקדמות קלינית משמעותית בתגובת נזק לדנ"א וקטלניות סינתטית. זה כרגע מוערך בניסוי קליני שלב רישום פוטנציאלי 2. נתונים נכון ל-15 במאי השנה מראים כי שיעור התגובה הכולל (ORR) של טיפול ZN-c3 של USC הגיע ל-43% (n=3/7, בהתבסס על הערכת תגובה רדיולוגית).

ההסמכה למסלול מהיר (FTD) שואפת להאיץ את פיתוח התרופות וסקירה מהירה של מחלות קשות כדי לענות על צרכים רפואיים חמורים ללא מענה בתחומים מרכזיים. קבלת כישורים מהירים לתרופות בפיתוח פירושה שחברות תרופות יכולות לקיים אינטראקציה עם ה-FDA בתדירות גבוהה יותר בשלב המחקר והפיתוח. לאחר הגשת בקשה שיווקית, הם זכאים לאישור מואץ ובדיקת עדיפות אם הם עומדים בסטנדרטים הרלוונטיים. בנוסף, הם זכאים גם לבדיקה מתגלגלת.

ד"ר אנתוני סאן, יו"ר ומנכ"ל זנטליס, אמר: "USC הוא סרטן רירית הרחם הרסני המאופיין בשיעור הישרדות נמוך ושיעור הישנות גבוה. הפרס של ZN-c3 ל- FTD הוא אבן דרך חשובה מכיוון שהוא מדגיש את הצורך בטיפולים חדשים ויעילים למחלה אגרסיבית ולעתים קרובות קטלנית זו. אנו מודים מאוד על ההזדמנות לתקשר בתדירות גבוהה יותר עם ה-FDA כאשר אנו ממשיכים לקדם במהירות גישה מבטיחה זו עבור חולים הזקוקים לפיתוח המועמד."

מנגנון הפעולה ZN-c3

קרצינומה רחם סרוזית (USC) היא גרסה אגרסיבית של סרטן רירית הרחם, המהווה פחות מ -10% מכלל מקרי סרטן רירית הרחם, אך מהווה 80% ממקרי המוות הקשורים לסרטן רירית הרחם. בארצות הברית, כ -6,500 נשים מאובחנות עם USC מדי שנה, וכ -70% מהם יש מחלת שלב III או IV בזמן האבחון. נכון לעכשיו, התקן לטיפול USC הוא ניתוח מבוים בתוספת כימותרפיה או הקרנות; עם זאת, שיעור הישנות לאחר הניתוח הוא גבוה מאוד, וכתוצאה מכך הישרדות חולה נמוכה. טיפולים טרנספורמטיביים עבור המסלולים הביולוגיים הבסיסיים של USC הם עדיין צורך רפואי דחוף.

ZN-c3 הוא מעכב WEE1 אוראלי בעל פוטנציאל ראשון מסוגו והטוב מסוגו, שפותח כיום לטיפול בגידולים מוצקים מתקדמים. WEE1 הוא חלבון תגובה נזק DNA אשר השפעתו המעכבת נועדה לגרום נזק DNA מספיק לתאים סרטניים, המוביל למוות תאים, ובכך למנוע צמיחת הגידול ואולי להוביל רגרסיה הגידול.

ל-ZN-c3 פוטנציאל רחב כמו טיפול יחידי וטיפול משולב. נכון לעכשיו, Zentals מעריכה את ZN-c3 במספר מחקרים קליניים מתמשכים ומתוכננים, כולל שני ניסויים פוטנציאליים רשומים בטיפול יחיד באוניברסיטת דרום קליפורניה, ניסוי מונחה סמנים ביולוגיים, ומחקר טיפול משולב , כולל כימותרפיה משולבת לטיפול בחולים עם סרטן השחלות מתקדם.

בעבר, ה-FDA האמריקאי העניק ZN-c3 ייעוד תרופה יתומה (ODD) ומחלות ילדים נדירות (RPDD) לטיפול באוסטאוסרקומה ילדים, ויזם ניסוי שלב 1/2 של כימותרפיה משולבת.