ה-FDA בארה"ב מאשר בוטוקס רעלן הבוטולינום של AbbVie: הטיפול בהיפראקטיביות נוירוגנית detrusor אצל ילדים!

AbbVie (AbbVie) הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) אישר בוטוקס (onabotulinumtoxinA) לטיפול בחולי ילדים ≥5 שנים עם תגובה לא מספקת או חוסר סובלנות לתרופות אנטיכולינרגיות. דטרוסור (שריר שלפוחית השתן) היפראקטיביות הקשורים למחלות נוירולוגיות. ציון דרך זה מסמן את האינדיקציה הטיפולית ה -12 כי בוטוקס אושרה בארצות הברית.

ראוי לציין כי בוטוקס הוא הרעלן העצבי הראשון והיחיד שאושר לטיפול בילדים עם היפראקטיביות detrusor נוירוגנית. עכשיו, עבור ילדים עם היפראקטיביות detrusor נוירוגנית שאין להם תגובה מספקת לתרופות אנטיכולינרגיות, יש אפשרות טיפול חדשה שניתן להשתמש בה לפני התערבות כירורגית. בוטוקס באופן סלקטיבי מונע את שחרורו של הנוירוטרנסמיטר אצטילכולין בצומת neuromuscular על ידי חסימת העברת דחפים עצביים לשריר (באינדיקציה זו, שריר שלפוחית השתן), הפחתת התכווצות שרירים באופן זמני.

היפראקטיביות detrusor נוירוגנית מתרחשת כאשר חוט השדרה ושלפוחית השתן לא יכולים לתקשר ביעילות, אשר עשוי להיות קשור למחלות נוירולוגיות כגון ספינה ביפידה ופגיעה בחוט השדרה. כתוצאה מכך, שרירי שלפוחית השתן מתכווצים באופן לא רצוני, מגבירים את הלחץ בשלפוחית השתן ומפחיתים את קיבולת שלפוחית השתן, מה שעלול לגרום לדליפת שתן תכופה ושוגגת. עם הזמן, לחץ מוגבר בשלפוחית השתן יכול גם לגרום נזק לשלפוחית השתן והכליות.

ישנם גורמים רבים של היפראקטיביות detrusor נוירוגנית אצל ילדים, כגון rhabdomyositis, פגיעה בחוט השדרה, ספינה ביפידה. ביניהם, ספינה ביפידה היא הנפוצה ביותר, המשפיעה על כ 1500-2000 תינוקות מתוך יותר מ 4 מיליון תינוקות שנולדו בארצות הברית מדי שנה. יותר מ 90% מהחולים עם ספינה ביפידה יש תסמינים של מערכת השתן.

האישור של האינדיקציה החדשה מבוסס על נתונים ממחקר אקראי, כפול סמיות שלב 3. המחקר בוצע ביותר מ -100 ילדים עם היפראקטיביות detrusor נוירוגנית, העריך את הבטיחות והיעילות של בוטוקס, וערך מחקר הארכה לטווח ארוך. תוצאות המחקר שלב 3 הראו כי בוטוקס® 200 יחידות (לא יותר מ 6U /kg) מוזרק לתוך שריר detrusor יכול להפחית את פרקי בריחת שתן בשעות היום, המהווה את נקודת הקצה העיקרית של המחקר, והוא פוחת בשבוע 6 (נקודת הזמן העיקרית) לחץ שלפוחית השתן מקסימלי ולהגדיל את קיבולת שלפוחית השתן. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר במחקר היו בקטריוריה (20%), דלקת בדרכי השתן (7%), שתן של תאי דם לבנים (7%) והמטוריה (3%).

AbbVie בוטוקס® & amp; Neurotoxins סגן נשיא בכיר ומנהל מדעי ראשי מיטשל F. ברין, MD, אמר: "בוטוקס הוא היפראקטיביות detrusor נוירוגני הראשון שאושר לבקרת מחלות לקויה עם תרופות אנטיכולינרגיות. רעלנים עצביים אצל ילדים עם תסמינים חמורים. אבן דרך זו מסמנת את האינדיקציה הטיפולית ה -12 כי בוטוקס אושרה בארצות הברית, הוספת שימוש מאושר נוסף לפורטפוליו המוצרים לילדים. בהתבסס על מסורת המחקר והפיתוח של בוטוקס בת 30 השנים שלנו, אנו ממשיכים לרדוף ללא הרף אחר חדשנות נוירוטוקסין כדי לענות על הצרכים הרפואיים הבלתי מעורערים של התחום הטיפולי כולו."

פול פ. אוסטין, MD, מנהל המחלקה לאורולוגיה של ילדים בבית החולים לילדים בטקסס ופרופסור לאורולוגיה במכללת ביילור לרפואה, אמר: "ילדים רבים עם מחלות נוירולוגיות בסיסיות עלולים לפתח נזק לשלפוחית השתן והכליות לאורך זמן. זה מדגיש את החשיבות של הטיפול. בטיפול בילדים עם פעילות יתר נוירוגנית detrusor, אנו שואפים להפחית את הלחץ בשלפוחית השתן ולהגדיל את קיבולת שלפוחית השתן. בעבר, למעט ניתוח, אפשרויות הטיפול היו מוגבלות בעיקר תרופות אנטיכולינרגיות, אבל לטווח ארוך השימוש צריך להילקח בחשבון בזהירות. ניהול יעיל של היפראקטיביות detrusor נוירוגני דורש טיפול מתמשך, ויש צורך גבוה unmet עבור אפשרויות טיפול אלטרנטיבי. בוטוקס הוכיח בטיחות ויעילות, והוא יתקבל עבור חולי ילדים אנטי שימוש שמחלתם אינה מנוהלת כראוי על ידי תרופות אנרגיה אלקליין לספק אפשרות טיפול חדשה."

בוטוקס פותחה על ידי אלרגן (נרכשה על ידי AbbVie). המרכיב העיקרי של התרופה הוא סוג מטוהר מאוד רעלן בוטולינום, שהוא חוסם הולכה עצבי המשמש לטיפול בשרירים הפרוע. בוטוקס אושר לראשונה בשנת 1989 לטיפול בעוויתות פנים ופזילה. בשנת 2000, הוא אושר עבור דיסטוניה צוואר הרחם, ולאחר מכן התרחב עוד יותר לתחום היופי, כולל הסרת קמטים, דילול פנים, חיסול קווי גבות ורגלי עורב, וכו '. בשנים האחרונות אושרה גם בוטוקס לטיפול בעוויתות בגפיים העליונות, מיגרנות כרוניות, בריחת שתן נוירוגנית, שלפוחית השתן הפרוע, התכווצויות והזעת בית השחי חמורה (הזעת יתר) ואינדיקציות אחרות.

בוטוקס הוא המוצר הראשון בעולם לטיפול ברעלן מסוג A. בארצות הברית, בוטוקס אושרה על ידי ה-FDA עבור 12 אינדיקציות טיפוליות עד כה. ב-30 השנים האחרונות נמכרו ברחבי העולם יותר מ-100 מיליון בקבוקים של בוטוקס® ובוטוקס® קוסמטיקה (בוטוקס A), ויותר מ-3,700 מאמרים פורסמו בכתבי עת מדעיים ורפואיים. בוטוקס® נוירוטוקסין היא אחת התרופות הנחקרות ביותר בעולם.