ה-FDA האמריקאי אישר את Livmarli: התרופה הראשונה לטיפול בגרד כולסטטי הקשור לתסמונת Alagille (ALGS)!---1/2

[Oct 23, 2021]

מירום פארמה היא חברת ביו-פארמה המוקדשת לפיתוח טיפולים חדשניים לטיפול במחלות כבד נדירות. לאחרונה הודיעה החברה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר תמיסת פומית Livmarli (maralixibat), הנלקחת דרך הפה פעם ביום לטיפול בכולסטזיס בחולים עם תסמונת Alagille (ALGS) בגיל ≥ שנה. עִקצוּץ. ALGS היא מחלת כבד תורשתית נדירה הפוגעת ב-2000-2500 ילדים בארצות הברית.

ALGS נגרמת על ידי דרכי מרה לא תקינות, שעלולות להוביל למחלת כבד מתקדמת. דרכי מרה לא תקינות או צרות עלולות לגרום לכולסטאזיס, וחומצות מרה מצטברות בכבד, מה שעלול להוביל לדלקת ולנזק לכבד ולמנוע מהכבד לפעול כראוי. הכולסטאזיס של ALGS קשור לגירוד. גירוד הוא אחד התסמינים השכיחים והחמורים ביותר הקשורים ל-ALGS, והוא גם אחת האינדיקציות השכיחות ביותר להשתלת כבד בחולים עם ALGS.

ראוי להזכיר כי Livmarli היא התרופה הראשונה והיחידה המאושרת לטיפול בגרד כולסטטי של ALGS, שתביא לשינוי משמעותי במודל הטיפול של ALGS. Livmarli אושרה בתהליך סקירת עדיפות. בעבר, ה-FDA העניק לליבמרלי את תעודת מחלת הילדים הנדירה (RPDD) ואת תווית התרופה פורצת הדרך (BTD) לטיפול ב-ALGS.

בזמן שאישר את Livmarli, ה-FDA גם הנפיק שובר סקירת עדיפות למחלות ילדים נדירות (PRV) למירום כדי לתגמל את החברה על תרומתה יוצאת הדופן לפיתוח תרופות חדשות למחלות נדירות. ניתן לממש את ה-PRV הזה לבדיקת עדיפות של כל בקשות תרופות חדשות עוקבות, וניתן למכור או להעביר.

המרכיב הפרמצבטי הפעיל של תמיסת הפה של Livmarli הוא maralixibat, שהוא מעכב ileal bile acid transporter (IBAT) בעל ספיגה מינימלית. ALGS היא מחלת כבד נדירה, ואין טיפול מוכר, ולכן יש צורך רפואי גדול ודחוף שלא נענה. האישור של Livmarli בשוק יביא את האופציה הראשונה לטיפול תרופתי במחלה ההרסנית הזו, יספק תוכנית טיפול משמעותית ובסופו של דבר יצמצם את הצורך בהשתלת כבד.

ה-FDA אישר את Livmarli, בהתבסס על מחקרים מרכזיים של ICONIC ונתונים של 5 שנים ממחקרים תומכים. נתונים אלה יחד מהווים גוף הוכחות חזק עבור Livmarli לטיפול בחולי 86 ALGS. נתונים ממחקר ICONIC הראו כי לאחר קבלת טיפול Livmarli, הגרד של החולים הופחת באופן מובהק סטטיסטית (p<0.0001), וסמנים="" אחרים="" של="" מחלת="" כבד="" כולסטטית="">

מוצרים קשורים