ה- FDA האמריקני אישר את Jelmyto (mitomycin) עם שיעור הפוגה מלא של 58%

חברת התרופות UroGen הודיעה לאחרונה כי מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר במהירות את תכשיר הג'ל של הקיילייס הקליסי של ג'למיטו (מיטומיצין), המהווה תרופה מהשורה הראשונה המשמשת לטיפול במבוגרים בדרגה נמוכה קרצינומה העליונה העליונה (LG-UTUC) ). Jelmyto אושרה בתהליך בדיקת עדיפות וקיבלה בעבר הסמכת פריצת דרך לסמים (BTD). ראוי להזכיר כי ג'למיטו היא אפשרות הטיפול הראשונה והיחידה שאינה כירורגית שאושרה לטיפול ב- LG-UTUC.

Jelmyto מורכב ממיטומיצין (תרופה כימותרפית) וג'ל סטרילי, שפותח באמצעות UGGEN' טכנולוגיית ה- RTGel ™ בעלת שחרור איטי. התרופה מיועדת לחשוף רקמות בדרכי השתן למיטומיצין למשך זמן רב, ומאפשרת טיפול בגידולים באמצעים לא כירורגיים.

אישור אבן דרך זו מבוסס על התוצאות החיוביות של מבחן OLYMPUS שלב III. הניסוי הראה שג'למיטו השיגה מיגור מחלות משמעותיות מבחינה קלינית בקרב חולים מבוגרים מסוג LG-UTUC: שיעור התגובה המלא היה גבוה 58%, וחציון התגובה החציוני (DOR) טרם הושג. נתונים אלה מראים כי עבור חולה הסרטן הנדיר והקשה לטיפול LG-UTUC, Jelmyto תספק אפשרות יעילה לשמירה על הכליות.

תוצאות המחקר כוללות: (1) באוכלוסייה בכוונה לטיפול ובקבוצת המשנה של אנשים שנחשבו כבלתי פעילים בעת האבחנה, שיעור התגובה המלא (CR, נקודת קצה ראשונית) היה {{{{10 }}}}%. ({{4}}) בנקודת הזמן 1 {{4}} לחודש להערכת משך ההפוגה, 1 9 חולים עדיין היו במצב CR , 7 חולים חלו במחלות, ו 9 חולים המשיכו לבצע מעקב כדי להעריך את 1 {{{{{}}}}} נתוני הפוגה בחודש. (3) השיעור המתמשך של 1 {{4}} רמיסיה של חודש שנבדק על ידי ניתוח קפלן-מאייר היה 84% (מבוסס על נתוני ביניים). (4) התגובות השליליות הנפוצות ביותר (GG gt; {{{{}}}}} 0%) הינן חסימת שתן, כאבי גב תחתון, דלקת בדרכי השתן, המטוריה, אי ספיקת כליות, עייפות, בחילה, בטן, כאב, דיסוריה והקאות. רוב תופעות הלוואי קלות עד בינוניות. ניתן לשלוט בו בשיטות טיפול קיימות ולא התרחשו מקרי מוות הקשורים לטיפול.

LG-UTUC הוא סרטן נדיר המופיע בדרכי השתן העליונות, השופכנים והכליות. בארצות הברית ישנם כ- 6000-7000 חולי LG-UTUC חדשים או שנשקעו בכל שנה. האנטומיה של מערכת השתן מורכבת והטיפול קשה. הסטנדרטים הקיימים כיום בטיפול כוללים ניתוחים מרובים, ורוב החולים זקוקים לניתוח כריתה רדיקלית של nefroureter, כולל הסרת האגן, הכליות, השופכן ושרוול השלפוחית. טיפול מסבך הוא ש- LG-UTUC נפוץ בעיקר בקרב חולים מעל גיל 70 . מטופלים אלה עשויים להיות בעלי לקות בתפקוד הכלייתי ועלולים לסבול מסיבוכים נוספים כתוצאה מניתוח גדול.

סת 'לרנר, ד"ר חוקר הראשי של ניסוי OLYMPUS ופרופסור לאורולוגיה במכללת ביילור לרפואה בטקסס, אמר:&ציטוט; ניתוח כריתה רדיקלית של נפרואורטוריאלית קשור לירידה בתפקוד הכליות וסיבוכים אחרים. Jelmyto יהיה אחראי למי שעשוי להזדקק לכליות קיצוניות חולים המטופלים בכריתת שתן נותנים טיפול חדש שאינו כירורגי. טיפול חדשני, שמאוד פולשני, שמירה על כליה עשוי לשנות את הטיפול בסרטן השתן העליון בדרגה נמוכה, ולסייע לחולים להימנע מניתוחים וסיבוכים ארוכי טווח הקשורים לאובדן כליות."

אנדראה מדוקס-סמית ', מנכ"לית רשת העידוד לסרטן שלפוחית ​​השתן, אמרה:" במשך עשרות שנים, הטיפול בקרצינומה העליונה העליונה בדרגה נמוכה (LG-UTUC) התקדם מעט. חולים עם כליה הניתוח מביאים שינוי במודל הטיפול. אנו מציינים את אישור ה- FDA עבור Jelmyto. LG-UTUC פוגע ברצינות בחולים קשישים. רבים מהם נלחמו במחלה ותמיד רצו אפשרות לא ניתוחית."