ה- FDA האמריקאי העניק הסמכת מסלול מהיר ל- Sanofi rilzabrutinib!

סנופי הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק לרילזברוטיניב ייעוד מסלול מהיר (FTD) לטיפול בטרומבוציטופניה חיסונית (ITP). rilzabrutinib הוא מעכב טירוזין קינאז (BTK) דרך הפה של ברוטון&# 39. לתרופה יש פוטנציאל להפוך למעכב BTK הראשון לטיפול ב- ITP. באוקטובר 2018, ה- FDA העניק ייעוד לתרופות יתומות (ODD) עבור rilzabrutinib לטיפול ב- ITP. לאחר התוצאות החיוביות של המחקר שלב 1/2, סנופי יזמה מחקר קליני שלב 3 המעריך את rilzabrutinib ל- ITP.

תרופה ליתום מתייחסת לתרופות המשמשות למניעה, טיפול ואבחון של מחלות נדירות, ומחלות נדירות הן המונח הכללי למחלקה של מחלות בעלות שכיחות נמוכה במיוחד, המכונה גם" מחלות יתומות." בארצות הברית מחלות נדירות מתייחסות למחלות עם פחות מ- 200,000 חולים. תמריצים לפיתוח תרופות למחלות נדירות כוללות תמריצים שונים להתפתחות קלינית, כגון זיכויי מס הקשורים לעלויות ניסויים קליניים, הפחתת דמי שימוש ב- FDA וניסויים קליניים. סיוע ה- FDA&# 39 בתכנון הניסוי ובתקופת הבלעדיות של השוק לשבע שנים לאינדיקציות שאושרו לאחר השקת התרופה.

הסמכת מסלול מהיר (FTD) שואפת להאיץ את הפיתוח והסקירה המהירה של תרופות למחלות קשות בכדי לתת מענה לצרכים רפואיים חמורים שלא סופקו בתחומי מפתח. השגת כישורים מהירים לתרופות ניסיוניות פירושה שחברות תרופות יכולות לקיים אינטראקציה עם ה- FDA בתדירות גבוהה יותר בשלב המחקר והפיתוח. לאחר הגשת בקשה לשיווק, הם זכאים לאישור מואץ ולבדיקת עדיפות אם הם עומדים בסטנדרטים הרלוונטיים. בנוסף, הם זכאים גם לבדיקה מתגלגלת.

המבנה הכימי של רילזברוטיניב (מקור תמונה: pubchem)

טרומבוציטופניה חיסונית (ITP) היא מחלה אוטואימונית נדירה וחמורה המאופיינת בהרס טסיות באמצעות מערכת החיסון ופגיעה בייצור הטסיות, וכתוצאה מכך ספירת טסיות נמוכה בדם (טרומבוציטופניה) ודימום קל. ויש להם השפעה שלילית על איכות חייהם של החולים. עבור חולי ITP שקיבלו טיפול בקורטיקוסטרואידים לצורך הישנות או התנגדות, עדיין קיים צורך רפואי לא מסופק להשיג הפוגה מהירה ועמידה.

Rilzabrutinib הוא מעכב BTK בעל פה, הפיך, קוולנטי, שנמצא בהתפתחות קלינית לטיפול במחלות בתיווך חיסון. BTK משתתף בתגובה חיסונית מולדת ומסתגלת ומהווה מולקולת איתות למחלות מתווכות חיסוניות. מנתוני המחקר עולה כי רילזברוטיניב יכול לחסום תאי חיסון דלקתיים, לבטל אותות הרסניים של נוגדנים עצמיים ולמנוע ייצור נוגדנים עצמיים חדשים מבלי לרוקן תאי B ל- Rilzabrutinib יש פוטנציאל למקד לפתוגנזה של המחלה ולא הוכח כי הוא משנה את צבירת הטסיות. המשמעות הקלינית של מנגנונים אלה נמצאת כעת בבדיקה, וביטחונם ויעילותם טרם נבדקו על ידי אף גורם רגולטורי.

בנוסף ל- ITP, rilzabrutinib נמצא כעת בטיפול קליני שלב 3 בפמפיגוס, שהיא מחלה בתיווך חיסון המאופיינת בשלפוחיות על הקרום הרירי והעור. בנוסף, Rilzabrutinib יזמה גם מחקרים קליניים שלב 2 לטיפול במחלות אוטואימוניות IgG4.