ה- FDA האמריקאי מאשר את תרופת הטיפול המדויקת של CStone Avonib לטיפול ב- cholangiocarcinoma מוטציה IDH1

ב -26 באוגוסט הגיעו חדשות מחו"ל כי חברת התרופות החדשנית הבורסטית הונג קונג, Cornerstone Pharmaceuticals (קוד הבורסה בהונג קונג: 2616), תרופה לטיפול בדייקנות ivosidenib אושרה על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). הוא משמש למטופלים מבוגרים שטופלו בעבר עם cholangiocarcinoma מתקדם או גרורתי, שזיהו מוטציות IDH1 בשיטת הבדיקה שאושרה על ידי ה- FDA. המשמעות היא שאפניב הפכה לתרופה הראשונה בעולם' שאושרה על ידי ה- FDA האמריקאי לטיפול ממוקד בחולים הסובלים מ- cholangiocarcinoma מוטציה IDH1.

לא זו בלבד שיישום התרופות החדשות (sNDA) של אפניב קיבל בדיקת עדיפות, מה שקיצר מאוד את זמן הבדיקה. סקירת עדיפות בדרך כלל מעניקה תרופות שאולי עשו התקדמות משמעותית בטיפול או נותנות טיפול בהיעדר אמצעי טיפול מספקים.

מובן שהפעם, הענקת זכויות הבדיקות העדיפות של ה- FDA&מבוססת על נתוני ניסוי קליני שלב 3 בשם ClarIDHy. מחקר זה הוא הניסוי הקליני הראשון בעולם' בחולים הסובלים מ- cholangiocarcinoma שטופלו עם מוטציות IDH1. תוצאות הניסוי הראו כי בהשוואה לקבוצת הפלסבו, קבוצת הטיפול באבוניביב הגיעה לנקודת הסיום העיקרית של הישרדות ללא התקדמות (PFS), מה שהוריד מאוד את הסיכון להתקדמות המחלה או למוות בחולים. במקביל, אבניב גם שיפר את ההישרדות הכוללת של החולים.

Cholangiocarcinoma הוא גידול ממאיר נדיר המתרחש בצינורות המרה בתוך הכבד ומחוצה לו. ההערכה היא כי 8,000 אנשים בארצות הברית מאובחנים כל שנה כ- cholangiocarcinoma. לפני אישור Avonib, לא אושר טיפול ממוקד עבור כולנגיוקרצינומה מוטציה IDH1 ובמקרים מתקדמים ישנן אפשרויות מוגבלות לכימותרפיה.

חברת CStone Pharmaceuticals השיגה את זכויות שיתוף הפעולה והרישוי הבלעדיות לפיתוח ומסחור של אבניב באזור סין הגדולה כולל סין, הונג קונג, מקאו וטייוואן וסינגפור. לפני כן, אפניב נכלל ברשימת התרופות החדשות הדרושות בדחיפות במרפאות [קבוצה שלישית] &; הונפק על ידי המרכז להערכת תרופות של מינהל מוצרי הרפואה הלאומי (NMPA) בסין.

נכון לעכשיו, CStone פרמצבטיקה מבצעת שני מחקרים קליניים רשומים על אפניב בסין, בעיקר לאינדיקציות לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML). ביניהם, מחקר CS3010-101 הוא מחקר שלב I, רב מרכזי, חד-זרוע, של חולי R/R AML מבוגרים עם מוטציות רגישות ל- IDH1 המתבצע בסין, ומשמש גשר למחקר העולמי המרכזי AG120 -C-001 מחקר. מינהל מוצרי הרפואה הלאומי (NMPA) בסין קיבל את היישום החדש לשיווק תרופות של אבניב עבור חולים מבוגרים מסוג R/R הרגישים למוטציות IDH1 וכלל אותו בבדיקת עדיפות.

מחקר אחר, AGILE, הוא מחקר קליני עולמי שלב III, מרכזי, כפול סמיות, אקראי, מבוקר פלסבו, שמטרתו להעריך את השילוב של avonib בשילוב עם azacitidine ו- placebo בשילוב עם azacitidine בעבר. יעילות ובטיחות בחולי AML מוטציה IDH1 שאינם מטופלים. Servier הודיע ​​לאחרונה כי מחקר AGILE הגיע לנקודת הסיום העיקרית של הישרדות ללא אירועים (EFS).

מובן כי בנוסף לשני האינדיקציות של לוקמיה מיאלואידית חריפה וכולנגיוקרצינומה, מחקר על הטיפול בחולי גליומה על ידי אפניב נמצא בעיצומו והראה פוטנציאל טיפולי ניכר.

ראוי לציין כי למרות שאבוניב טרם אושרה בסין, היא עשתה פריצת דרך משמעותית בממד זמינות התרופות מבעוד מועד. בעבר, אפניב נכלל במגבר של בייג'ינג פראט &; ביטוח בריאות וויטני כאחת מ -75 תרופות מיוחדות בחו"ל, והוא נכלל בביטוח התרופות המיוחד העולמי של Hainan Boao Lecheng כאחת מ -25 תרופות מקומיות, מה שאומר שיותר מטופלים יכולים להפיק תועלת מכך, ולשפר מאוד את סבירות התרופות.