הדור השני של קולטן הטרומבופויטין אוראלי אגוניסט Doptelet אושר על ידי האיחוד האירופי!

חברת התרופות השבדית Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) הודיעה לאחרונה כי הנציבות האירופית (EC) אישרה את הרחבת היקף היישום של Doptelet (avatrombopag) לטיפול במחלות ראשוניות כי הם אינם יעילים נגד טיפולים אחרים (כגון קורטיקוסטרואידים, אימונוגלובולינים) חולים מבוגרים עם טרומבוציטופניה חיסונית כרונית (ITP).

טרומבוציטופניה חיסונית (ITP) היא מחלה אוטואימונית המאופיינת בספירת טסיות דם נמוכה, המובילה לסיכון מוגבר לחבלות ודימום. ההערכה היא כי 100 מתוך כל מיליון אנשים יש ITP, וכאשר הסימפטומים נמשכים יותר מ 12 חודשים, המחלה נחשבת כרונית. השכיחות של ITP העיקרי באוכלוסייה הבוגרת היא 3.3 לכל 100,000 אנשים בשנה. נכון לכך, אין תרופה ITP. חולים אלה בדרך כלל להתדרדר לאחר קבלת טיפולים שונים ועדיין צריך תרופות כדי להפחית את הסיכון של דימום קליני גדול.

avatrombopag מרכיב התרופות הפעיל של Doptelet הוא דור שני, פעם ביום אסטרולוג קולטן אוראלי (TPO-RA) שיכול לחקות את ההשפעות של TPO, שהוא הרגולטור העיקרי של ייצור טסיות דם נורמלי.

בארצות הברית, Doptelet אושרה על ידי ה-FDA במאי 2018 לטיפול טרומבוציטופניה בחולים מבוגרים עם מחלת כבד כרונית (CLD) אשר מתכננים לעבור ניתוח. ביוני 2019 אישר ה-FDA את הרחבת היקף היישום של Doptelet לטיפול בטרומבוציטופניה בחולים מבוגרים עם טרומבוציטופניה חיסונית כרונית (ITP) שלא הגיבו לטיפולים קודמים. באיחוד האירופי, Doptelet אושרה ביוני 2019 לשימוש בחולים מבוגרים עם CLD שמתכננים לעבור ניתוח פולשני לטיפול טרומבוציטופניה חמורה.

ראבי ראו, קצין הרפואה הראשי של SOBI וראש המחקר וכח, אמר: "אישור האיחוד האירופי של Doptelet עבור אינדיקציות ITP הוא אבן דרך עבור חולי ITP ברחבי אירופה. ישנם צרכים רפואיים משמעותיים באוכלוסיית מטופלי ITP שלא תקיימו. אישור זה חשוב מאוד. זוהי הזדמנות נהדרת עבורנו לתת למטופלים אפשרות טיפול חדשה. Doptelet תספק למטופלים ומומחים רפואיים תוכנית טיפול אוראלי חדשה ללא כל הגבלה על סוגי מזון."