הדור השני אגוניסט קולטן הטרומבופויטין דופטלט (avatrombopag) יאושר בקרוב באיחוד האירופי!

חברת התרופות השבדית השוודית Orphan Biovitrum AB (SOBI) הודיעה לאחרונה כי ועדת התרופות האירופית (EMA) למוצרים רפואיים לשימוש אנושי (CHMP) פרסמה חוות דעת ביקורת חיובית, והמליצה על אישור להרחבת היקף היישום של דופטלט (avatrombopag) לטיפול בחולים מבוגרים עם טרומבוציטופניה חיסונית כרונית ראשונית (ITP) שלא הגיבו לטיפולים אחרים (כגון קורטיקוסטרואידים, אימונוגלובולינים). כעת, חוות הדעת של CHMP יוגשו לנציבות האירופית (EC) לבדיקה, שלרוב מחליטה החלטה סופית תוך חודשיים.

טרומבוציטופניה חיסונית (ITP) היא מחלה אוטואימונית המאופיינת בספירת טסיות נמוכה, מה שמוביל לסיכון מוגבר לחבלות ודימום. ההערכה היא כי 100 מכל מיליון אנשים סובלים מ- ITP, וכאשר הסימפטומים נמשכים יותר מ -12 חודשים, המחלה נחשבת כרונית. שכיחות ה- ITP העיקרי באוכלוסייה הבוגרת היא 3.3 לכל 100,000 אנשים בשנה. נכון לעכשיו, אין תרופה ל- ITP. חולים אלו בדרך כלל חוזרים ונשנים לאחר שקיבלו טיפולים שונים ועדיין זקוקים לתרופות להפחתת הסיכון לדימום קליני גדול.

מרכיב התרופות הפעיל avoprombopag של Doptelet&# 39 הוא דור שני, אגוניסט קולטן טרומבופויטין אוראלי (TPO-RA) מהדור השני, שיכול לחקות את ההשפעות של TPO, שהוא הווסת העיקרי לייצור טסיות רגיל.

בארצות הברית, דופטלט אושרה על ידי ה- FDA במאי 2018 לטיפול בטרומבוציטופניה בחולים מבוגרים עם מחלת כבד כרונית (CLD) המתכננים לעבור ניתוח. ביוני 2019 אישר ה- FDA את הרחבת היקף היישום של דופטלט לטיפול בטרומבוציטופניה בחולים מבוגרים עם טרומבוציטופניה חיסונית כרונית (ITP) שלא הגיבו לטיפולים קודמים. באיחוד האירופי, דופטלט אושרה ביוני 2019 לטיפול בטרומבוציטופניה חמורה בחולים מבוגרים עם CLD המתכננים לעבור ניתוח פולשני.

קצין הרפואה הראשי של SOBI וראש המחקר והפיתוח ראווי ראו אמר:" חדשות אלה הן צעד חשוב במתן אפשרויות טיפול לחולי ITP אירופאים. כיום חוות הדעת החיובית של&# 39 מ- CHMP היא אבן דרך חשובה עבור חולי ITP ברחבי אירופה. אם תקבל זאת באישור הנציבות האירופית, Doptelet תספק למטופלים ומומחים רפואיים משטר טיפולי בעל פה חדש ללא כל הגבלה על סוגי המזון."