מעכב farnesyl טרנספרז מעכב tipifarnib מאושר על ידי ה- FDA המהיר של ארה"ב, עם שיעור הפוגה כולל של 70%

Kura Oncology היא חברה ביו-פרמצבטית קלינית, המתמקדת בפיתוח רפואה מדויקת באונקולוגיה. לאחרונה הודיעה החברה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק למועמד המוביל את התרופה טיפיפארניב מהירה למסלול מהיר (FTD) לטיפול בלימפומה של תאי T- תאי T- תאי T-follic מבוגרים. (FTCL), לימפומה של תאי T היקפיים של בלוטת הלימפה (TFH). בדצמבר 2019 העניק ה- FDA טיפיפארניב FTD לטיפול בחולים עם קרצינומה של תאי קשקש ראש (HNSCC) שהתקדמו לאחר שקיבלו כימותרפיה המכילה פלטינה ונשאים מוטציות HRAS.

ההסמכה המהירה למסלול מהיר (FTD) מיועדת להאיץ את הפיתוח והביקורת המהירה של תרופות למחלות קשות כדי לתת מענה לצרכים רפואיים חמורים שאינם מסופקים בתחומי מפתח. השגת הכישורים המהירים לתרופות ניסיוניות פירושה שחברות תרופות יכולות ליצור אינטראקציה עם ה- FDA בתדירות גבוהה יותר במהלך מגבר ה- R 0010010 ; שלב D. לאחר הגשת בקשות שיווק, הם זכאים לאישור מואץ ולסקירת עדיפות אם הם עומדים בתקנים הרלוונטיים. בנוסף, הם זכאים גם לבדיקה מתגלגלת.

tipifarnib הוא מעכב חזק, סלקטיבי מאוד לפרנזיל טרנספרז, המורשה מ- Janssen בדצמבר 2014. Farnesylation הוא תהליך איתות תאים מרכזיים וקשור להתרחשות והתפתחות סרטן. נכון לעכשיו, טיפיפרניב נמצא בפיתוח קליני לטיפול בגידולים מוצקים שונים ואינדיקציות המטולוגיות. בעבר, התרופה נחקרה בלמעלה מ- 5, 000 חולי סרטן והדגימה פעילות אנטי-סרטנית משכנעת וארוכת טווח בקבוצות תת-קבוצות ספציפיות, כולל גידולים קשקשיים הנושאים HRAS מוטציה ובלוטות לימפה שאינן נושאות HRAS מוטציה, מח עצם וגידולים מוצקים.

נוסחת מבנה מולקולרי של tipifarnib (מקור תמונה: Wikipedia)

בדצמבר 2019 דיווח Kura על הנתונים הקליניים האחרונים בפגישה השנתית של האגודה האמריקאית למטולוגיה (ASH 2019), והראה כי בטיפריניב יש פעילות חזקה וארוכת שנים כמונותרפיה לטיפול חוזר ב- AITL. הנתונים מראים כי באוכלוסיית מטופלים שטופלו בכבדות עם חציון של 3 טיפולים שקיבלו בעבר, שיעור התגובה האובייקטיבי (ORR) היה בערך 50%. בנוסף, בחולים עם מוטציות בקולטנים דמויי אימונוגלובולינים הרוצחים תאים (KIR, סמן ביולוגי הקשור לנתיב CXCL), נמצא כי שיפור בפעילות הנוגדנים נגד טיפולי העצם של tipifarnib 0010010 # 39. ה- ORR של חולים אלה היה 70%, ושיעור התגובה המלא (CR) הוא 40%.

בסוף אוקטובר 2019 הודיעה קורה על הנתונים המעודכנים של ניסוי ה- RUN-HN בשלב II של טיפיפארניב בטיפול במצבי סרטן תאי קשקש ראש (HRAS) מוטציה וצוואר (HNSCC). התוצאות הראו כי בקרב חולים עם HNSCC מוטציה מסוג HRAS שקיבלו בעבר טיפולים מרובים (חציון: 2, טווח: 0-6) אך המחלה התקדמה, טיפיפרניב הראתה פעילות אנטיטומרית חזקה ונמשכת כמונותרפיה: התגובה הכללית השיעור (ORR) היה 56%, וההישרדות החציונית ללא התקדמות (PFS) הייתה 6. 1 חודשים. נכון לעכשיו, שיעור התגובה הכולל (ORR) משלושה טיפולים שאושרו לטיפול קו שני ב- HNSCC-Keytruda, Opdivo ו- Erbitux הוא בטווח של 13-16%, ו- PFS הוא כ 2 חודשים.

ברידג'ט מרטל, ד"ר סמנכ"ל רפואה ראשי של קורה, אמרה: 0010010 ציטוט; חודשיים לאחר מתן ההסמכה המהירה לטיפול במוטציה HRAS HNSCC, ה- FDA העניקה הסמכה מהירה למתן טיפיארניב לתאי T לימפומה. הפוטנציאל העצום של מחלות הרסניות אלה, אנו נערכים כעת באופן פעיל לביצוע הניסוי המודרך השני לרישום של tipifarnib ב- TFH לימפומה של בלוטות הלימפה מתקדמות (כולל AITL). 0010010 quot;