האיחוד האירופי אישר את האינדיקציה השלישית ל- Epidyolex: טיפול באפילפסיה הקשורה לטרשת שחפת (TSC)!

חברת התרופות הבריטית GW Pharma היא מובילה עולמית במחקר ופיתוח של מוצרים טיפוליים מקנבינואידים מהצומח, ומחויבת לגלות, לפתח ולמסחר תרופות טיפוליות חדשות מקנאביס. לאחרונה הודיעה החברה כי הנציבות האירופית (אי.סי.) אישרה בקשה לשינוי סוג II עבור תכשירים נוזליים דרך הפה לאפידיולקס (קנבידיול, CBD) כטיפול משלים לחולים מגיל שנתיים. הטיפול משולב בטרשת שחפת. התקפים הקשורים לתסמונת (TSC). ראוי להזכיר כי זהו האינדיקציה השלישית של Epidyolex&# 39 באירופה. בעבר, התרופה אושרה לשימוש בחולים מעל גיל שנתיים כדי לסייע בטיפול בהתקפים הקשורים לתסמונת לנוקס-גסטאו (LGS) ולתסמונת Dravet (DS).

בארצות הברית התרופה (שם השוק האמריקני: Epidiolex) אושרה גם לשלוש אינדיקציות: לחולים בגיל שנה, כטיפול נלווה להתקפים הקשורים ל- LGS, DS ו- TSC. בארצות הברית ובאיחוד האירופי, ל- Epidyolex / Epidiolex הוענק ייעוד לתרופות יתומות לטיפול בהתקפים הקשורים ל- DS, LGS ו- TSC. כל מחלה היא סוג אפילפסיה נדיר, חמור ומתחיל בילדות.

בפברואר השנה הודיעה ג'אז פארמה על רכישת GW פארמה תמורת 7.2 מיליארד דולר, והעסקה אושרה פה אחד על ידי דירקטוריוני שני הצדדים. הרכישה צפויה להסתיים ברבעון השני של שנת 2021, והחברה המשולבת תהפוך למובילה בתחום מדעי המוח.

Epidyolex / Epidiolex היא תרופת הקנבינואידים הראשונה שמקורה בצמחים שאושרה על ידי ארצות הברית ואירופה לטיפול באפילפסיה. התרופה היא תכשיר נוזלי דרך הפה של תמצית CBD עם טוהר גבוה. CBD הוא מרכיב לא פסיכולוגי שמקורו בצמח ההמפ ויש לו מגוון השפעות תרופתיות על מערכת העצבים. מספר רב של מחקרים הראו כי ל- CBD יש פעילויות אנטי אפילפטיות ופרכוסים ברורות, ויש להם פחות תופעות לוואי מאשר תרופות אנטי אפילפטיות קיימות.

TSC היא מחלה גנטית נדירה וקשה המתרחשת במהלך הילדות. אפילפסיה היא המאפיין הנוירולוגי הנפוץ ביותר של TSC. TSC עלול לגרום לאפילפסיה אצל עד 85% מהחולים, וכ 60% מהחולים אינם מגיבים לתרופות אנטי אפילפטיות סטנדרטיות והם התקפים עמידים לתרופות. קיים צורך משמעותי בטיפולים חדשים לטיפול בהתקפים הקשורים ל- TSC. נתונים ממחקר קליני שלב III הראו כי בהשוואה לפלצבו, Epidiolex הפחיתה באופן משמעותי התקפים עקשניים הקשורים ל- TSC (כולל מוקדים והכללה) ושיפרו את מצבו הכללי של המטופל. Epidyolex / Epidiolex יספק אפשרות טיפול חשובה לאוכלוסיית חולי TSC.

אישור האינדיקציה החדשה מבוסס על תוצאות מחקר אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו שלב III. המחקר כלל 224 חולים (גיל 1-65 שנים) שאובחנו כעמידים לטיפול (עקשן). חולים אלו חולקו באופן אקראי לקבלת Epidiolex 25 מ"ג / ק"ג ליום (n=75), Epidiolex 50 מ"ג / ק"ג ליום (n=73), פלצבו (n=76), טיפול במשך 16 שבועות (תקופת טיטרציה של 4 שבועות, 12 תקופת תחזוקה לשבוע). נקודת הסיום העיקרית הייתה השינוי באחוזים מהבסיס בתדירות ההתקפים המוקדיים הקשורים ל- TSC והכללות בין Epidiolex לפלסבו במהלך הטיפול. נקודות קצה משניות מרכזיות כוללות: שיעור החולים עם ירידה של ≥50% בהתקפים, שיעור החולים עם ירידה בתדירות ההתקפים הכוללת (כולל תחושת מוקד והתקפים) ב- ≥50%, והרושם הכללי של שינויים מצבו הכללי של הנבדק / המטפל (S / CGIC).

התוצאות הראו כי המחקר הגיע לנקודת הסיום העיקרית. בהשוואה לקבוצת הפלצבו, תדירות ההתקפים הקשורים ל- TSC בקבוצת הטיפול ב- Epidiolex הצטמצמה משמעותית: קבוצת הטיפול ב- Epidiolex 25 מ"ג / ק"ג ליום וקבוצת הטיפול ב- 50 מ"ג / ק"ג ליום היו בהתאמה נמוכה בכ- 49% מהבסיס. 48%, קבוצת הפלצבו ירדה ב- 27% (p=0.0009, p=0.00118).

התוצאות עבור כל נקודות הקצה המשניות המרכזיות תומכות בהשפעה על נקודת הקצה הראשית. באופן ספציפי: (2) בהשוואה לקבוצת הפלצבו, שיעור גבוה יותר מהחולים בקבוצת הטיפול ב- Epidiolex סבל מהפחתה של 50% או יותר בהתקפים (36% בקבוצת 25 מ"ג / ק"ג ליום ו -36% בקבוצת 50 מ"ג / קבוצת ק"ג ליום) 40%, 22% בקבוצת הפלצבו, p=0.0692 ו- p=0.0245). (2) בהשוואה לקבוצת הפלצבו, 48% מהחולים בקבוצת הטיפול האפוליולקס הדו-מיננית חוו ירידה גדולה יותר בתדירות ההתקפים הכוללת (כולל תחושת מוקד והתקפים), לעומת 27% בקבוצת הפלצבו (p=0.0013 ו- p=0.0018). (3) על פי תוצאות הרושם הכללי של שאלון חולים / מטפלים (S / CGIC), הפרופורציות של קבוצת Epidiolex 25mg / kg / day ו- Epidiolex 50mg / kg / day דיווחו על שיפור כולל היו 69%, 62%, ונוחות בהתאמה קבוצת המינונים הייתה 39% (p=0.0074 ו- p=0.0580). (4) ניתוח נוסף הראה כי בהשוואה לחולי פלצבו, חולים שטופלו ב- Epidiolex חוו ירידה גדולה יותר בהתקפים המוקדיים המורכבים (שיעור החולים בקבוצת הטיפול 25 מ"ג / ק"ג ליום, 50 מ"ג / ק"ג / יום) בהתייחס 52%, 50%, שיעור קבוצת הפלצבו היה 32%, p=0.0076 ו- p=0.0116).

פרופיל הבטיחות שנצפה במחקר זה עולה בקנה אחד עם תוצאות מחקרים קודמים, ולא התגלו סיכוני בטיחות חדשים. שכיחות תופעות הלוואי (AE) הייתה 93% בקבוצת 25 מ"ג לק"ג ליום, 100% בקבוצת 50 מ"ג לק"ג ליום ו -95% בקבוצת הפלצבו. לשתי המינונים יש בטיחות מקובלת, עם תופעות לוואי של 25 מ"ג לק"ג ליום פחות מ- 50 מ"ג לק"ג ליום. התגובות השליליות הנפוצות ביותר הן שלשולים, ירידה בתיאבון ועייפות.