ספרד פיתחה בהצלחה סוג חדש של ננו-רפואה לטיפול במחלת פאברי

לאחרונה חוקרים ממכון ברצלונה למדעי החומר (ICMAB-CSIC) תחת מועצת המחקר הספרדית העליונה (CSIC) פיתחו בהצלחה תרופה חדשה לטיפול בפברי.

מחלת פאברי היא מחלה נדירה, מחלת אחסון ליזוזומלית תורשתית הנגרמת על ידי מוטציות בגן GLA המקודד ל- α-galactosidase A (α-Gal A). המחלה עלולה לגרום לסיבוכים קרדיווסקולריים וכלי דם מוחיים ואי ספיקת כליות, וכן לפרקי כאב קשים. על פי נתונים סטטיסטיים, 2.6 אנשים לכל 10,000 אנשים במדינות האיחוד האירופי סובלים ממחלת פאברי.

תרופת הננו שפותחה על ידי קסיקסין נקראת" nanoGLA" ;. מחקרים הראו כי לתרופה החדשה יש יעילות קלינית טובה יותר מהטיפול בתחליפי האנזים המורשה כיום לטיפול במחלת פברי. יחד עם זאת, יש לו גם את היתרונות של עלות נמוכה יותר ושיפור איכות החיים של החולים.

התרופה היא תוצאת המחקר של ה-" Smart4Fabry" פרויקט שהושק בשנת 2017 באירופה. המחקר והפיתוח של הפרויקט מומנו על ידי 5.8 מיליון יורו מה-&של האיחוד האירופי # 39;" אופק 2020" תכנית. נכון להיום התרופה אושרה על ידי הוועדה למוצרי תרופות יתומים (COMP) של סוכנות התרופות האירופית (EMA).