התקדמות משמעותית בעשר שנים של טיפול אקוטי רדיקלי: BXCL501 (סרט sublingual dexmedetomidine) נמצא בבדיקה בארצות הברית!

BioXcel Therapeutics (BTI) הינה חברה ביו-פרמצבטית קלינית המתמקדת בשימוש בשיטות בינה מלאכותית חדשות לפיתוח תרופות טרנספורמטיביות בתחום מדעי המוח ואימונו-אונקולוגיה. לאחרונה הודיעה החברה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) קיבל יישום תרופות חדש (NDA) עבור BXCL501 (סרט sublingual dexmedetomidine), המשמש לסכיזופרניה והפרעה דו קוטבית I טיפול חריף בתסיסה הקשורה לסוג סוג II .

על פי" חוק דמי שימוש במרשם תרופות" (PDUFA), תאריך היעד של ה- FDA להחלטה על ה- NDA הוא 5 בינואר 2022. נכון לעכשיו, ה- FDA לא מתכוון לכנס ישיבת ועדה מייעצת שתדון בבקשה. אם יאושר, BXCL501 ייצג את ההתקדמות הגדולה הראשונה בטיפול החריף בסכיזופרניה ותסיסה הקשורה להפרעה דו קוטבית בעשור האחרון.

BXCL501 הוא הכנת סרט דקסמדטומידין (dexmedetomidine) מומחה מתחת למחקר; dexmedetomidine הוא אגוניסט קולטן α2a סלקטיבי, המשמש קלינית כתכשיר תוך ורידי, לטיפול בתסיסה ותסמיני גמילה מאופיואידים. BioXcel מאמינה כי BXCL501 פוטנציאלי מכוון למנגנון תסיסה סיבתי. השפעות נוגדות תסיסה נצפו במספר מחקרים קליניים של מחלות נוירופסיכיאטריות שונות, כולל תסיסה הקשורה לסכיזופרניה (SERENITY I) והפרעה דו-קוטבית תסיסה קשורה (SERENITY II), תסיסה הקשורה לדמנציה (TRANQUILITY).

בעבר, ה- FDA האמריקני העניק ל- BXCL501 ייעוד תרופות פורץ דרך (BTD) לטיפול חריף בתסיסה הקשורה לדמנציה, וייעוד מסלול מהיר (FTD) לטיפול חריף בתסיסה הקשורה לסכיזופרניה, הפרעה דו קוטבית ודמנציה.

מנגנון פעולה BXCL501

תסיסה היא תסמין שכיח וקשה לשליטה הקשורים למגוון מחלות נוירו-פסיכיאטריות, כולל סכיזופרניה והפרעה דו קוטבית סוג I וסוג II. נכון לעכשיו, התסיסה היא עדיין נטל רפואי הולך וגדל. ההערכה היא כי בשתי המחלות הללו בלבד יש כ -9 מיליון חולים בוגרים בארצות הברית, ויותר משלושה מיליון אנשים חווים תסיסה מדי שנה. בממוצע, חולים במחלות אלו חווים יותר מתריסר התקפים בכל שנה, רובם זקוקים לתרופות.

זיהוי מוקדם והתערבות בזמן להפחתת התסיסה חיוניים בכדי למנוע הסלמה של הסימפטומים והופעת תוקפנות. ההנחיות לשיטות מומלצות בנושא קונצנזוס מומחים מציעות שיש לשלב תסיסה עם טכניקות הרגעה התנהגותיות, הרפיית דיבור ותרופות המקובלות בהתנדבות על ידי המטופל, מבלי להכריח אותה, ומטרת התרופות היא" הרגעה אך לא הרגעה מוגזמת." טיפול לא פולשני שיכול לספק הקלה מהירה ומתמשכת בתסמינים עשוי לסייע במניעת אמצעי כפייה יקרים וטראומטיים, כמו ריסון פיזי ובידוד, העלולים להוביל לאשפוז בבית חולים ולשהיות ממושכות.

מבנה כימי דקסמדטומידין (מקור תמונה: wikidata.org)

BXCL501 NDA נתמך על ידי נתונים מ -2 מחקרים שלב 3 מקבילים, אקראיים, כפולי סמיות, מבוקרי פלצבו (קבוצת SERENITY II ו- SERENITY II). שני מחקרים אלה העריכו בנפרד את BXCL501 לטיפול חריף בסכיזופרניה ובהפרעה דו קוטבית, תסיסה הקשורה I ו- II. בשני מחקרים אלה, BXCL501 נסבל היטב והגיע לנקודות הקצה הראשוניות והמשניות במינונים של 120 מק"ג ו -180 מק"ג, דבר המצביע על כך שבסולמות תסיסה מרובות, בהשוואה לפלצבו, זה היה מובהק סטטיסטית ובהשוואה לרמת הבסיס. שיפור מהיר ומתמשך.

Vimal Mehta, מנכ"ל BioXcel, אמר:" הגשת ה- NDA מסמנת ציון דרך חשוב במטרתנו לספק אפשרויות טיפול חדשות למיליוני חולים עם סכיזופרניה והפרעה דו קוטבית. אנו מאמינים שאם BXCL501 יאושר, הדבר מייצג שיפור משמעותי בטיפול האגרסיבי ובניהולם של חולים אלה, ויש בו כדי להפחית את הנטל על הרופאים והמטפלים הקשורים אליו. בעוד ה- FDA בוחן את ה- NDA שלנו, אנו נמשיך ליישם את האסטרטגיה העסקית המקיפה שלנו כדי להבטיח שנוכל לעשות טוב להביא את BXCL501 לחולים ולספקי שירותי בריאות ברחבי ארצות הברית כדי לענות על צרכים רפואיים חשובים שלא קיבלו מענה בתחום הטיפול הרדיקלי."