Sanofi Cablivi אושרה על ידי קנדה לטיפול של רכשה טרומבוטיים thrombocytopenic ארגמנת (attp)!

Sanofi הודיעה לאחרונה כי בריאות קנדה אישרה את התרופה ננוbody Cablivi (caplacizumab) באמצעות תהליך הבדיקה בעדיפות, בשילוב עם החלפת פלזמה טיפול חיסוני מדכאים עבור רכשה טרומבוטיים thrombocytopenic ארגמנת (attp) טיפול של חולים למבוגרים. aTTP היא מחלת דם נדירה הגורמת לפקקת בכלי דם ברחבי הגוף, אשר יכול לגרום נזק לאיברים חיוניים ועלול לגרום לסיבוכים קטלניים. Cablivi הוא התרופה הראשונה שאושרה על ידי קנדה לטיפול במיוחד aTTP.

Cablivi הוא מאושר הראשון בעולם התרופה ננוbody ואת התרופה הראשונה במיוחד לטיפול aTTP. Cablivi יכול למנוע את היווצרות של microthrombi (קרישי דם) בגוף, להפוך את החולים להתאושש מהר יותר, להפחית כמה סיבוכים הקשורים aTTP, ולהפחית את שיעור הישנות המחלה.

Cablivi פותחה על ידי בלגיה ביוטכנולוגיה Ablynx, ו Sanofi קנה Ablynx עבור $4,800,000,000 בינואר 2018. Cablivi אושרה באיחוד האירופי באוגוסט 2018 ובארצות הברית בפברואר 2019. בארצות הברית ובאיחוד האירופי, Cablivi הוענקה כישורי סמים יתומים לטיפול ב-aTTP, והוענקו לו הכשרה במסלול המהיר והסמכה לסקירת עדיפות בארצות הברית. Cablivi הוא כעת חלק מיחידת הסיעוד העולמית של Sanofi מקצועי סיעודי היחידה של מחלת הדם הנדירה של Sanofi Genzan זיכיון.

ד ר קתרינה פאוונסקי, המטולוג בבית החולים סנט מייקל של טורונטו, אמר: "aTTP היא מחלה הרסנית, כי אם לא מטופל ביעילות, יכול להוביל למוות. למרות אפשרויות הטיפול הנוכחיות שיפרו את הפרוגנוזה של המטופל, סיבוכים עדיין להתרחש להוביל למוות. במחקרים קליניים, Cablivi יכול להאיץ התאוששות טסיות הקלה מחלות, ויש להם השפעה משמעותית על סיבוכים במחלה. אישור זה ייתן לנו אפשרות טיפול חשוב כדי לסייע לשפר את הפרוגנוזה של חולים עם aTTP. "

, הוא מסכן חיים מבוסס אוטואימוניות הפרעת קרישה המאופיינת היווצרות של כמויות גדולות של קרישי דם בכלי דם קטנים ברחבי הגוף, המוביל תרומבוציטופניה חמור (ספירת טסיות נמוכה מאוד) ואנמיה מיקרואנגיופתיה המוליטית (אובדן של כדוריות דם אדומות בשל הרס המוליטי), איסכמיה של רקמות (אספקת דם מוגבלת לאורגניזמים מסוימים) ונזק איברים נרחבים, ב למרות קבלת התקן הנוכחי טיפול משטרי, כולל פעם ביום החלפת פלזמה (PEX) וטיפול חיסוני, חולים עדיין הפנים בסיכון גבוה סיבוכים טרומבוטיים, מופע חוזר, ומוות, ופרקים aTTP עדיין משויכים עד 20% תמותה הקשורים, רוב המיתות מתרחשות בתוך 30 ימים של אבחון.

המרכיב התרופות הפעיל של Cablivi הוא caplacizumab, שהוא גורם חזק וסלקטיבי אנטי-המופיליה מקדם (vWF) ננוגוף, אשר יכול לחסום את האינטראקציה בין vWF מולשעון גדול במיוחד (ULvWF) וטסיות, טסיות המיקוד צבירה היווצרות והצטברות של microclots דם יש השפעה מיידית. בחולים aTTP, קריש דם קטנטן זה יכול לגרום תרומבוציטופניה חמור, איסכמיה של רקמות, ואת תפקוד איברים. ההשפעה המיידית של Cablivi (השפעה מיידית), תוך פירוק תהליך המחלה הבסיסית, יכול להגן על חולים aTTP מפני ביטויים קליניים של מחלות.

האישור של Cablivi מבוסס על נתונים מן הרקולס המחקר הקליני שלב III (NCT02553317). המחקר היה אקראי, כפול סמיות, מחקר פלסבו מבוקר, ו 145 חולים למבוגרים עם aTTP נרשמו. במחקר, המטופלים הוקצו באופן אקראי Cablivi או פלצבו בעת קבלת טיפול סטנדרטי משטרי (החלפת פלזמה טיפול חיסוני).

תוצאות המחקר הראו כי: (1) במונחים של נקודת הקצה העיקרית, Cablivi בשילוב עם טיפול רגיל משטרי מתקצר באופן משמעותי את הזמן לנורמליזציה ספירת טסיות לעומת פלצבו + תקן טיפול משטרי (p = 0.01); בכל נקודת זמן מסוימת במהלך תקופת הלימודים, Cablivi הקבוצה הטיפול היתה 1.55 פעמים סביר יותר להשיג ספירת טסיות נורמלי מאשר קבוצת פלצבו. (2) במהלך תקופת הלימודים כולה, Cablivi בשילוב עם הטיפול הסטנדרטי משטרי מופחת באופן משמעותי מקרי מוות הקשורים aTTP, aTTP מופע חוזר, או לפחות אחד האירוע העיקרי thromboembolic על ידי 74% (p<0.001) compared="" to="" placebo="" +="" standard="" care="" regimens.="" (3)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" compared="" with="" placebo="" +="" standard="" care="" regimen,="" cablivi="" combined="" with="" standard="" care="" regimen="" significantly="" reduced="" the="" number="" of="" attp="" recurrences="" by="" 67%="" (p=""><0.001). (4)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" 0="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" and="" 3="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" placebo="" group,="" although="" no="" statistically="" significant="" difference="" was="" reached="" (p="0.06)." (5)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" normalized="" the="" three="" organ="" damage="" markers="" (lactate="" dehydrogenase,="" cardiac="" troponin="" i,="" and="" serum="" creatinine)="" earlier="" (due="" to="" the="" stratified="" statistical="" test,="" p="" no="" significance="" was="" detected).="" (6)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" use="" of="" plasma="" exchange="" in="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" has="" a="" clinically="" significant="" reduction="" (mean="" 5.8="" days="" vs="" 9.4="" days,="" a="" 38%="" reduction),="" and="" in="" the="" intensive="" care="" unit="" (a="" 65%="" reduction)="" and="" hospitals="" (a="" reduction="" 31%)="" the="" residence="" time="" is="" shorter.="" (7)="" the="" safety="" of="" cablivi="" is="" consistent="" with="" previous="" reports="" and="" is="" consistent="" with="" its="" mechanism="" of="" action,="" including="" increased="" risk="" of="" bleeding;="" the="" most="" common="" bleeding-related="" adverse="" events="" are="" nose="" bleeding="" and="" gum="">