ריטוקסאן הביולוגי של רוש אייס מוסיף אינדיקציה חדשה לטיפול בפקקת טרומבוציטופנית נרכשת (aTTP)!

צ'וגאי, חברת תרופות יפנית בשליטת רוש, וזניאקו קוגיו הודיעו במשותף כי משרד הבריאות, העבודה והרווחה היפני (MHLW) אישר את ריטוקסאן מאב) 100 מ"ג ו 500 מ"ג הזרקות הן חדש אינדיקציה לטיפול בפורפורומיה טרומבוציטופנית נרכשת (ATTP). ריטוקסיאן נמכרת במשותף על ידי שתי חברות ביפן, ושני הצדדים ימשיכו לעבוד בשיתוף פעולה הדוק.

טרומבוציטופנית תפקודית (TTP) היא מיקרואנגיופתיה טרומבוטית מופצת, עם מחלה מיקרו-וסקולרית אנמיה המוליטית, צמצום צריכת טסיות הדם ונזק לאיברים הנגרמים כתוצאה ממיקרומברוזיס (כמו כליות, מערכת העצבים המרכזית וכו '). המחלה נגרמת כתוצאה מירידה בפעילותו של ליאז מקרומולקולרי, מוטיב-חלבון דמוי חלבון דמוי-חלבון (ADAMTS 13) המכיל מוטיב חלבון מחייב טסיות מסוג I, המקדם את צבירת הטסיות. בעבר, הפרוגנוזה של TTP הייתה גרועה, מהלך המחלה היה קצר, ושיעור התמותה היה גבוה ככל 80-90% כאשר לא טופלו בזמן. עם היישום הקליני של החלפת פלזמה, הפרוגנוזה השתפרה מאוד ושיעור ההיריון במקרה ירד ל-10-20%.

ניתן לחלק את TTP ל TTP מולד (cTTP) הנגרם על ידי ADAMTS 13 חריגות גנים ורכש TTP (aTTP) הנגרם על ידי ADAMTS 13 נוגדנים אוטומטיים. בהנחיות הטיפול ביפן ובמדינות אחרות, ריטוקסאן מופיעה כאחת מאפשרויות הטיפול בחולים שנכשלו בטיפול בפלזמה (טיפול קו ראשון לטיפולים ראשונים) או לחולים שנמצאים בשוב מוקדם. ביפן TTP משפיע על כ 500 אנשים בכל שנה, כאשר הרוב המכריע (95%) מדווח כ- ATTP.

Rituxan הוא נוגדן מונוקלוני טיפולי המכוון לאנטיגן CD 20 על פני תאי B תקינים וממאירים, ואז מגייס את הגוף 0010010 # 39; ההגנות הטבעיות שלו לתקוף ולהרוג שכותרתו תאי B. נכון לעכשיו, בנוסף לסוגים שונים של גידולים, Rituxan מאושר גם לטיפול בסוגים רבים של מחלות אוטואימוניות, ביניהם: דלקת מפרקים שגרונית (RA), פוליאנגיטיס גרנולומטוס (GPA), דלקת פוליווסקולרית מיקרוסקופית (MPA), pemphigus vulgaris (PV) ).

בסוף ספטמבר 2019, ריטוקסאן אושרה על ידי ה- FDA האמריקני, והיא שימשה בשילוב עם גלוקוקורטיקואיד (GCC) לילדים מגיל 2 ומעלה לטיפול ב- GPA ו- MPA. ראוי להזכיר כי ריטוקסאן היא התרופה הראשונה והיחידה שאושרה על ידי ה- FDA לטיפול ב- GPA ו- MPA בקרב ילדים בגיל 2 ומעלה. GPA ו- MPA הם שני כלי הדם הנדירים והפוטנציאליים מסכני חיים הפוגעים בכלי דם קטנים ובינוניים. ההתוויה אושרה על ידי תהליך בדיקת העדיפות של ה- FDA וסימנה גם את ההתוויה הראשונה של Rituxan לילדים.

GPA ו- MPA הם שני נוגדנים נגד נויטרופיל ציטופלסמה (ANCA) הקשורים לווסקוליטיס (AAV). AAV היא דלקת כלי הדם הפוגעת בעיקר בכלי דם קטנים. באופן כללי, גם GPA וגם MPA משפיעים על כלי הדם הקטנים של הכליות, הריאות, הסינוסים ואיברים שונים אחרים, אך למחלות אלה עשויות להיות השפעות שונות על כל מטופל. גם GPA וגם MPA נחשבים למחלות נדירות, עם שיעור השכיחות העולמי המשוער של 23-160 מקרים למיליון אוכלוסייה. מקרי GPA ו- MPA בילדות הם נדירים עוד יותר וקשורים לתסמינים חמורים שעלולים לסכן חיים.