Protalix / קייסי של ארוכת-משחק α-galactosidase מוצר pegunigalsidase אלפא נבדקה על ידי ה-FDA האמריקאי לעדיפות!

Protalix BioTherapeutics היא חברת ביו-פרמצבטיקה המוקדש לפיתוח, ייצור ומסחור של חלבונים טיפוליים רקומביננטי המיוצר על ידי מערכת ביטוי חלבון תאי ® ProCellEx הקניינית שלה. לאחרונה, החברה והשותף שלה Chiesi Global Rare Diseases, חברה בת של קבוצת Chiesi, הודיעו במשותף כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) קיבל את הבקשה לרישוי מוצרים ביולוגיים של pegunigalsidase (PRX-102) וסטקירת Priority הוענקה. התרופה היא ארוכת משחק, רקומביננטי, pegylated, מקושר α-galactosidase A לטיפול בחולים מבוגרים עם מחלת Fabry. בינואר 2018 העניק ה-FDA את מעמד המסלול המהיר של פגוניגלסידסה (FTD).

BLA הוגשה באמצעות תהליך האישור המואץ של ה-FDA, וה-FDA ייעד את חוק דמי משתמש תרופות מרשם (PDUFA) תאריך פעולה יעד כמו ינואר 27, 2021. ה-FDA הצהיר כי אין בכוונתו לכנס ישיבת ועדה מייעצת כדי לדון בבקשה.

הגשה זו BLA כוללת קבוצה מלאה של נתונים פרה קליני, קליני וייצור, כולל הניסוי הקליני שלב I/II הושלמה של אלפא pegunigalsidase, מחקרי הרחבה קשורים בעקבות הניסוי הקליני שלב I/II, שלב III BRIDGE המרה מחקר נתונים קליניים ביניים, הערכה מתמשכת של מחקרי טיפול אלפא pegunigalsidase ב 1 מ"ג/ק"ג כל שבוע שני.

מחלת פברי היא מחלה תורשתית המקושרת X שבה הגן הפגום ממוקם על הזרוע הארוכה של כרומוזום X. המחלה נובעת תום בגן α-galactosidase, אשר גורמת פגם בפעילות של α-Galactosidase בlysosome, וכתוצאה מכך שומן הנקרא globotriaosylceramide (Gb3) חומרים ממשיכים להצטבר על הקירות של כלי דם בכל הגוף.

מחלת פברי היא מחלה נדירה, המשפיעה על אדם אחד בכל 40,000-60,000. למטופל יש פגם בα-galactosidase, אשר בדרך כלל אחראי על ההתמוטטות של Gb3. ההצטברות החריגה של Gb3 גדל עם חלוף הזמן. לכן, Gb3 מצטבר בעיקר בדם ובקירות כלי הדם. ההשלכות הסופיות של תצהיר Gb3 כוללות כאב וליקוי חושי היקפי, לאי ספיקת איברים, במיוחד הכליות, אבל גם את הלב ואת מערכת המוח.

פגוניגלסידסידאז אלפא (PRX-102) היא גרסה יציבה שהשתנתה כימית של אנזים רקומביננטי α-galactosidase-A המתבטא בתרבות תאי הצמח. יחידות המשנה של החלבון מקושרות כימית עם PEG קצר עבור מליטה קוולנטית כדי ליצור מולקולות עם פרמטרים פרמקוקינטיים ייחודיים. במחקרים קליניים, מחזור מחצית החיים של פגוניגלסידס אלפא הוא כ 80 שעות. הפיתוח של פגוניגלסידסה אלפא נועד לתת מענה לצרכים הקליניים המתמשכים של אוכלוסיית מטופלי פברי.

Protalix מתמקדת בפיתוח ומסחור של חלבונים טיפוליים רקומביננטיים באמצעות מערכת ביטוי תאי הצמח הקניינית שלה ProCellEx®. Protalix היא החברה הראשונה שאושרה על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לייצר חלבון באמצעות מערכת ביטוי מתלה תא צמח. מערכת הביטוי הייחודית של פרוטליקס מייצגת דרך חדשה לפתח חלבונים רקומביננטיים בקנה מידה תעשייתי.

המוצר הראשון של החברה, taliglucerase alfa (Elelyso), אושר על ידי ה-FDA האמריקאי במאי 2012, ולאחר מכן אושר על ידי סוכנויות רגולטוריות במדינות אחרות כטיפול ארוך טווח בתחליפי אנזימים (ERT). לטיפול במבוגרים ובמטופלי ילדים עם מחלת גאוכר סוג 1. פרוטליקס העניקה לפייזר את זכויות הפיתוח והמסחור הגלובליות של taliglucerase alfa, ופרוטליקס שומרת לעצמה את כל הזכויות בברזיל.

כיום, הצינור של Protalix כולל גרסאות קניינית של חלבונים טיפוליים רקומביננטי עבור שוק התרופות הקיים, כולל: (1) pegunigalsidase אלפא, גרסה משופרת של α-galactosidase אנושי רקומביננטי, המשמש לטיפול במחלת Fabry; (2) OPRX-106, טיפול אנטי דלקתי אוראלי חלבון לטיפול במחלת פברי; (3) אלדורנס אלפא, הטיפול בסיסטיק פיברוזיס; (4) PRX-115, פוליאתילן רקומביננטי שניים בא לידי ביטוי בתאי צמח אנזים אלכוהולי, לטפל שיגדון. פרוטליקס וצ'יזי משתפות פעולה כדי לפתח ולסחור את אלפא פגוניגלסידסה בארצות הברית ומחוצה לה.