קולטן אופיואידים היקפיים (KOR) אגוניסט Korsuva מקבל סקירה עדיפות על ידי ה-FDA האמריקאי!

קארה תרפיוטיקס היא חברה ביופארמה בשלב קליני המתמקדת בפיתוח וממסחור של חומרים כימיים חדשים שמטרתם להקל על גירוד על ידי מיקוד סלקטיבי קולטני אופיואידים קאפה היקפיים (KOR). לאחרונה, החברה ושותפתה ויפור פארמה הודיעו במשותף כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) קיבל את בקשת התרופה החדשה (NDA) להזרקת קורסובה (CR845, difelikefalin) והעניק סקירה עדיפות, התרופה לטיפול בהמודיאליזה גירוד בינוני עד חמור של המטופל.

אם יאושר, קורסובה יהיה הטיפול הראשון לטיפול גירוד בינוני עד חמור בחולי המודיאליזה. בעבר, ה-FDA העניק Korsuva ייעוד תרופה פריצת דרך (BTD) לטיפול אינדיקציה זו. ה-FDA הגדיר את "חוק דמי משתמש בתרופות מרשם" (PDUFA) תאריך היעד כמו אוגוסט 23, 2021. ה-FDA הצהיר כי כרגע אין בכוונתו לכנס ישיבת ועדה מייעצת כדי לדון בבקשה.

פרוריטוס כרוני הקשור למחלות כליות (CKD-aP) היא מחלה המתרחשת בחולים עם מחלת כליות כרונית העוברת המודיאליזה. חולי דיאליזה רבים (60-70%) יחוו גירוד, ו 30-40% מהמקרים מדווחים בינוני או חמור.

המרכיב התרופות הפעיל של קורסובה הוא difelikefalin, שהוא אגוניסט KOR ראשון מסוגו הפועל על מערכת העצבים ההיקפית האנושית ותאי חיסון מסוימים.

המבנה הכימי של דיפליפלין (מקור תמונה: medkoo.com)

Korsuva NDA מבוסס על נתונים חיוביים משני ניסויים קליניים מרכזיים בשלב 3, כולל ניסוי KALM-1 וניסוי KALM-2 העולמי שנערך בארצות הברית, כמו גם נתונים תומכים מ-32 מחקרים קליניים נוספים. בניסויים קליניים שלב 3, חולי המודיאליזה עם CKD-aP בינוני עד חמור, לאחר קבלת הזרקת Korsuva, הראו שיפורים משמעותיים סטטיסטית בעוצמת גירוד ואיכות החיים אינדיקטורים.

ד"ר דרק Chalmers, נשיא ומנכ"ל קארה תרפיוטיקס, אמר: "ה-FDA קיבל את NDA עבור זריקות Korsuva והעניק סקירה עדיפות. זוהי אבן דרך חשובה עבור חולי טיפול ומודיאליזה עם pruritus עקשן. Korsuva יש פוטנציאל לשנות מן היסוד לשנות את מודל הטיפול עבור צורך זה חמור unmet. אנו מצפים לעבוד עם ה-FDA במהלך תהליך הבדיקה, ויחד עם השותף העסקי שלנו Vifor Pharma, ממשיכים להתמקד בהכנות להשקת הזרקת קורסובה בארצות הברית."

pruritus הקשורים למחלות כליות כרוניות (CKD-aP) הוא pruritus גוף שלם עקשן, אשר מתרחשת לעתים קרובות מאוד בחולים עם מחלת כליות כרונית עובר דיאליזה. גירוד דווח גם בחולים עם שלב III-V CKD ללא דיאליזה. מחקרים מקיפים, אורך, רב לאומי מעריכים כי השכיחות המשוקללת של CKD-aP בחולים עם מחלת כליות סופנית (ESRD) הוא כ 40%, וכ 25% מהחולים מדווחים גירוד חמור.

רוב חולי הדיאליזה (כ-60% עד 70%) דו"ח pruritus, מתוכם 30% עד 40% מדווחים pruritus מתון או חמור. הנתונים האחרונים ממחקר הרישום הלאומי ITCH (מחקר הרישום הלאומי ITCH) מראים כי בקרב חולים עם גירוד, כ -59% מהחולים יהיו סימפטומים כל יום או כמעט כל יום במשך יותר משנה אחת. לאור מערכת היחסים שלה עם CKD / ESRD, רוב החולים יהיו סימפטומים שנמשכים חודשים או שנים, ותרופות antipruritic הנוכחי, כגון אנטיהיסטמינים וקורטיקוסטרואידים, לא יכול לספק הקלה עקבית נאותה. pruritus כרוני בינוני עד חמור הוכח שוב ושוב כדי להפחית ישירות את איכות החיים, לגרום לתסמינים הפוגעים באיכות החיים (כגון איכות שינה ירודה), והם קשורים לדיכאון. CKD-aP הוא גם מנבא עצמאי של תמותה בחולי המודיאליזה, אשר קשורה בעיקר לסיכון מוגבר לדלקת וזיהום.