גלעד יסקרטה אושרה על ידי ה-FDA האמריקאי לאינדיקציות חדשות: שיעור ההפוגה הכולל הוא 91%!

עפיפון פארמה, חברה לטיפול בתאים תחת Gilead, הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) אישר אינדיקציה חדשה לטיפול בתאי CD19 CAR-T Yescarta (axicabtagene ciloleucel): לטיפול בחולים מבוגרים קודמים עם לימפומה זקיקית (R/R) הישנות או עקשנית (R/R) שקיבלו 2 או יותר טיפולים מערכתיים.

בפרט, Yescarta הוא הטיפול התאי CAR-T הראשון שאושר לטיפול ב- FL עצלן. אינדיקציה זו מאושרת לאישור מואץ בהתבסס על נתוני קצב התגובה. בעבר, ה-FDA העניק Yescarta את ההסמכה תרופה פריצת דרך והסמכת סקירה עדיפות לטיפול FL.

בנוסף, אישור זה מסמן גם את האינדיקציה השלישית לכך שהטיפול התאי שפותח על ידי עפיפון קיבל אישור רגולטורי. בחודשים יולי 2020 ודצמבר 2020, הטיפול התאי CD19 CAR-T האחר של החברה אושר על ידי ארצות הברית והאיחוד האירופי, והפך לטיפול התאי CAR-T הראשון בעולם לטיפול בלימפומה של תאי מעטפת (MCL). התרופה מותאמת במיוחד לתסמינים: לטיפול בחולים מבוגרים עם לימפומה של תאי מעטפת הישנות או עקשן (R/R MCL). בניסוי הקליני המרכזי ZUMA-2, שיעור התגובה האובייקטיבית (ORR) של עירוי יחיד של Tecartus היה 87% ושיעור התגובה המלא (CR) היה 67%.

האישור של Yescarta עבור האינדיקציה החדשה עבור R/R FL מבוסס על התוצאות של הניסוי הקליני המרכזי ZUMA-5 (NCT03105336). ZUMA-5 הוא מחקר מתמשך זרוע אחת, רב מרכזי, תווית פתוחה שלב II, רישום חולים מבוגרים עם iNHL הישנות או עקשן, כולל לימפומה FL ואזור שולי (MZL) תת סוגים. חולים אלה קיבלו בעבר לפחות שני טיפולים מערכתיים, כולל שילוב של נוגדנים חד שבטיים נגד CD20 וסוכנים alkylating. מטרת המחקר הייתה להעריך את האפקטיביות והבטיחות של עירוי יחיד של ישקרטה באוכלוסייה זו החולה. נקודת הקצה העיקרית של המחקר הייתה שיעור התגובה האובייקטיבי (ORR) שהוערך על ידי ועדת הבדיקה העצמאית (IRC) על פי סיווג לוגאנו (2014). נקודות קצה משניות כוללות קצב תגובה מלא (CR), משך תגובה (DOR), הישרדות ללא התקדמות (PFS), הישרדות כוללת (OS), בטיחות, תא CAR-T ורמות ציטוקינים.

התוצאות הראו כי בקרב כל חולי R/R FL (81 חולים ניתנים לפינוי לניתוח יעילות), 91% מהחולים קיבלו עירוי יחיד של Yescarta הראה תגובה לטיפול (ORR = 91%), שכללה 60% מהחולים להשיג הפוגה מלאה (CR = 60%). במעקב חציוני של 14.5 חודשים, ה-DOR החציוני טרם הושג. בערכת נתוני ניתוח הבטיחות (n = 146), השכיחות של תסמונת שחרור ציטוקינים בדרגה 3 ומעלה (CRS) ו neurotoxicity היו 8% ו 12%, בהתאמה.

FL הוא סוג של לימפומה לא הודג'קין עצלן (iNHL) שבו גידולים ממאירים לגדול לאט אבל להיות אגרסיבי יותר לאורך זמן. FL היא לימפומה עצלן הנפוץ ביותר ואת הסוג השני הנפוץ ביותר של לימפומה בעולם. FL מהווה כ -22% ממקרי לימפומה מאושרים ברחבי העולם. נכון לעכשיו, חולים עם FL עצלן הישנות או עקשן שקיבלו 2 או יותר טיפולים מערכתיים יש אפשרויות טיפול מוגבלות.

Yescarta הוא CD19 CAR-T טיפול בתא, אשר נרכש על ידי Geely Dehao לרכוש עפיפון עבור $11.9 מיליארד דולר. בארצות הברית, Yescarta אושרה על ידי ה-FDA באוקטובר 2017. זהו הטיפול התאי הראשון CAR-T לטיפול בחולים מבוגרים עם לימפומה B-cell הישנות או עקשן גדול (LBLC). האינדיקציות הספציפיות הן: בשימוש בעבר טיפול בחולים מבוגרים עם LBCL הישנות או עקשן עם 2 או יותר טיפולים מערכתיים, כולל לימפומה B-cell גדול מפוזר (DLBCL), לימפומה ראשונית גדולה של תאי B (PMBCL), לימפומה B-cell בדרגה גבוהה גידול (HGBL), ו DLBCL (כלומר טרנספורמציה FL, TFL) נגזר לימפומה זקיקית ישקרטה אינה מתאימה לטיפול בלימפומה ראשונית של מערכת העצבים המרכזית.

בסין, Yescarta (הזרקת Yikelilunsai [מתוכנן], שם קוד FKC876) פותחה על ידי Fosun עפיפון ביוטכנולוגיה ושות', בע"מ (FOSUN עפיפון), מיזם משותף שהוקם על ידי קבוצת התרופות שנגחאי Fosun ו קייט תרופות. באמצע מרץ 2020, Fosun Kate הודיעה כי המרכז להערכת תרופות (CDE) של מינהל המוצרים הרפואיים הלאומי (NMPA) הגיש בקשה חדשה לתרופה (NDA) עבור מוצר טיפול תאי CAR-T הזרקת Yiqililunsai (מתוכנן). ) כלול בסקירה עדיפות לטיפול בחולים מבוגרים עם לימפומה B-cell גדולה הישנות או עקשן לאחר קו שני או מעל טיפול מערכתי, כולל לימפומה B-cell גדול מפוזר (DLBCL) לא צוין, לימפומה ראשונית mediastinal B-cell (PMBCL), לימפומה B-cell בדרגה גבוהה, ו DLBCL הפך מלימפומה זקיקית.

הזרקת Yijililunsai (שם קוד FKC876) הוא CD19-מיקוד AUTOLOGOUS CAR-T תא טיפול במוצר Fosun קייט הציגה Yescarta (axicabtagene ciloleucel) טכנולוגיה של קייט תרופות היה מורשה לייצר מקומית בסין.

מוצר זה הוא המוצר הראשון לטיפול בתאי CAR-T שפוסון קייט קידמה מסחור בסין, והוא גם המוצר הראשון לטיפול בתאי CAR-T שהתקבל רשמית על ידי מינהל המוצרים הרפואיים הלאומי (NMPA) עבור יישומי שיווק. כשיטת טיפול חדשה לגמרי בגידול, FKC876 יכול להביא תקווה חדשה והזדמנות עבור חולים סינים עם לימפומה B-cell הישנות או עקשן גדול לאחר קבלת קו שני או מעל טיפול מערכתי.