Pacritinib יהיה בשוק בשנת 2021: טיפול בחולים מיאלופברוזיס עם פקקת חמורה!

CTI Biopharmaceuticals הודיעה לאחרונה כי היא יזמה רולינג תרופה חדשה יישום (NDA) הגשה למינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) כדי להאיץ את האישור של pacritinib לטיפול טרומבוציטופניה חמורה (ספירת טסיות דם<50×10) 9th="" power="" liter)="" of="" myelofibrosis="" (mf)="" patients.="" due="" to="" reduced="" survival="" rates="" and="" limited="" treatment="" options,="" these="" patients="" have="" important="" medical="" needs="" that="" have="" not="" been="">

בעבר, CTI הודיעה על התוצאות של הפגישה האחרונה לפני NDA עם ה-FDA, אשר הגיע להסכם על חבילת הנתונים NDA: זה יהיה מבוסס על הושלמו שלב 3 PERSIST-1 ו-PERSIST-2 מינון PAC203 נתונים זמינים עבור בדיקות טווח. CTI צופה כי הגשת NDA תושלם ברבעון הראשון של 2021. הניסוי המתמשך של שלב 3 PACIFICA צפוי להסתיים כהתחייבות לאחר השיווק.

בחולים עם מיאלופברוזיס, טרומבוציטופניה חמורה נגרמת על ידי מחלות או רעילות הקשורות לסמים הנגרמת על ידי שיטות הטיפול הנוכחיות. נכון לכך, אין תרופות מאושרות במיוחד לטיפול בצרכים רפואיים שלא נענו של חולי מיאלופברוזיס עם פקקת חמורה. בניסויים מרובים, pacritinib הראה תועלת קלינית בטיפול בחולים אלה. Pacritinib יש פוטנציאל להפוך אפשרות טיפול חדשה עבור חולים עם מיאלפיברוזיס ראשוני ומשני ב 2021.

ד"ר אדם R. קרייג, נשיא ומנכ"ל CTI Biopharmaceuticals, אמר: "היום, אנו שמחים להודיע על ההשקה של תהליך הגשת NDA מתגלגל כדי לבקש לטפל ב חוסר שביעות הרצון החשוב באוכלוסיית החולים מיאלופברוזיס עם פקקת חמורה. צרכים רפואיים, אוכלוסייה זו כוללת גם חולים בשורה הראשונה שלא קיבלו טיפול, כמו גם חולים שקיבלו בעבר טיפול מעכב JAK2. התחלנו בפעילות קדם-מסחרית ומתכננים להשיק פרסומת ב-2021".

המבנה הכימי של pacritinib (מקור תמונה: medchemexpress.cn)

Myelofibrosis (MF) הוא סוג של סרטן מח העצם שיכול להוביל להיווצרות של רקמת צלקת סיבית, המוביל אנמיה חמורה, חולשה, עייפות, טחול והגדלת הכבד. ההערכה היא כי יותר משליש מהחולים עם פקקת חמורה מטופלים מיאלופברוזיס. טרומבוציטופניה חמורה פירושה כי ספירת טסיות הדם היא פחות מ 50,000 טסיות דם לכל microliter ותקופת ההישרדות הכוללת היא רק 15 חודשים. טרומבוציטופניה בחולים עם מיאלופברוזיס קשורה למחלה פנימית, אבל זה גם הוכח להיות קשור לטיפול ruxolitinib, אשר עלול לגרום להפחתת מינון ולכן עשוי להפחית את התועלת הקלינית. שיעור ההישרדות של חולים שהפסיקו את הטיפול ruxolitinib הופחת עוד יותר, עם תקופת ההישרדות הכוללת הממוצעת של 7 חודשים עד 14 חודשים. אפשרויות הטיפול עבור חולי מיאלופברוזיס עם פקקת חמורה מוגבלים, אשר יוצר אזור טיפול חשוב עם צרכים רפואיים שלא נענו.

Pacritinib הוא מעכב קינאז אוראלי בפיתוח, אשר ספציפי עבור JAK2, FLT3, IRAK1 ו CSF1R. האנזימים של משפחת JAK הם המרכיבים העיקריים של מסלול מתמר האות, אשר חיוניים לצמיחה והתפתחות של תאי דם נורמליים, הביטוי של ציטוקינות דלקתיות ואת התגובה החיסונית. מוטציות קינאז אלה הוכחו להיות קשורים ישירות להתרחשות של מגוון רחב של סוגי סרטן הקשורים לדם, כולל גידולים myeloproliferative, לוקמיה ולימפומה. בנוסף מיאלופיברוזיס, בשל ההשפעה המעכבת שלה על c-fms, IRAK1, JAK2 ו FLT3, פרופיל קינאז של pacritinib מראה כי יש לו השפעה על לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML), תסמונת מיאלודיספלסטית (MDS), ותאים מיאלומוניים כרוניים. לוקמיה (CMML) ולוקמיה לימפוציטית כרונית (CLL) יש השפעות טיפוליות פוטנציאליות.

במרץ 2008, pacritinib הוענק ייעוד תרופה יתומה (ODD) על ידי ה-FDA לטיפול מיאלופברוזיס ראשוני (MF), פוסט פוליציתמיה ורה MF, ו MF טרומבוציתמיה פוסט חיונית.

באוגוסט 2014, ה-FDA העניק ייעוד מסלול מהיר (FTD) pacritinib לטיפול בחולים עם מיאלופיברוזיס בסיכון בינוני עד גבוה, כולל אך לא מוגבל: חולים עם טרומבוציטופניה הקשורים למחלה (ספירת טסיות דם נמוכה), קבלת טיפול מעכב JAK2 אחרים: חולים שעברו טרומבוציטופניה חריפה במהלך הטיפול, חולים שאינם סובלניים לטיפולים אחרים JAK2 או יש בקרת סימפטום לקויה (ניהול תת אופטימלי).