Otezla, סם אוראלי אנטי דלקתי שנרכש על ידי Amgen, הוא אישר את האינדיקציה השלישית באיחוד האירופי!

Amgen (Amgen) לאחרונה חשף את התקדמות הרגולציה האחרונה של תרופה נגד דלקת אוראלי Otezla (apremilast) ברבעון הראשון שלה 2020 דו ח ביצועים. על פי הדו ח, הנציבות האירופית (EC) אישרה אינדיקציה חדשה עבור Otezla בחודש אפריל עבור חולים מבוגרים המתאימים לטיפול מערכתי לטיפול כיבים אוראלי הקשורים מחלת בכצ (BD). בנוסף, בחודש אפריל, ה-FDA האמריקאי אישר יישום חדש תרופה משלימה (sNDA) כדי להוסיף את הטיפול של Otezla של הקרקפת נתונים פסוריאזיס למידע מרשם של ארה ב.

מחלת בכצ (BD) היא מחלה דלקתית כרונית מרובת מערכת נדירה קשה לטפל. כיב אוראלי הוא התסמין השכיח ביותר של המחלה. הוא מופיע כמעט בכל (יותר מ 98%) חולים עם מחלת בכצ. התקפות חוזרות ונשנות הופכים אנשים לחלשים ויכולים להיות בעלי השפעה שלילית חמורה על איכות החיים של המטופלים.

Otezla הוא אוראלי, סלקטיבי פוספוליאידיראז 4 (PDE4) מעכב. זוהי התרופה הראשונה והיחידה לקבלת אישור רגולטורי לטיפול באולקוס אוראלי הקשור למחלת בכצ (BD). בארצות הברית, Otezla אושרה על ידי ה-FDA ביולי 2019 לטיפול כיבים אוראלי הקשורים מחלת בכצ (BD) אצל מבוגרים.

מאז הרישום הראשון שלה בשנת 2014, Otezla אושרה עבור שלוש אינדיקציות הטיפול ברחבי העולם: (1) הטיפול של מבוגרים עם פסוריאזיס פלאק בינונית עד חמורה; (2) הטיפול של מבוגרים עם דלקת מפרקים פסוריאטית פעילים; (3) טיפול בחולים מבוגרים עם כיבים בעל פה הקשורים למחלת בכצ.

הנציבות האירופית (EC) אישרה את הטיפול של Otezla של כיבים אוראלי הקשורות למחלות בכצ, על בסיס היעילות ותוצאות הבטיחות של מחקר אקראי, מבוקר פלסבו, כפול סמיות שלב III הסיוע. המחקר כלל 207 חולים בוגרים עם מחלת בכצ עם כיבים בעלי פה פעיל. מטופלים אלה קיבלו לפחות טיפול תרופתי אחד בלתי-ביולוגי והתאימו לטיפול מערכתי. המחקר העריך את היעילות והבטיחות של Otezla יחסית פלצבו.

התוצאות הראו כי כאב כיב אוראלי נמדד על ידי הסולם האנלוגי החזותי (VAS) ב-Otezla 30 מ"ג פעמיים ביום (הצעה) קבוצת טיפול בשבוע 12 ירד על ידי 42.7 נקודות מקו הבסיס ואת קבוצת פלצבו ירדו על ידי 18.7 נקודות מקו הבסיס. החלק של חולים אשר השיגו מחילה מלאה של כיבים אוראלי (ללא כיבים אוראלי) בשבוע 12 היה 52.9% בקבוצת הטיפול Otezla ו 22.3% בקבוצת הפלצבו. החלק של חולים אשר השיגו מחילה מלאה של כיבים אוראלי בשבוע 6 והמשיך לשמור על כיב אוראלי ללא המחלה עבור 6 השבועות הנותרים של תקופת הטיפול 12 שבועות היה 29.8% בקבוצת הטיפול Otezla ו 4.9% בקבוצת הפלצבו. במהלך תקופת הטיפול 12 שבועות, המספר הממוצע היומי של כיבים אוראלי בקבוצת הטיפול Otezla ואת קבוצת הפלצבו היה 1.5 ו 2.6, בהתאמה (מבוסס על חלל אוראלי נמדד על בסיס ובשעה 1, 2, 4, 6, 8, 10, ו 12 שבועות לספור כיב).

במחקר, האירועים השליליות הנפוצים ביותר שנצפו היו שלשול (41.3% בקבוצת Otezla, 20.4% בקבוצת הפלצבו), בחילות (19.2% בקבוצת Otezla, 10.7% בקבוצת הפלצבו), וכאבי ראש (14.4% בקבוצת Otezla, 10.7 בקבוצת הפלצבו)%), זיהום במערכת הנשימה העליונה (11.5% בקבוצת Otezla ו-4.9% בקבוצת הפלצבו). תכונות הבטיחות של Otezla תואמים את התכונות הבטיחות הידועות של הסם.

מחלת בכצ (BD), הידועה גם בשם תסמונת הפה-באברי המין, היא נדירה, כרונית, multisystem, מחלה דלקתית המאופיינת כיבים אוראלי חוזרים, כיבים באברי המין, וביטויים עינית (כגון ענבים) דלקת קרום העין, דלקת הלחמית ומעורבות מערכתית אחרים. המחלה היא מחלה גלובלית, אבל יש הבדלים גיאוגרפיים ברורים. זה נפוץ יותר במדינות החוף הים התיכון כגון יוון, מדינות המזרח התיכון כגון טורקיה ומדינות מזרח אסיה כגון סין, צפון קוריאה, ויפן. מחלת דרכים ". בארצות הברית, השכיחות של מחלת בכצ הוא 5 ב-100,000, המסווג כמחלה נדירה

Otezla (apremilast) היא מולקולה קטנה אוראלי פוספודיאסטראז (PDE4) מעכב המסדיר רשת של מתווכים פרו דלקתיים אנטי דלקתיות בתוך התא. PDE4 הוא אדנוזין מחזורי monophosphate (מחנה) ספציפי PDE, והוא PDE הראשי בתאים דלקתיים. עיכוב PDE4 מוביל לעלייה ברמות מחנה תאיים, אשר האמינו בעקיפין לווסת את הייצור של מגשרים דלקתיים. המנגנון המסוים שבו Otezla משחק תפקיד טיפולי בחולים אינו ברור.

Otezla היה במקור סם שובר קופות של Xinji, עם מכירות גלובלי העולה על ארה ב $1,600,000,000 בשנת 2018. בינואר 2019, בריסטול-מאיירס סקוויב הכריז על רכישת $74,000,000,000 של Xinji. כחלק מהחלטת ההסכמה עם הנציבות הפדרלית לסחר האמריקאי (FTC), Otezla הייתה מעוניינת. באוגוסט 2019, Amgen הודיעה על רכישת Otezla עבור $13,200,000,000 והשלימה את העסקה על נובמבר 21, 2019.

על פי דו ח הביצועים שפורסמו על ידי SHK, המכירות של Otezla ברבעונים הראשון, השני, והשלישי של 2019 היו 389,000,000, 493,000,000, ו 547,000,000 דולר ארה ב, בהתאמה, ואת שלושת הרבעים הראשונים הסתכם 1,429,000,000 דולר ארה ב. בדוח 2019 ביצועים שפורסמו על ידי Amgen, Otezla הביא ב $178,000,000 במכירות כ 5 שבועות. לפי ספקולציות אלה, המכירות הגלובליות של Otezla ב 2019 יהיה 2,000,000,000 דולר ארה ב.

לפי הרבעון הראשון של Amgen 2020 ביצועים, המכירות הגלובליות של Otezla היו US $479,000,000, השוק האמריקאי היה ארה ב $377,000,000, והשוק הלא אמריקאי היה US $102,000,000.