נוברטיס קסימפטה: להפחית את הסיכון להתקדמות נכות (PIRA) לא קשור לפעילויות הישנות בחולי RMS שאובחנו לאחרונה!

נוברטיס הודיעה לאחרונה נתונים חדשים לאחר הניתוח מניסוי שלב III ASCLEPIOS בכנס השנתי ה -73 של האקדמיה האמריקאית לנוירולוגיה (AAN) בשנת 2021. הנתונים הראו כי לאחרונה שאובחנו וטופלו לאחרונה הישנות טרשת נפוצה ( לעומת אובאג'יו (teriflunomide), Kesimpta (ofatumab) הפחית את הסיכון של התקדמות נכות עצמאית של פעילות חוזרת (PIRA) על ידי כמעט 60 ב 3 ו 6 חודשים כאשר נעשה שימוש בטיפול בשורה הראשונה של חולים בקבוצת המשנה RMS. %.

Kesimpta הוא טיפול B-cell ממוקד הראשון שניתן לנהל בקלות בבית והוא יכול להינתן על ידי הזריקה התת עורית של המטופל עצמו פעם בחודש. אובאג'יו היא תרופה אוראלית של סאנופי. זוהי תרופה נפוצה בשורה הראשונה לטיפול בטרשת נפוצה (MS) ותרופה מובילה בתעשייה לתיקון מחלות הפה טרשת נפוצה.

בחולי RMS שאובחנו לאחרונה וטופלו לאחרונה, יותר מ -50% מאירועי החמרת הנכות המאומתים הם PIRA, שהיא נקודת קצה מתפתחת המשמשת למדידת החמרת נכות שאינה קשורה להישנות בניסויי טרשת נפוצה, מה שמצביע על כך שהתקדמות המחלה החלה בשלב מוקדם. נתונים חדשים אלה תומכים עוד יותר Kesimpta כאפשרות הטיפול המועדף עבור חולים מבוגרים עם RMS.

בנוסף, נתוני המחקר המורחבים של התווית הפתוחה מניסוי ALITHIOS הראו כי על ידי ניהול תת עורי של Kesimpta, רמת הסרום הממוצעת IgM / IgG של חולים נשארה בטווח הייחוס במהלך התקופה של שלוש שנים שהסתיימה בדצמבר 2002.

ז'קלין א ניקולס, MD, מנהל נוירואימונולוגיה, טרשת נפוצה (MS) מרכז, ריברסייד מתודיסטי החולים, אוהיו, ארה"ב, אמר: "ניתוח PIRA מראה כי יותר ממחצית האירועים החמרה נכות מנוסים על ידי חולי RMS מוקדם קשורים אם הם מתרחשים או לא. הישנות מנוסה אינה רלוונטית. בהשוואה לאובאג'יו, קסימפטה מפחיתה את הסיכון להתקדמות בכמעט 60%, מה שמחזק את החשיבות של התערבות מוקדמת וטיפול יעיל כדי לטפל בהתקדמות המחלה הטבועה לפני שמתרחש נזק בלתי הפיך."

אסטל Vester Blokland, ראש גלובלי לעניינים רפואיים עבור נוברטיס מדעי המוח, אמר: "יש ראיות כי חולים עם טרשת נפוצה התקדמות בשלבים המוקדמים של המחלה. זה מחזק את הצורך בטיפול מוקדם עם תרופה הבחירה הראשונה, כגון Kesimpta, התרופה משלבת יעילות חזקה ובטיחות טובה, והוא יכול להיות מנוהל עצמית בבית. אנו מחויבים לקדם את ההבנה המדעית של התקדמות המחלה הפנימית של טרשת נפוצה על מנת לשפר בסופו של דבר את איכות החיים של חולים עם מחלה כרונית זו."

Kesimpta הוא סוג חדש של טיפול ממוקד B-cell, שאושר על ידי ה-FDA האמריקאי באוגוסט 2020, כמו זריקה תת עורית לטיפול בטרשת נפוצה הישנות מבוגרים (RMS), כולל תסמונת קלינית מבודדת, הישנות מחלת העברה בנקאית, מחלה מתקדמת משנית פעילה. באיחוד האירופי, Kesimpta אושרה במרץ 2021 לטיפול בחולים בוגרים RMS עם מחלה פעילה המוגדרת על ידי מאפיינים קליניים או הדמיה.

ראוי לציין כי Kesimpta הוא הראשון והיחיד ממוקד B-cell טיפול שניתן לנהל בקלות ומנוהל בבית. השימוש בעט הזרקה אוטומטי Sensoready לנהל פעם בחודש הזרקה תת עורית תהפוך את אפשרות הטיפול המועדפת עבור חולי RMS. בניסויים קליניים שלב 3, Kesimpta הראה יעילות גבוהה מאוד ובטיחות דומה לעומת התרופה הנפוצה קו ראשון Aubagio, ואת התרופה תהפוך את הטיפול המועדף עבור מגוון רחב של חולי RMS.

באופן מסורתי, קלסרים/חומרים מתכלים של תאי B לטיפול בטרשת נפוצה נוהלו בעיקר בבתי חולים או במרכזי עירוי, דבר שיעלה את עלות מערכת הבריאות ויטיל נטל אורח חיים על חלק מהחולים. Kesimpta הוא טיפול יעיל מאוד B-cell, מנוהל על ידי הזרקה תת עורית פעם בחודש, והוא יכול להיות מטופלים על ידי המטופל בבית, הימנעות הולך לבית החולים / מרכז עירוי, אשר יענה על הצרכים העיקריים של אוכלוסיית המטופל RMS.

אחת המטרות של ניהול RMS היא לשמור על תפקוד נוירולוגי כדי להאט את ההידרדרות של תפקוד לקוי. אמנם ישנם מספר טיפולים לשינוי המחלה (DMT) שניתן להשתמש בהם לטיפול RMS, רוב החולים עם RMS עדיין חווים פעילות המחלה. ישנן עדויות כי ייזום מוקדם של טיפול יעיל יכול לשפר את הפרוגנוזה לטווח ארוך של חולים עם RMS.

האישור הרגולטורי של Kesimpta מבוסס על התוצאות של שני מחקרי ASCLEPIOS שלב III מרכזיים. כל המחקרים הללו הגיעו לנקודת הקצה העיקרית. הנתונים הראו כי בהשוואה לאובאג'יו, קסימפטה הפחיתה את שיעור הישנות השנתי (AAR) ביותר מ-50% ואת הסיכון היחסי להתקדמות נכות מאושרת (CDP) ב-3 חודשים ביותר מ-30%. בנוסף, בהשוואה לאובאג'יו, קסימפטה גם הפחיתה באופן משמעותי את הנזק המוחי Gd+T1 ונגעים חדשים/מורחבים T2. תוצאות שני מחקרים אלה פורסמו בכתב העת לרפואה של ניו אינגלנד ב-6 באוגוסט 2020. ניתוח עצמאי שלאחר המוות הראה כי Kesimpta עשוי למנוע פעילות מחלה חדשה בחולי RMS. כמעט 90% מהחולים שטופלו בקסימפטה לא הראו סימנים לפעילות המחלה בשנה השנייה לטיפול (NEDA-3).

Ofatumumab הוא נוגדן חד שבטי אנושי לחלוטין נגד CD20 שעובד על ידי קשירה למולקולות CD20 על פני השטח של תאי B וגרימת תמוגה יעילה של תאי B ודלדול. Ofatumumab אושרה לראשונה על ידי ה-FDA האמריקאי בשנת 2009 ונמכרה תחת השם המסחרי Arzerra לטיפול בלוקמיה לימפוציטית כרונית (CLL). התרופה דורשת עירוי תוך ורידי במינון גבוה במוסדות רפואיים.

נוברטיס למדה לאחר מכן על טיפול ב- RMS בפרויקט פיתוח חדש, מכיוון שידוע כי תאי B ממלאים תפקיד מפתח בהתפתחות מחלות אוטואימוניות (כגון טרשת נפוצה). ב- RMS, פרויקט הפיתוח הקליני של ofatumumab עבר 10 שנים, כחלק ממחקר קפדני, שכלל יותר מ -2,300 חולים ברחבי העולם, המשקף אוכלוסיית חולים רחבה. Kesimpta עובד דרך מצב ייחודי של פעולה, ואת תוכנית הטיפול (הממשל) תוכנן במיוחד עבור RMS וממלא תפקיד מפתח בתוצאה. זהו לוח זמנים שונה של מינון ותוואי הניהול, השונה מאינדיקציות CLL שאושרו בעבר.

סל המוצרים של נוברטיס MS

Kesimpta, כמו דור חדש של סוכן דלדול התא B, יש דלדול תאי B מהיר יותר ושומר על מאפייני הבטיחות המועילים של חסינות. במקביל, יש לו את הנוחות של ניהול עצמי על ידי זריקה תת עורית פעם בחודש. לאחר שיווק התרופה, היא צפויה לאתגר את רוש התרופה הממוקדת CD20 (ocrelizumab), שהמכירות העולמיות שלה ב-2020 גדלו ב-24%, והגיעו ל-4.326 מיליארד פרנק שוויצרי.

טרשת נפוצה (MS) משבשת את התפקוד התקין של המוח, עצב הראייה וחוט השדרה באמצעות דלקת ונזק לרקמות, ומשפיעה על כ -2.3 מיליון אנשים ברחבי העולם. המחלה מחולקת בדרך כלל לשלושה סוגים: טרשת נפוצה (RRMS), טרשת נפוצה מתקדמת משנית (SPMS, המוגדרת בדרך כלל כהצטברות הכוללת של שינויים קוגניטיביים ופיזיים ונכות), והתקדמות ראשונית סוג טרשת נפוצה (PPMS). כ 85% מהחולים בתחילה לפתח טרשת נפוצה מסוג הישנות.

בתחום זה, סל המוצרים של נוברטיס כולל גם: Gilenya (פינגולימוד, אפנן S1P), מייזנט (siponimod, דור חדש של אפנן S1P), Extavia (אינטרפרון β-1b להזרקה תת עורית). בנוסף, חברת הבת שלה סנדוז מוכרת גלטופה (אצטט Glatiramer, 20mg/mL, 40mg/mL) בארצות הברית, שהיא תרופה גנרית של התרופה הכבדה של טבע MS קופקסון.