האצ'יסון רפואה Sofatinib מתגלגל בארה"ב לרישום יישומים, והשוק המקומי יאושר בקרוב!

האצ'יסון סין תרופות טכנולוגיה ושות', בע מ ("האצ'יסון רפואה" או "Chi-Med") הודיעה לאחרונה כי היא החלה גלגול הגשות של surufatinib (המכונה גם HMPL-012) למינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). או sulfatinib) הוא החלק הראשון של יישום תרופה חדשה (NDA) לטיפול בגידולים נוירואנדוקריניים הלבלב ולא הלבלב (NET). החברה מתכננת להשלים את הגשת הבקשה החדשה לרישום תרופות במחצית הראשונה של 2021, שתהיה היישום הראשון של האצ'יסון פארמה לרישום תרופות חדשות בארה"ב.

Surufatinib הוא סוג חדש של מעכב קינאז טירוסין אוראלי שפותח באופן עצמאי על ידי האצ'יסון רפואה, אשר יש פעילות כפולה של אנטי אנגיוגנזה ורגולציה חיסונית. Sofatinib יכול לחסום אנגיוגנזה גידול על ידי עיכוב קולטן גורם גדילה אנדותל כלי דם (VEGFR) קולטן גורם גדילה פיברובלסט (FGFR), והוא יכול לעכב את הקולציה מגרה גורם 1 קולטן (CSF-1R). לווסת מקרופאגים הקשורים לגידול ולקדם את התגובה החיסונית של הגוף לתאים סרטניים. המנגנון הכפול הייחודי של Sofatinib יכול לייצר פעילות סינרגטית נגד גידול, מה שהופך אותו לבחירה אידיאלית לשימוש משולב עם אימונותרפיה אחרת. האצ'יסון מדיד כיום היא הבעלים של כל הזכויות של Sofatinib ברחבי העולם.

בסין, Sofatinib הגיש 2 בקשות חדשות לשיווק תרופות לטיפול בגידולים נוירואנדוקריניים (NET): (1) התקדמות באפליקציות שיווק תרופות חדשות שאינן בלבלב נטו מבוסס על התוצאות החיוביות של SANET-ep שלב III ניסויים קליניים, 2019 זה התקבל על ידי מינהל המזון והתרופות של המדינה בנובמבר, נכלל בסקירת עדיפות בדצמבר 2019, ונכנס לשלב "תחת בדיקה" בדצמבר 2019 2012, והוא צפוי להיות מאושר בעתיד הקרוב. (2) התקדמות נעשתה ביישום השיווק של הלבלב NET תרופה חדשה המבוססת על התוצאות החיוביות של הניסוי הקליני SANET-p שלב III, זה התקבל על ידי מינהל המזון והתרופות של המדינה בספטמבר 2020.

בארצות הברית, ההסמכה מסלול מהיר (FTD) הוענק על ידי ה-FDA מוקדם יותר השנה מאפשר Hutchison רפואה להגיש יישומים חדשים לשיווק תרופות בקבוצות על ידי הגשה מתגלגלת. יישום שיווק התרופה החדש של Sofatinib מבוסס על שני מחקרים קליניים מוצלחים של גידול נוירואנדוקריני של שלב III בסינית, ותמיכה בנתונים של Sofatinib בטיפול בחולים עם גידולים נוירואנדוקריניים שאינם בלבלב ובלבלב בארצות הברית. מוקדם יותר, האצ'יסון רפואה הודיעה כי הגיעה להסכם עם ה-FDA בפגישה לפני NDA. נתוני מחקר קיימים אלה יכולים לשמש כבסיס להגשת יישומי שיווק סמים חדשים. ה-FDA יבחן את הבקשה לאחר קבלת חומרי היישום המלאים ויחליט אם לקבל את הבקשה. בהתבסס על ההמלצות המדעיות שפרסמה הוועדה האירופית לתרופות (EMA) לתרופות לשימוש בבני אדם (CHMP) באוגוסט השנה, נתוני מחקר אלה ישמשו גם כבסיס להגשת בקשה לאישור שיווק (MAA) ל-EMA בשנת 2021.

מארק קניה, מנכ"ל ומנהל רפואי ראשי של האצ'יסון רפואה (בינלאומי), אמר: "כמו הגשת הבקשה הראשונה שלנו לרישום תרופה חדשה בארצות הברית מתחיל, האצ'יסון רפואה תיישם עוד יותר את האסטרטגיה של בניית חברה גלובלית ביו-פרמצבטית ותחדש טיפולים בסרטן. מביא לחולים ברחבי העולם. הטיפול בגידולים נוירואנדוקריניים הוא זקוק דחוף של טיפולים חדשים, Sofantinib הראה יתרונות קליניים משמעותיים בחולים עם גידולים נוירואנדוקריניים מתקדמים. הגשת בקשה חדשה לתרופה ל-FDA האמריקאי מסמנת את הנוכחות הגלובלית שלנו. במסגרת ההיקף, המטרה של מסחור Sofantinib ו טיפולים חדשניים אחרים נקטה צעד חשוב."

המבנה הכימי של surufatinib (מקור תמונה: pubchem)

האצ'יסון רפואה מתכננת להשיק פרוטוקול גישה מורחב כדי להבטיח כי חולים עם אפשרויות טיפול מוגבלות יכולים לקבל טיפול חשוב זה. לאחר שה-FDA יאשר את האישור הרגולטורי לתוכנית, צפוי כי ההרשמה לתוכנית הטיפול המוקדם תחל ברבעון הראשון של 2021.

ה-FDA העניק Sofatinib שני כישורים מסלול מהיר באפריל 2020 לטיפול בגידולים נוירואנדוקריניים הלבלב ולא הלבלב, והעניק הכשרות תרופה יתומה בנובמבר 2019 לטיפול בגידולים נוירואנדוקריניים הלבלב.

סין שאינה הלבלב נוירואנדוקרינית גידול מחקר SANET-ep: זהו ניסוי קליני שלב III סינית (clinicaltrials.gov מספר רישום NCT02588170) לטיפול Sofatinib בחולים עם גידולים נוירואנדוקריניים מתקדמים שאינם הלבלב. המחקר הגיע בהצלחה לנקודת הקצה של היעילות העיקרית שנקבעה מראש של הישרדות ללא התקדמות (PFS) בניתוח הביניים המתוכנן מראש. התוצאות הראו כי Sofatinib הפחית את הסיכון להתקדמות המחלה או מוות בחולים על ידי 67%. PFS החציוני של חולים שטופלו Sofatinib הוארך באופן משמעותי 9.2 חודשים, לעומת 3.8 חודשים עבור חולים בקבוצת הפלצבו (יחס סיכון [HR] 0.334; 95% מרווח ביטחון [CI]: 0.223-0.499; p<0.0001). sofatinib="" has="" an="" acceptable="" risk/benefit="">

סינית הלבלב נוירואנדוקרינית גידול מחקר SANET-p: החולים הרשומים היו חולים עם כיתה נמוכה או בינוני כיתה גידולים נוירואנדוקריניים. המחקר הגיע בהצלחה לנקודת הקצה של היעילות העיקרית שצוינה מראש של PFS בניתוח ביניים שנקבע מראש והסיים את המחקר מוקדם (מספר clinicaltrials.gov NCT02589821). התוצאות הראו כי Sofatinib עזר להפחית את הסיכון של המטופל להתקדמות מחלה או מוות על ידי 51%, עם PFS החציוני של 10.9 חודשים, ופלצבו היה 3.7 חודשים (HR 0.491; 95% CI: 0.391-0.755; p= 0.0011). הבטיחות של sofatinib היא נשלטת, עולה בקנה אחד עם התצפיות במחקרים קודמים.